FerGene是由Ferring制藥公司和黑石生命科學（Blackstone Life Sciences）于11月底投資5.7億美元組建的一家基因治療公司，專注于開發(fā)和商業(yè)化膀胱癌基因療法nadofaragene firadenovec（rAd-IFN/Syn3），為高級別、卡介苗（BCG）無應答、非肌肉浸潤性膀胱癌（NMIBC）患者提供新的治療選擇。
近日，該公司在泌尿腫瘤學會第20屆年會上公布了關鍵性III期臨床研究（NCT02773849）的陽性結(jié)果。該研究在美國33個研究中心開展，共入組157例高級別、BCG無應答NMIBC患者，評估nadofaragene firadenovec每三個月一次經(jīng)膀胱灌注治療的安全性和有效性。研究的主要終點是評估存在原位癌（CIS）、伴或不伴高級別Ta或T1乳頭狀疾病（CIS±Ta/T1）患者中的完全緩解率。
結(jié)果顯示，研究達到了主要終點：在CIS±Ta/T1患者中，治療3個月時，53%的患者達到完全緩解，治療12個月時，24%的患者繼續(xù)顯示完全緩解。研究還顯示，nadofaragene firadenovec在這一難治性患者群體中具有廣泛的療效：在伴有乳頭狀病變的患者中，治療3個月時的高級別無復發(fā)生存率為73%，治療12個月時為44%。
研究中，最常見的不良事件包括疲勞、膀胱痙攣和導管周圍分泌物、排尿急促、血尿、寒戰(zhàn)、發(fā)熱、頭痛、排尿疼痛、尿路感染和腹瀉。研究未報告4級或5級治療相關的不良事件。由研究藥物相關不良事件導致的停藥率為1.9%。
膀胱癌：肌肉浸潤和非肌肉浸潤（圖片來源：bing.com）
NMIBC是一種早期膀胱癌，存在于膀胱淺層，此時的癌細胞位于膀胱內(nèi)或已長入膀胱內(nèi)腔，但尚未深入膀胱肌肉或擴散到身體其他組織。對于高危NMIBC患者，膀胱內(nèi)BCG是標準治療方法，盡管該療法有效，但超過60%的患者腫瘤最終會復發(fā)。對BCG無應答的患者預后很差，全膀胱切除術(shù)（膀胱完全切除）通常是下一個治療選擇，以防止癌癥擴散。
來自上述關鍵性III期臨床的結(jié)果為BCG無應答的高危NMIBC患者群體帶來了希望。如果獲批上市，nadofaragene firadenovec將提供一種替代方案，解決面臨根治性膀胱切除術(shù)的患者群體對有效二線治療的關鍵需求。
Nadofaragene firadenovec是一種基于腺病毒載體的基因療法，含有干擾素α-2b基因，每三個月一次通過導管灌注膀胱。腺病毒進入膀胱壁細胞后，釋放出活性基因，經(jīng)轉(zhuǎn)錄和翻譯后，使膀胱壁細胞分泌大量的干擾素α-2b蛋白，從而增強抗腫瘤活性。這種全新的基因療法可以將患者自身的膀胱壁細胞轉(zhuǎn)化為多個干擾素微型工廠，增強機體對癌癥的天然防御能力。
在美國，F(xiàn)DA已受理了nadofaragene firadenovec的生物制劑許可申請并授予了優(yōu)先審查。此前，F(xiàn)DA已授予該療法快速通道資格和突破性藥物資格。
值得一提的是，前兩天，默沙東Keytruda治療高危NMIBC的補充申請獲FDA受理并授予了優(yōu)先審查，作為單藥療法治療：不符合膀胱切除資格或已選擇不進行膀胱切除的BCG無應答、高風險、存在CIS、伴或不伴乳頭狀病變的NMIBC患者。
參考來源：
1、Bladder cancer gene therapy backed by Blackstone gets trial win
2、FerGene Announces Pivotal Phase 3 Study of Nadofaragene Firadenovec Met Its Primary Endpoint With More Than Half of Patients With High-Grade Non-Muscle Invasive Bladder Cancer (CIS ± Ta/T1) Achieving a Complete Response at Three Months
3、膀胱癌免疫治療！默沙東Keytruda治療NMIBC在美進入優(yōu)先審查
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