罕見病藥物研發(fā)成熱潮，但這一問題有待解決

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來源：制藥網(wǎng)

2020-03-16

隨著科學(xué)技術(shù)的不斷發(fā)展，人類已基本克服或者緩解大多數(shù)常見疾病，于是發(fā)病率較低、患者群體較小的罕見病(rare disease)開始逐漸成為醫(yī)藥發(fā)展的新方向。

　　隨著科學(xué)技術(shù)的不斷發(fā)展，人類已基本克服或者緩解大多數(shù)常見疾病，于是發(fā)病率較低、患者群體較小的罕見病(rare disease)開始逐漸成為醫(yī)藥發(fā)展的新方向。據(jù)悉，迄今全球已確認(rèn)6000多種罕見病，美國FDA共批準(zhǔn)了730多個(gè)罕見病藥物(俗稱孤兒藥，orphan drug)，但只針對(duì)其中不到500種罕見病，可見在罕見病治療領(lǐng)域存在著大量未被滿足的臨床需求。

　　據(jù)Evaluate Pharma的《孤兒藥報(bào)告2019》中的數(shù)據(jù)顯示，孤兒藥在2024年將占全球處方藥銷售的五分之一，銷售額預(yù)計(jì)將達(dá)到2420億美元，而主導(dǎo)孤兒藥這一市場(chǎng)的玩家主要將是大型生物制藥和生物技術(shù)公司。

　　因此，近年來美日歐等成熟醫(yī)藥市場(chǎng)紛紛出臺(tái)政策來鼓勵(lì)和支持罕見病藥物的開發(fā)與應(yīng)用。大型生物醫(yī)藥公司的創(chuàng)新生物技術(shù)也接連涌現(xiàn)，如基因療法、siRNA、細(xì)胞療法等都給罕見病治療帶來了革命性的變化。當(dāng)前，隨著臨床需求、政策和技術(shù)的共同推動(dòng)，全球約有560個(gè)罕見病藥物項(xiàng)目正在進(jìn)行中。

　　目前，罕見病正在逐漸成為世界治療領(lǐng)域的熱門話題，隨著眾多國際領(lǐng)軍的醫(yī)藥企業(yè)均在罕見病領(lǐng)域積極謀篇布局，國內(nèi)醫(yī)藥企業(yè)對(duì)此也愈發(fā)關(guān)注。但在當(dāng)下的中國，罕見病市場(chǎng)發(fā)展的挑戰(zhàn)與機(jī)遇并存。挑戰(zhàn)方面，主要是大量的罕見病在中國仍是無藥可治的狀態(tài)，藥品非常少。全世界公認(rèn)有六七千種罕見病，真正有藥可治的也就一千種左右，這一千種疾病國外已經(jīng)批準(zhǔn)了很多治療的藥物，但國內(nèi)外存在著一個(gè)巨大的落差，很多藥物并沒有進(jìn)入中國市場(chǎng)。

　　此外，即使有藥可醫(yī)，支付方面又存在著巨大的挑戰(zhàn)。罕見病藥物以藥品價(jià)格貴為特點(diǎn)，在2018年以前僅有4個(gè)孤兒藥被納入到國家的醫(yī)保談判當(dāng)中。雖然2018年以后醫(yī)保的談判機(jī)制有了一個(gè)長足的發(fā)展，但納入到國家醫(yī)保目錄的也只有29種。

　　機(jī)遇方面，則是中國罕見病市場(chǎng)潛力巨大。首先，罕見病患者人群規(guī)模大，且很大一部分患者沒有得到及時(shí)有效的診斷和治療。其次，過去兩年一系列罕見病領(lǐng)域發(fā)展利好政策加速出臺(tái)，政府對(duì)罕見病防治的關(guān)注持續(xù)加大。

　　總體來說，從患者角度來看，罕見病領(lǐng)域有著未滿足的重大需求，審批和支付的壁壘也在逐步瓦解。但是對(duì)于投資人、和研發(fā)藥企來說，商保體系缺失、患者自費(fèi)比例高，醫(yī)療資源緊缺等難題導(dǎo)致的難以商業(yè)化，還是為罕見病發(fā)展帶來諸多的不確定性。

　　對(duì)于中國關(guān)注罕見病市場(chǎng)的醫(yī)藥公司而言，在審批門檻降低和政策環(huán)境逐步改善的趨勢(shì)下，如何能夠走出一條切實(shí)的商業(yè)化路徑，是當(dāng)前發(fā)展的關(guān)鍵問題。未來，罕見病藥物能夠真正觸及到的市場(chǎng)規(guī)模是非常有限的，還有待于生態(tài)的形成和其中利益相關(guān)方繼續(xù)共同努力。