日前，Alexion Pharmaceuticals公司宣布，F(xiàn)DA已接受該公司為Ultomiris遞交的補(bǔ)充生物制劑許可申請（sBLA），并授予其優(yōu)先審評資格。這種藥物是一種長效C5補(bǔ)體抑制劑，可用于治療非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS）。優(yōu)先審評資格意味著FDA將在今年10月19日之前作出回復(fù)。
aHUS是一種嚴(yán)重的慢性罕見病，可導(dǎo)致重要器官的進(jìn)行性損傷，其中腎 臟為主要影響器官，可出現(xiàn)腎衰竭和早夭。這種慢性罕見病的主要特征為血栓性微血管病（TMA），患者全身微血管中出現(xiàn)炎癥和血液凝結(jié)。
據(jù)報(bào)道，Ultomiris是首個(gè)長效的C5補(bǔ)體蛋白抑制劑，每8周使用一次便可抑制C5蛋白的活性。這種藥物可通過抑制終端補(bǔ)體級聯(lián)反應(yīng)，治療補(bǔ)體信號通路不受控制激活引發(fā)的多種疾病，如陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）、aHUS以及抗乙酰膽堿受體抗體陽性重癥肌無力。
這一sBLA是基于先前公布的Ultomiris治療aHUS的3期研究結(jié)果。56名未接受過補(bǔ)體抑制劑治療的成年患者每8周通過靜脈輸液接受一次Ultomiris的治療。試驗(yàn)結(jié)果表明，83.9%的患者血小板減少癥得到緩解，76.8%的患者出現(xiàn)溶血的概率降低，58.9%的患者腎功能得以改善。
“FDA接受sBLA，對為患有這種致命性疾病的患者提供潛在新標(biāo)準(zhǔn)治療方法具有重要的意義”，Alexion公司執(zhí)行副總裁兼研發(fā)負(fù)責(zé)人John Orloff先生說，“我們期待與FDA密切合作，加快對此項(xiàng)申請的審評。”
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