3月19日，美國FDA宣布批準吉利德Epclusa（sofosbuvir/velpatasvir，索磷布韋/維帕他韋）的補充申請，用于治療6歲及以上或體重超過17千克的6種基因型（GT-1,-2,-3,-4,-5,-6）的HCV兒童感染者（無肝硬化或輕度肝硬化）；Epclusa聯合利巴韋林用于治6歲及以上或體重至少17千克的嚴重肝硬化患者。
Epclusa是全球首個全口服、泛基因型、單一片劑丙肝治療方案，日服一次，可用于6種基因型丙肝患者。該藥由吉利德已上市的丙肝明星藥sofosbuvir和抗病毒 藥物velpatasvir組成。此次批準，使Epclusa成為FDA批準的可用于成人和兒童的首個泛基因型，無蛋白酶抑制劑的治療方案。此前，FDA已批準Epclusa用于治療HCV成人患者，無肝硬化或輕度肝硬化。對于中度和重度肝硬化（失代償期肝硬化）的成人患者，Epclusa則被批準與利巴韋林聯合使用。
對于12歲以下的HCV患者，特別是基因型2和3的感染者來說，治療方案有限。“這項批準將為患有HCV的兒童和青少年提供更多的治療選擇。”FDA藥物評估和研究中心抗病毒 藥物部門主管Debra Birnkrant博士表示。
此次批準是基于一項II期研究的數據，這是一項針對HCV基因型1、2、3、4、6的兒童患者進行的一項開放標簽研究，該研究共招募了173名6歲及以上且無肝硬化或輕度肝硬化的未經治療或有治療經驗的兒科患者，口服Epclusa治療12周。結果顯示，完成治療12周后，在102名12-17歲的患者中，93％的基因型1患者和100％的基因型2、3、4、6患者在血液中沒有可檢測到的病毒，這表明患者已治愈；在71例6-11歲的患者中，基因型1的治愈率達93％，基因型3的治愈率達91％，基因型2、4的治愈率達到了100％。
研究中觀察的最常見的不良反應是疲勞和頭痛，與Epclusa在成人臨床試驗中觀察到的結果一致。
值得注意的是，Epclusa帶有黑框警告，警示如果同時感染了乙肝和丙肝，若未服用HBV抗病毒 藥物，服用該藥可能會造成乙肝病毒的活化。HBV重新激活會導致突發(fā)性肝炎、腎衰竭甚至死亡。建議醫(yī)護人員在使用Epclusa治療前對所有患者進行檢測，檢查是否存在當前或以前的HBV感染證據，并在治療過程中檢查乙肝病毒的激活情況。
目前，Epclusa在6歲以下兒童患者中使用的申請正在接受歐洲藥品管理局審查。
參考來源：
1、FDA Approves New Treatment for Pediatric Patients with Any Strain of Hepatitis C
2、FDA clears Gilead's hepatitis C drug Epclusa for paediatric use
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