近幾年來，美國(guó)FDA批準(zhǔn)的新藥數(shù)量大幅增加，2018年更是達(dá)到了62個(gè)，創(chuàng)造了歷史紀(jì)錄。然而，統(tǒng)計(jì)數(shù)字表明，今年該機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)的新藥數(shù)量可能會(huì)有所下降。截至6月底，F(xiàn)DA僅批準(zhǔn)了18個(gè)新藥。
醫(yī)藥市場(chǎng)調(diào)研機(jī)構(gòu)Evaluate旗下機(jī)構(gòu)Vantage的分析顯示，截至2019年底，僅有27個(gè)新藥項(xiàng)目正在等待FDA的審查決定。這也意味著，2019年預(yù)計(jì)最多有45個(gè)新藥獲得FDA批準(zhǔn)。與過去幾年相比，這是某種程度的放緩，不過肯定不是那種會(huì)引起行業(yè)恐慌的衰退。
2018年末至2019年初，美國(guó)政府的數(shù)次停擺確實(shí)對(duì)FDA的新藥審批工作帶來了一定程度的影響。另外，F(xiàn)DA前任局長(zhǎng)Scott Gottlieb宣布辭職的消息一經(jīng)傳出，便引發(fā)了生物制藥股市震蕩。Scott Gottlieb備受尊敬，在任職兩年期間，一直致力于推動(dòng)創(chuàng)新并提高監(jiān)管效率。
對(duì)于今年上半年新藥審批數(shù)量和仿制藥審批數(shù)量大幅下降，F(xiàn)DA表示這只是一個(gè)階段性問題，并不意味著什么。行業(yè)觀察人士預(yù)期，下半年新藥審批和仿制藥審批將有所回升。
今年迄今為止，最引人注目的新藥批準(zhǔn)可能是諾華的基因療法Zolgensma。該藥不僅僅是一項(xiàng)科學(xué)突破，還是全球最昂貴的藥物。但是就商業(yè)潛力而言，艾伯維的銀屑病治療藥物Skyrizi可能是最有價(jià)值的新上市產(chǎn)品。賣方分析師預(yù)測(cè)，到2024年，Skyrizi的年銷售額將超過30億美元。
另一個(gè)值得關(guān)注的藥物是強(qiáng)生的Balversa，這是一款用于治療尿路上皮癌的首創(chuàng)FGFR激酶抑制劑。該類靶向抗癌藥物在去年的ESMO會(huì)議上得到了一些關(guān)注，并可能代表著一個(gè)繼續(xù)受到行業(yè)關(guān)注的領(lǐng)域。目前為止，其他值得關(guān)注的抗癌新藥包括Karyopharm公司治療多重難治性多發(fā)性骨髓瘤的首創(chuàng)核輸出抑制劑Xpovio、羅氏治療彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤的新型CD79b靶向抗體藥物偶聯(lián)物Polivy、諾華治療乳腺癌的首個(gè)PI3K抑制劑Piqray。
下半年，也有一些新藥審查值得關(guān)注。Sarepta公司治療杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥的第二款外顯子跳躍產(chǎn)品golodirsen將在8月19日獲得FDA的審查決定，該公司估值越來越高，反映了其基因治療項(xiàng)目的價(jià)值。
百時(shí)美施貴寶收購(gòu)新基的關(guān)鍵資產(chǎn)之一的luspatercept在美國(guó)和歐盟已進(jìn)入審查，該藥是一款首創(chuàng)的紅細(xì)胞成熟劑，用于治療由骨髓增生異常綜合癥（MDS）和β地中海貧血引起的貧血。FDA方面，β地中海貧血申請(qǐng)正在接受優(yōu)先審查，預(yù)計(jì)2019年12月4日獲得審查決定；MDS申請(qǐng)為標(biāo)準(zhǔn)審查，預(yù)計(jì)2020年4月4日獲得審查決定。賣方分析師預(yù)測(cè)，到2024年，luspatercept年銷售額將突破10億美元，邁入重磅產(chǎn)品行列。
此外，Enzyvant公司新型一次性組織再生療法RVT-802目前正在接受優(yōu)先審查，該藥用于治療罕見兒科疾病先天性無胸腺癥引起的免疫缺陷癥。RVT-802有可能成為生物科技領(lǐng)域傳奇投資人物Vivek Ramaswamy創(chuàng)立的Roivant系列公司獲得監(jiān)管批準(zhǔn)的首個(gè)產(chǎn)品。
此外，羅氏的靶向抗癌藥entrectinib將有機(jī)會(huì)成為繼拜耳和Loxo Oncology（已被禮來收購(gòu)）Vitrakvi之后獲美國(guó)FDA批準(zhǔn)的最新的“腫瘤不可知論”廣譜抗癌藥。
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