2019年度FDA批準(zhǔn)創(chuàng)新藥和首仿藥最全匯總：38個(gè)NDA，10個(gè)BLA，96個(gè)首仿藥，24個(gè)CBER批準(zhǔn)

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來源：動(dòng)脈網(wǎng)

2019-12-31

2019年，F(xiàn)DA的藥品評(píng)價(jià)和研究中心(CDER)批準(zhǔn)了48個(gè)NDA和BLA申請(qǐng)，以及96個(gè)首仿藥；48個(gè)首次NDA和BLA申請(qǐng)中有37個(gè)新分子實(shí)體，21個(gè)孤兒藥，24個(gè)藥獲優(yōu)先評(píng)審。

根據(jù)《FDA安全與創(chuàng)新法案》（GAIN），新抗生素Fetroja（治療復(fù)雜尿路感染）、Xenleta（治療社區(qū)獲得性細(xì)菌性肺炎）、抗結(jié)核新藥Pretomanid、Zerbaxa（治療醫(yī)院獲得性細(xì)菌性肺炎和呼吸機(jī)相關(guān)細(xì)菌性肺炎）和Recarbrio（亞胺培南、西司他丁和Relebactam三藥聯(lián)合注射液，治療成人復(fù)雜尿路感染和復(fù)雜腹腔感染）獲得FDA授予合格傳染病產(chǎn)品（QIDP）稱號(hào)。開發(fā)Pretomanid的全球結(jié)核病藥物開發(fā)聯(lián)盟還獲得一張熱帶病優(yōu)先審查券。

首個(gè)針對(duì)杜氏肌營養(yǎng)不良突變罕見病的靶向治療藥物Vyondys 53被FDA授予優(yōu)先審查和孤兒藥指定。此外，F(xiàn)DA獎(jiǎng)勵(lì)開發(fā)公司Sarepta Therapeutics Inc一張罕見兒科疾病優(yōu)先審查券。

因?yàn)槟倚岳w維化新藥Trikafta帶給廣大囊性纖維化患者的獲益，F(xiàn)DA授予Trikafta所有可用的指定，包括優(yōu)先審評(píng)、快速通道、突破性治療和孤兒藥，以最有效的方式推進(jìn)了批準(zhǔn)，用時(shí)3個(gè)月就完成審批，提前了近5個(gè)月。同時(shí)FDA獎(jiǎng)勵(lì)Vertex公司一張罕見兒科疾病優(yōu)先審評(píng)劵。

Genentech公司的Rozlytrek（Entritinib，治療攜帶NTRK（神經(jīng)營養(yǎng)受體酪氨酸激酶）基因融合腫瘤）是FDA批準(zhǔn)的第三個(gè)基于不同類型腫瘤的共同生物標(biāo)志物而非腫瘤起源部位的癌癥治療。這項(xiàng)批準(zhǔn)標(biāo)志著“tissue agnostic（組織不可知*）”癌癥藥物開發(fā)的新模式。另兩個(gè)藥物分別為：2017年的Pembrolizumab，治療微衛(wèi)星不穩(wěn)定高（MSI-H）或錯(cuò)配修復(fù)缺陷(dMMR)腫瘤；2018年的Larotretinib，治療NTRK基因融合腫瘤。

諾華公司的Piqray（alpelisib）是第一種用于乳腺癌的PI3K抑制劑，也是第一個(gè)根據(jù)實(shí)時(shí)腫瘤學(xué)審查（RTOR）試點(diǎn)計(jì)劃批準(zhǔn)的新分子實(shí)體。RTOR允許FDA在正式提交申請(qǐng)之前開始分析關(guān)鍵療效和安全數(shù)據(jù)集，允許審查小組更早開始審查并與申請(qǐng)人溝通。Piqray還使用了最新的評(píng)估輔助（AAid），這是一個(gè)多學(xué)科審查模板，旨在將FDA的書面審查集中在批判性思維和一致性上，并減少花在行政任務(wù)上的時(shí)間。批準(zhǔn)Piqray的時(shí)間比處方藥使用費(fèi)法案VI（PDUFA）目標(biāo)日期提前了大約三個(gè)月。

首個(gè)口服GLP-1藥物，諾和諾德的Rybelsus索馬魯肽口服片獲批，這是第一個(gè)無需注射的胰高血糖素樣肽（GLP-1）受體激動(dòng)劑治療藥物，用于2型糖尿病患者的非胰島素治療。而禮來公司（Eli Lilly）的Baqsimi鼻粉末吸入劑則是首個(gè)獲批的無需注射即可用于緊急治療嚴(yán)重低血糖癥的胰高血糖素療法。

2010-2019年CDER批準(zhǔn)新藥數(shù)

圖一、2010-2019年CDER批準(zhǔn)新藥數(shù)

2010-2019年CDER批準(zhǔn)首仿藥數(shù)

圖二、2010-2019年CDER批準(zhǔn)首仿藥數(shù)

2019年2月FDA出臺(tái)《競(jìng)爭性仿制藥指南》（Competitive Generic Therapies，CGT），目的是通過政策支持激勵(lì)醫(yī)藥企業(yè)開發(fā)對(duì)競(jìng)爭不足藥物的仿制藥。據(jù)2017年頒布的FDA再授權(quán)法案，如在FDA“橙皮書”中只有不超過一種已批準(zhǔn)藥物，該藥物將被認(rèn)為仿制藥競(jìng)爭不充分，提交此類藥物的仿制藥申請(qǐng)可以獲得CGT資格認(rèn)定。

《競(jìng)爭性仿制藥指南》

表一、48個(gè)NDA和BLA申請(qǐng)

2019年，F(xiàn)DA的生物制品評(píng)估和研究中心(CBER)批準(zhǔn)了21個(gè)BLA申請(qǐng)、3個(gè)NDA和ANDA申請(qǐng)。其中有3個(gè)**類產(chǎn)品（首個(gè)預(yù)防天花和猴痘的活性**、首個(gè)預(yù)防埃博拉病毒的**和登革熱四價(jià)活**），以及基因療法Zolgensma。

FDA授予首個(gè)預(yù)防埃博拉病毒的**ERVEBO優(yōu)先審查和突破性療法，在不到6個(gè)月的時(shí)間內(nèi)完成了對(duì)Ervebo安全性和有效性的評(píng)估，并獎(jiǎng)勵(lì)一張熱帶疾病優(yōu)先審查券給開發(fā)該**的Merck公司。

20個(gè)BLA申請(qǐng)