2019年，F(xiàn)DA共批準(zhǔn)48款創(chuàng)新藥，多款first-in-class療法爭(zhēng)相獲批，生物類似藥快速發(fā)展。2019年，醫(yī)藥行業(yè)投資熱度持續(xù)，兩起大宗醫(yī)藥并購(gòu)占據(jù)了全年并購(gòu)金額的2/3，各項(xiàng)技術(shù)相繼走向成熟，小型藥企的臨床試驗(yàn)呈現(xiàn)積極結(jié)果。步入2020年，生物醫(yī)藥行業(yè)將會(huì)如何發(fā)展，以下五點(diǎn)值得關(guān)注。
生物醫(yī)藥企業(yè)格局發(fā)生變化
2019年11月20日，Bristol-Myers Squibb完成了對(duì)Celgene收購(gòu)，運(yùn)營(yíng)了34年的老藥企Celgene宣告結(jié)束。2019年6月25日，AbbVie宣布收購(gòu)Allergan，合并后成為全球第四大藥企，而Allergan會(huì)日漸談人們視野。雖然Amgen、Biogen、Gilead、Regeneron和Vertex目前都處于獨(dú)立狀態(tài)，但是面對(duì)日益嚴(yán)峻的生物醫(yī)藥行業(yè)，保不準(zhǔn)他們以后不會(huì)合并。生物醫(yī)藥企業(yè)格局正悄然改變著。
其他一些價(jià)值100-200億美元的中大型藥企，如Alexion、BioMarin、Seattle Genetics、Alnylam和 Sarepta等，正在成為藥企新的風(fēng)向標(biāo)，以Alexion和BioMarin為例。
Alexion在研發(fā)管線上擁有多款產(chǎn)品，2018年后半年FDA批準(zhǔn)其Ultomiris上市，這是Alexion銷售榜上Soliris的后續(xù)產(chǎn)品；2019年10月Alexion宣布以9.3億美元現(xiàn)金收購(gòu)Achillion，用以強(qiáng)化其研發(fā)管線。
BioMarin專注開發(fā)治療嚴(yán)重且危及生命的罕見和超罕見遺傳疾病的創(chuàng)新療法，并取得了里程碑進(jìn)展，其已向EMA和FDA遞交了全球首款A(yù)型血友病基因療法valrox。如果2020年Valrox獲批上市，這將鞏固BioMarin作為基因療法領(lǐng)頭羊的地位。
生物技術(shù)平臺(tái)日益成熟
以前，生物醫(yī)藥技術(shù)主要指由活細(xì)胞生產(chǎn)的大分子療法，經(jīng)過40多年的發(fā)展，生物醫(yī)藥技術(shù)日趨多元化，并且形成了更加復(fù)雜的新藥研發(fā)平臺(tái)，從基于單克隆抗體新延伸新應(yīng)用，到核酸（RNA）療法，再到基因療法。2019年，RNAi療法和基因療法都取得了重要進(jìn)展，證實(shí)了新技術(shù)的可行性及其在新藥研發(fā)領(lǐng)域的潛力。
繼全球首款RNAi療法Onpattro在2018年獲批上市后，2019年11月，F(xiàn)DA再次批準(zhǔn)Alnylam的第二款RNAi療法Givlaari，用于治療急性肝卟啉癥（AHP）成人患者。Onpattro和Alnylam的成功刺激大型藥企開始與專注RNAi療法的公司Dicerna和Arrowhead展開合作，為了進(jìn)軍RNAi領(lǐng)域Novartis也于2019年11月收購(gòu)了Medicines。
基因療法也成為藥企追逐的對(duì)象，Spark、Nightstar和Audentes逐漸成為熱門藥企。2019年Zolgensma以210萬美元的高價(jià)上市，并且取得了預(yù)期的銷售額，昂貴的基因療法同樣會(huì)有市場(chǎng)。此外，CAR-T療法和雙抗產(chǎn)品也頻頻見報(bào)，多樣成熟的生物技術(shù)平臺(tái)將為患者帶來更多的選擇。
并購(gòu)——藥企的常態(tài)
