最近，一款抗凝劑獲得了批準，治療兒童血栓。
其實，這款藥，早在25年前就獲得批準，治療成人患者。如今，治療兒童患者終于獲批。
輝瑞公司的Fragmin (dalteparin鈉)是一種肝素鈉，最初于 1994 年獲得 FDA 批準治療成人, 用作抗凝劑。
2019年，這個注射劑再次獲批，這次是批準用于皮下使用以減少兒童患者的靜脈血栓栓塞(VTE)，適用年齡是一個月及以上的兒童。
VTE包括深靜脈血栓(腿部深靜脈血栓)和肺栓塞(肺部血塊), 可導致死亡。
Fragmin對兒童的療效是基于對38名有癥狀的深靜脈血栓形成和/或肺栓塞的38名兒科患者的單個臨床試驗。
這些患者接受了Fragmin治療，長達三個月，并且劑量按年齡和體重。
在研究完成時，21名患者實現了正常的VTE的分辨率，7例患者出現回歸，2例患者無變化。
兒童系統(tǒng)性紅斑狼瘡新藥
2011年以來, 貝利優(yōu)單抗（上市名：Benlysta）就被批準用于成人紅斑狼瘡患者的治療。
到了2019年，FDA再次批準這個單抗，治療患有系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）的兒科患者。
葛蘭素史克（GSK）公司的Benlysta(Belimumab)靜脈注射獲得FDA批準，治療兒童系統(tǒng)性紅斑狼瘡(SLE)。
紅斑狼瘡是一種嚴重的慢性疾病,引起炎癥和各種身體組織和器官的損傷。
這也是等待了8年以后的兒童適應癥獲批。
從12歲擴大到6歲使用
有的兒童藥還經歷了一個適應癥不斷擴大的過程。
比如，巔峰（Vertex）制藥的囊性纖維化藥， Symdeko去年獲批治療12歲以及以上兒童治療，今年，這個片劑獲批用于治療6歲及以上的囊性纖維化患者的治療。
囊性纖維化(CF)是一種嚴重的遺傳性疾病,導致肺部、消化道和身體其他部位形成厚厚的粘液。
CF導致嚴重的呼吸和消化問題，以及其他并發(fā)癥,如感染和糖尿病。囊性纖維化是由囊性纖維化跨膜傳導調節(jié)器(CFTR)基因突變引起的有缺陷的蛋白質引起的。CFTR基因大約有2,000個已知的突變。
罕見血液腫瘤用藥
爆發(fā)性血漿細胞樹突狀細胞瘤（BPDCN ）是骨髓和血液的一種侵略性和罕見疾病,可影響多個器官，包括淋巴結和皮膚。
BPDCN通常表現為白血病或演變?yōu)榧毙园籽。ˋL）。這種病男性比女性更常見，以及60歲以上的患者。
2019年，第一個新藥治療BPDCN獲得了美國食品藥品監(jiān)管局FDA的批準。這就是Stemline公司的Elzonris。
在一個單臂臨床試驗中,對兩組患者的療效進行了研究。第一個試驗組登記了13名未經治療的BPDCN患者，其中7名患者(54%)實現完全緩解 (CR) 或 與沒有出現活動性進展 (CRc)。第二組包括15名復發(fā)或難治的BPDCN患者。其中，一名患者實現了 完全緩解（CR）,一名患者實現了 CRc。
在這個批準之前,沒有任何批準的治療BPDCN的方法。標準治療是強化化療,然后是骨髓移植。
因為許多BPDCN患者無法耐受這種強化治療，因此迫切需要替代治療方案,"FDA腫瘤卓越中心主任、血液病學辦公室代理主任理查德·帕茲杜爾說。
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