孤獨癥(autism)，又稱自閉癥，是一種先天性嚴重的**發(fā)育障礙。自閉癥兒童也被稱為“來自遙遠星球的孩子”，在人們的印象中，他們似乎對外界渾然不知，大多也不愿與人交往，但其實他們可能擁有豐富而封閉的內(nèi)心世界。
2020年4月2日，第13個世界自閉癥日。聯(lián)合 國公布了2020年宣傳主題：向成人期的過渡銜接。我國**殘疾人及親友協(xié)會也根據(jù)中國實際，也發(fā)布了今年的中國宣傳主題：「格外關(guān)心 格外關(guān)注」——推動建立孤獨癥家庭救助機制。在這個特殊的日子被人們了解的同時，相關(guān)的治療藥物也受到了關(guān)注。但很遺憾的是，目前自閉癥還沒有特效藥，早期識別對其診斷、干預(yù)及預(yù)后具有重要意義。不過，也有一些在研的藥物，未來或輔助自閉癥患者的治療。
2018年，羅氏的在研藥物Balovaptan獲得了FDA突破性療法認定資格。已有的臨床試驗表明，血管加壓素 1a(V1a)受體會參與調(diào)節(jié)孤獨癥患者的社會行為，Balovaptan 就是作為 V1a 拮抗劑調(diào)節(jié)與社交功能相關(guān)的激素水平，起到改善社交障礙的效果。并且已有數(shù)據(jù)顯示：針對成年孤獨癥患者的社交障礙行為，該藥物安全且耐受性良好。不過Balovaptan目前還未上市，成人受試者的臨床試驗已進展到Ⅲ期，兒童受試者的臨床試驗在Ⅰ期。
另外，2019年5月，Yamo制藥在研藥物L1-79的Ⅱ期臨床試驗結(jié)果顯示，L1-79 對孤獨癥的核心癥狀可能是一種可耐受且有效的治療方法，還須通過雙盲研究證實。
除了羅氏的Balovaptan、Yamo制藥的L1-79以外，還有一些與自閉癥新藥研發(fā)相關(guān)的藥企，如海瑞普等。近日，有投資者對海瑞普發(fā)出提問，主要關(guān)注海瑞普子公司SPL的合作伙伴的自閉癥新藥開發(fā)的情況。4月3日，海普瑞在互動平臺上回復(fù)稱：Curemark的CM-AT因法規(guī)更新需要變更審批路徑，新的申報工作仍在準備中。
資料顯示，Curemark是一家處于研發(fā)階段的生物醫(yī)藥公司，主要從事胰酶新藥的開發(fā)業(yè)務(wù)。早在2015年5月份，從事藥物研發(fā)的非上市公司Curemark LLC就宣布展開新的第三期雙盲、隨機、安慰劑對照臨床試驗，以檢驗該公司用于治療所有3-8歲兒童自閉癥患者的新藥CM-AT的療效。此前，Curemark已公布FDA三期雙盲臨床試驗的喜人結(jié)果，3-8歲自閉癥兒童在試驗中接受了CM-AT的治療，這些患者的消化酶胰凝乳蛋白酶水平較低。Curemark表示展開的新試驗將有助于確定CM-AT是否對所有自閉癥兒童都有效。
2018年1月份，海普瑞藥業(yè)集團發(fā)布公告稱，公司和全資孫公司SPL Acquisition Crop.已與Curemark LLC簽署股票認購協(xié)議，海普瑞擬以自有資金500萬美元認購 Curemark新發(fā)行的普通股14429股。同時，全資孫公司 SPL 擬以等值于5453.80萬美元的胰酶原料藥、應(yīng)收款項、提供的工藝研發(fā)和DMF文件準備服務(wù)收費對Curemark 進行投資，以獲得Curemark普通股157388股。未來，SPL將是Curemark臨床試驗階段所使用的胰酶原料藥的供應(yīng)商，同時也會成為Curemark新藥未來批準上市后的供應(yīng)商。
截至公告日，Curemark正處于研發(fā)中的品種CM-AT針對3-8歲兒童自閉癥治療的頭一個III期臨床試驗已完成，III期補充臨床試驗正在進行中。此外，Curemark還在進行3-17歲自閉癥兒童的公開臨床研究。海瑞普曾表示，兒童自閉癥治療的潛在市場空間巨大，一旦Curemark的新藥品種獲批上市銷售，預(yù)計將為雙方帶來可觀的收益。
目前我國尚無全國性孤獨癥流行病學數(shù)據(jù)，不過2006年第二次全國殘疾人抽樣調(diào)查顯示，我國0~6歲**殘疾(含多重)兒童占該年齡范圍兒童總數(shù)的1.10‰，其中孤獨癥兒童占36.9%，約4.1萬人。近期，也有學者綜合多省市的孤獨癥數(shù)據(jù)后，估計我國孤獨癥兒童發(fā)病率約3.48‰，即每1000名兒童將有3名以上孤獨癥兒童，男生發(fā)病幾率約為女生的4倍。
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