2019年，生物藥物企業(yè)間的并購(gòu)金額創(chuàng)歷史新高，其中3起最大的并購(gòu)案Bristol-Myers Squibb收購(gòu)Celgene、AbbVie收購(gòu)Allergan以及Amgen收購(gòu)Celgene產(chǎn)品Otezla一共貢獻(xiàn)了1500億美元，其中Bristol-Myers Squibb以740億美元收購(gòu)Celgene位居歷史之最。
2019年生物醫(yī)藥企業(yè)并購(gòu)Top 10
大型藥企可以通過并購(gòu)快速獲得其他藥企處于研發(fā)中后期的候選產(chǎn)品，集中資源到3-4個(gè)主要疾病領(lǐng)域，在主攻方向獲得競(jìng)爭(zhēng)力，以保證長(zhǎng)久健康發(fā)展。優(yōu)異的臨床數(shù)據(jù)也促使藥企通過并購(gòu)消除競(jìng)爭(zhēng)，補(bǔ)充自身。
溢價(jià)收購(gòu)是并購(gòu)中的常見方式，而在Synthorx、ArQule、Audentes和Ra Pharmaceuticals收購(gòu)中溢價(jià)更是接近或超過100%，可見其吸引力。另外，Novartis收購(gòu)Medicines Co.反過來又促進(jìn)了RNAi療法的發(fā)展。
2020年1月6日，Eli Lilly宣布11億美元收購(gòu)Dermira，在J.P.摩根大會(huì)之前就打響了2020年藥企并購(gòu)的第一炮。近期的J.P.摩根大會(huì)將會(huì)拉開2020年藥企并購(gòu)的帷幕，也會(huì)影響2020年生物醫(yī)藥的發(fā)展方向，拭目以待。
2020年投資者會(huì)繼續(xù)青睞生物醫(yī)藥行業(yè)嗎？
新藥研發(fā)需要大量的資金投入，隨著越來越多的生物醫(yī)藥企業(yè)如雨后春筍般成立，維持他們實(shí)驗(yàn)室的運(yùn)行需要大量穩(wěn)定的資金。
據(jù)RBC統(tǒng)計(jì)，2019年生物醫(yī)藥企業(yè)共獲得了330億美元的資金投入，雖然沒2018年資金投入高，但也超了2016年和2017年，其中發(fā)行二級(jí)股是藥企獲得資金的主要形式?，F(xiàn)在的問題是，2020年還會(huì)有這么多的資金流入嗎？
藥企越來越多，投資者越來越挑剔。RBC估計(jì)，2020年將會(huì)有超過200家藥企需要籌集資金，如果沒有外部資金流入，其中一半的企業(yè)將無法安然度過2020年。
小型藥企得以擺脫大型藥企，獨(dú)自申請(qǐng)新藥上市
10年+10億美元，是一款新藥成功上市的總投入。過去，投資者認(rèn)為小型藥企將太多時(shí)間和資源投資在R&D階段，而懷疑小型藥企新藥上市后的生產(chǎn)問題。而現(xiàn)在情況有所改變，接連創(chuàng)建的小型藥企促使更多賦能研發(fā)生產(chǎn)等支持性企業(yè)出現(xiàn)。
許多小型藥企，如GW Pharmaceuticals、Karyopharm和Acadia都已經(jīng)有產(chǎn)品上市，而Neurocrine更以Teva為對(duì)手，旗鼓相當(dāng)。2019年11月，Global Blood Therapeutics公司的創(chuàng)新療法Oxbryta獲批上市，為鐮狀細(xì)胞貧血癥患者提供了新的選擇。2019年12月，Amarin的魚油產(chǎn)品Vascepa獲適應(yīng)癥拓展，成為首個(gè)輔助他汀類降低高?；颊咝难茱L(fēng)險(xiǎn)的藥物。
其他小型藥企也有候選新品正處于FDA審查，如Intercept、Aimmune、Esperion、Biohaven和Epizyme等藥企，這都表明小型生物醫(yī)藥企業(yè)正在擺脫大型藥企的陰影，他們有能力完成新藥的研發(fā)與上市，投資者也會(huì)對(duì)他們多加關(guān)注。
參考來源：5 biotech trends to follow in 2020
作者簡(jiǎn)介：知行，用簡(jiǎn)單的語言講述不簡(jiǎn)單的未來，一個(gè)不斷前行的醫(yī)藥人。
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