近日，F(xiàn)DA的CDER辦公室按往年慣例，發(fā)布了整個(gè)2019年度的新藥審評(píng)“成績(jī)單”。據(jù)統(tǒng)計(jì)，2019年FDA全年共批準(zhǔn)了48個(gè)新藥，涉及諾華、禮來(lái)、羅氏等超30家知名的跨國(guó)藥企以及諸如百濟(jì)神州這樣的企業(yè)新秀。
其中，值得注意的是，從批準(zhǔn)的48個(gè)新藥來(lái)看，孤兒藥發(fā)展趨勢(shì)被看好。在48個(gè)獲批新藥中，獲批適應(yīng)癥為罕見(jiàn)疾病的孤兒藥有17款，占比接近整體的40%。
據(jù)悉，“孤兒藥”，是用于預(yù)防、治療、診斷罕見(jiàn)病的藥品，由于罕見(jiàn)病患病人群少、市場(chǎng)需求少、研發(fā)成本高，很少有制藥企業(yè)關(guān)注其治療藥物的研發(fā)，因此這些藥被形象地稱為“孤兒藥”，在當(dāng)前已經(jīng)確認(rèn)的7000多種孤兒病中，僅有1%的孤兒病找到了有效的治療藥物。
近幾年，越來(lái)越多藥企開(kāi)始著迷于這一藥物市場(chǎng)，并在小部分患者人群中積累了大量的銷售額，規(guī)避了大規(guī)模市場(chǎng)藥物通常面臨的仿制藥及Me-too類藥物競(jìng)爭(zhēng)。
目前較為暢銷的孤兒藥是羅氏的“利妥昔單抗”(Rituximab，美羅華)，1997年作為孤兒藥獲批用于治療非霍奇金淋巴瘤，隨著專利的到期，其銷售額將出現(xiàn)下滑，到2020年其排名將下降至第五；而未來(lái)新基公司的“瑞復(fù)美”則有望成為全球暢銷孤兒藥頭位，其用于所有適應(yīng)證的總銷售額預(yù)計(jì)將達(dá)100 億美元。
事實(shí)上，在全球罕見(jiàn)病用藥市場(chǎng)熱度高居不下，越來(lái)越多孤兒藥研發(fā)取得進(jìn)展，多國(guó)家市場(chǎng)成熟，年獲批孤兒藥數(shù)量也顯著增長(zhǎng)的情況下。我國(guó)也開(kāi)始陸續(xù)出臺(tái)相關(guān)降稅、加速審批、將孤兒藥納入醫(yī)保等措施，提高國(guó)內(nèi)藥企研發(fā)動(dòng)力，以保障罕見(jiàn)病患者用藥權(quán)益。如今已有不少國(guó)內(nèi)藥企開(kāi)始在孤兒藥領(lǐng)域布局，如康蒂尼藥業(yè)從2006年開(kāi)始進(jìn)行孤兒藥的研發(fā)，是中國(guó)孤兒藥市場(chǎng)的先行者，在特發(fā)性肺纖維化(IPF)藥物市場(chǎng)占主導(dǎo)地位。其未來(lái)發(fā)展方向是進(jìn)一步開(kāi)發(fā)、制造和分銷用于治療器官纖維化及其他罕見(jiàn)病的藥品。
此外，江蘇恒瑞醫(yī)藥公司的主打孤兒藥是艾坦(阿帕替尼)。它是江蘇恒瑞自主研發(fā)的一款靶向VEGFR2的特異性酪氨酸激酶抑制劑。2014年在中國(guó)獲批治療胃癌，也是全球頭在晚期胃癌中被證明安全有效的口服小分子抗血管生成靶向藥物。
其實(shí)，國(guó)家支持一直以來(lái)是保障罕見(jiàn)病患者權(quán)益的有效措施，在鼓勵(lì)我國(guó)孤兒藥研發(fā)、提高國(guó)家?？扑幤房杉靶苑矫妫覈?guó)仍有很多可為之處。相信未來(lái)隨著中國(guó)孤兒藥政策的逐步完善，必定還會(huì)有更多企業(yè)加入孤兒藥研發(fā)布局中，惠及更多罕見(jiàn)病患者。
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