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11月20日，Bloomberg News報道諾華可能收購開發(fā)PCSK9 RNAi藥物inclisiran的Medicines Company，令今天MDCO股票上揚20%。這個消息沒有得到兩個公司的確認、目前還是個小道消息。在剛剛結(jié)束的AHA年會上MDCO公布了inclisiran的兩個三期臨床Orion-9 和Orion-10 的詳細結(jié)果，錘實了一年兩次給藥的強力降脂療效。在粥樣動脈硬化和雜合子家族高血脂癥人群觀察17個月分別比安慰劑在標準療法背景上多降低58%、50%的LDL。MDCO準備今年申請在美國上市、明年在歐洲上市。
藥源解析
這個謠言不是空穴來風。此前諾華宣布準備做一個50-100億美元收購、而MDCO市值昨天47億。諾華的心血管產(chǎn)品線除了Entresto還需要重磅產(chǎn)品，2016年與另一家RNA公司Akcea的戰(zhàn)略合作也表明諾華對進入RNA領域很有興趣。諾華是在前沿技術的跟蹤在大藥廠中算是比較前衛(wèi)的，除了進軍RNA過去兩年還上市了SMA基因療法Zolgensma和首款CAR-T藥物Kymriah。連續(xù)收購靶向放療藥物廠家Endocyte、AAAP也是獨樹一幟。
RNAi是1998年才發(fā)現(xiàn)的現(xiàn)象，但2006年就獲得諾貝爾獎、2018年即上市首款藥物Onpattro。核酸藥物以前只有實在無路可走的超級罕見病才會有人去做，但時過境遷、王謝庭前燕馬上就要飛人尋常百姓家。RNA藥物最大優(yōu)勢是使用更方便，inclisiran六個月一針。而小分子藥物通常要一日一次。這個頻率因為和生活中很多必要活動同步（如刷牙）所以理論上依從性很好，但真實世界中仍然是個巨大依從障礙?？贵w藥物雖然可以幾周注射一次，但成本偏高。另外抗體藥物因為質(zhì)量與生產(chǎn)過程高度相關，所以生物類似藥難以及時進入市場。有些產(chǎn)品如去皺的保妥適專利過期多年尚無一個類似藥被批準，更別說參與競爭了，這對于整個社會來說是個浪費。RNA藥物生產(chǎn)雖然也非常困難，但可模仿性應該優(yōu)于抗體。
MDCO為開發(fā)Inclisiran可謂孤注一擲，在HDL藥物Apo-A1 Milano/磷酸酯組合MDCO-216失敗后先后將止血/凝血產(chǎn)品、和抗生素業(yè)務變賣支持Inclisiran，這在RNAi還是個探索性技術的時代是個豪賭。要知道Inclisiran是RNA藥物先驅(qū)Alnylam發(fā)現(xiàn)，而即使Alnylam這樣武功都沒有膽量開發(fā)這個產(chǎn)品。而諾華這是二進宮RNAi。諾華是Alnylam的早期合作伙伴，但2014年以遞送難度大、合適靶點少為由宣布退出RNA藥物研究。不僅諾華，早期進入RNAi的默沙東、羅氏、葛蘭素等大藥廠也在革命進入低潮時退出。
有人質(zhì)疑大藥廠對風險的畏懼導致重要新藥都得依靠小型生物技術公司，但實際上大小藥廠雖然都是賣藥為生、但生存方式并不相同。小公司希望一步登天，而大藥廠更需要維持穩(wěn)定的銷售。MDCO要把Inclisiran做成重磅藥物難度很大，即使真做大也會成為下一個畏懼風險的大藥廠。而百十來億收購一個重磅產(chǎn)品對諾華來說不算事，這個模式比自己長期冒險饑一年、飽一年更適合投資者口味。并不是諾華的科學家沒有能力和膽量開發(fā)Inclisiran，也不是MDCO的市場銷售部門沒有能力把Inclisiran做大。聞道有先后，術業(yè)有專攻，如是而已。
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