這個治療脊髓肌萎縮的新藥的的生物制藥公司，似乎忘掉了自己的暢銷大藥，講述的都是未來的產(chǎn)品。
在研發(fā)管線中，渤健專注神經(jīng)退行性疾病，自從第一個獲批治療脊髓肌萎縮（SMA）的新藥，諾西那生鈉注射液(Spinraza)上市以來，銷售一路高歌猛進。
在第二季度的三個月，諾西那生鈉繼續(xù)領跑，帶來了不菲的銷售業(yè)績。
2019 年第 2 季度 SPINRAZA 在美國和前美國的收入均比上一年增長, 截至 2019 年 6 月 30 日，全球有 8,400 名患者接受了這個新藥的治療。
但是，渤健已經(jīng)思考前方，在設計一個更廣闊的發(fā)展前景。
這是因為，競爭對手已經(jīng)上路，脊髓肌萎縮的治療已經(jīng)不再是渤健一枝獨秀。
諾華的基因療法Zolgensma獲批上市，帶來了治療脊髓肌萎縮的另一個選擇。
雖然價格高達1448萬人民幣元，但是，畢竟本來就為數(shù)不多的SMA患者將可能選擇基因療法，尤其是有醫(yī)保覆蓋的情況。
其次，羅氏的口服療法Risdiplam也面臨臨門一腳，處在最后的研發(fā)階段。
羅氏預計在下半年就可能提交上市申請。因此，渤健將面臨三駕馬車并駕齊驅的局面。
坐等競爭不如主動出擊。渤健目前布局有多達10個治療多個神經(jīng)肌肉退行性疾病等的新藥。
其中，治療多發(fā)硬化癥（MS），右側"漸凍人癥“的側索肌萎縮（ALS），和治療帕金森和阿爾茨海默癥的多個新藥候選。
在2019年第二季度，渤健新增了四個臨床項目: BIIB111 (NSR-REP1) 和 BIIB112 (NSR-RPGR)用于眼科治療視網(wǎng)膜色斑變性（RP），BIIB091 用于 多發(fā)硬化癥，BIIB100 用于漸凍人癥 ALS。
目前，渤健的研發(fā)管道包括了總共 27 個臨床項目。
漸凍人癥 帕金森新藥三期臨床
渤健的治療ALS的新藥，BIIB067（tofersen)是一種反義寡核苷酸(ASO) ，設計用于降解 SOD1和mRNA。
目前，組織三期臨床試驗的VALOR研究設計，招募 99患者接受治療。數(shù)據(jù)預計在 2021 年出來。
與此同時，渤健和日本藥企的合作伙伴衛(wèi)材（ Eisai ）為第一位入組的帕金森患者提供治療新藥 BAN2401。
生物類似藥也瘋狂
渤健的多元化，還在于布局了生物類似藥（biosimilar）。通過和韓國的三星生物合資，渤健在歐洲推廣銷售生物仿制藥。
目前，在歐洲上市的有艾伯維的世界頭號暢銷生物藥，修美樂的生物仿制藥，阿達木單抗。
預期生物仿制藥產(chǎn)品的市場份額不斷擴大，在i2019 年,整個歐洲的生物類似藥銷售將高達18億歐元。
收購進軍基因療法
三月，渤健將以每股25.50美元的價格收購了Nightstar。
這筆交易將Nightstar的價值定為8億美元，是一項全現(xiàn)金收購，將幫助渤健在基因治療和眼科護理方面立足。
Nightstar的主打產(chǎn)品，是NSR-REP1，主治脈絡膜血癥（choroideremia，CHM）。該疾病是一種罕見疾病，可以導致失明。
CHM是一種罕見的X連鎖遺傳性退行性視網(wǎng)膜疾病，主要影響男性。目前尚無被批準的或有效的CHM治療方法，存在未滿足的醫(yī)療需求。
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