Amicus治療公司在本周四報告AAV-CLN6基因療法治療CLN6 Batten病的I / II期臨床試驗結果積極。
Amicus治療公司（納斯達克股票代碼：FOLD）是一家全球性的，專注于罕見代謝疾病患者的生物技術公司，其致力于開發(fā)、提供高質量的治療藥物。
Amicus公司擁有多個用于治療溶酶體貯積癥（LSD）的基因療法管道和生長平臺。
Batten病就屬于溶酶體貯積癥，又被稱為神經元蠟樣質脂褐質沉積病（neuronal ceroid lipofuscinosis, NCL），是一組兒童最常見的遺傳性進行性神經系統(tǒng)變性病。
Batten病可早在童年期就出現(xiàn)癥狀，患者出現(xiàn)失語，失智，運動功能障礙，肌陣攣癲癇和視力減退。兒童期發(fā)病多見，少數成年人發(fā)病。
本次實驗Amicus公司使用傳遞夠穩(wěn)定神經元蠟樣脂褐質沉積癥6型（CLN6）的腺相關病毒9（AAV9）載體，在鞘內進行注射治療。
采用漢堡運動和語言評分（Hamburg Motor & Language Score, HML）測量患者的運動和語言功能。臨床數據顯示AAV-CLN6基因治療能夠穩(wěn)定CLN6患兒的運動和言語功能。
HML的分為六分。運動和語言能力各占三分。對于任一功能，三分表示正常功能；二分表示輕微的明顯異常；一分表示嚴重異常；零分代表完全喪失功能。
對于運動功能，得分為2的人會表現(xiàn)出笨拙和跌倒；得分為一的人不會走路；得分為零的人將完全不動。
本次實驗中CLN6 Batten病患者在接受治療16-25個月后，8個可評估的兒童中的7個維持運動和語言功能。但是，第八位患者，也是年齡的患者，運動和語言功能下降了兩個點。另外，Amicus計劃將會提供這8名患者的其他數據。
Amicus公司在周四的電話會議上討論臨床數據。CMO Jay Barth說：“即使是1分的變化也可能代表一個顯著的差異，2分的下降是非?？捎^的”。
Amicus主席兼首席執(zhí)行官，好萊塢大片《良醫(yī)妙藥》的原型約翰克勞利（John Crowley）表示，“將CLN6的表達水平作為終點是不可行的，因為CLN6蛋白是神經元內的膜間蛋白，不會分泌到腦脊液或血液中。”
他還補充說，CLN6療法耐受性良好。該研究共招募了12名患者，公司預計將在大約18個月內完成這項研究。
Amicus在2018年以1億美元的價格收購了國家兒童醫(yī)院的Celenex，獲得了CLN6基因治療的權利。該交易包括另外九種溶酶體貯積癥的基因療法，包括治療另外兩種形式的Batten病。
從此，Amicus進軍基因治療時代。
隨后，Amicus還通過與賓夕法尼亞大學的兩項獨立許可交易，增加了六種基因療法：5月和10月分別收入了三種。
Amicus在臨床中的其他基因療法包括：AAV-CLN3，正在進行Batten病中的ceroid-lipofuscinosis neuronal 3（CLN3）形式的I / II期測試。
百傲萬里（BioMarin制藥公司，納斯達克股票代碼：BMRN）銷售的酶替代療法Brineura cerliponase alfa可以用來治療CLN2形式的Batten病。
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