用于治療、診斷、預(yù)防罕見疾病或罕見狀態(tài)的藥物、**、診斷試劑等通常被稱為罕見藥或孤兒藥。罕見病和常見病相比，雖發(fā)病率低，但種類繁多，且大都病情嚴(yán)重，加之日益龐大的病患人群，正逐漸受到越來越多的關(guān)注和重視。
有業(yè)內(nèi)人士預(yù)計(jì)，在這一趨勢下，未來五年孤兒藥市場將會(huì)以11.1%的復(fù)合年增長率快速增長，并于2022年達(dá)到2090億美金，占世界醫(yī)藥市場的21.4%。其中新基、shire、阿斯利康、abbvie、強(qiáng)生將會(huì)成為孤兒藥市場中強(qiáng)勁的引導(dǎo)者，而revlimid、opdivo將會(huì)成為十分閃亮的銷售單品。
受益于全球孤兒藥市場的利好，近幾年國內(nèi)藥企開發(fā)孤兒藥的熱情也開始高漲。再加上公眾對(duì)罕見病的認(rèn)知逐步提高，以及國家出臺(tái)的一系列罕見病保障措施，國內(nèi)孤兒藥市場逐漸進(jìn)入了快速發(fā)展階段，并慢慢開始出現(xiàn)成果。有統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)顯示，2020年以來中國企業(yè)就有9款產(chǎn)品獲得了10項(xiàng)FDA孤兒藥認(rèn)證，約相當(dāng)于2019年全年的量，而截至2020年4月底，已有32款來自中國藥企的新藥拿到了39項(xiàng)FDA孤兒藥資格認(rèn)定。
值得注意的是，今年中國企業(yè)獲得10項(xiàng)孤兒藥認(rèn)定中，有5個(gè)是授予PD-1/L1產(chǎn)品的。例如，3月27日君實(shí)生物公布稱，該公司核心產(chǎn)品特瑞普利單抗的一項(xiàng)聯(lián)合治療藥品方案獲得FDA頒發(fā)的孤兒藥資格認(rèn)證，用于治療黏膜黑色素瘤。4月14日，信達(dá)生物宣布FDA授予其PD-1抑制劑達(dá)伯舒(信迪利單抗)孤兒藥資格，用于治療食管癌。
再加上，此前百濟(jì)神州的替雷利珠單抗獲得的兩項(xiàng)孤兒藥認(rèn)證等，來自中國企業(yè)的PD-1/L1共計(jì)已經(jīng)獲得了7項(xiàng)孤兒藥認(rèn)證。相對(duì)于中國企業(yè)歷史上獲得的39項(xiàng)認(rèn)證(不完全統(tǒng)計(jì))，PD-1/L1占據(jù)了不小的比例，且都是在1年內(nèi)集中獲得的。
對(duì)于國內(nèi)藥企的孤兒藥研發(fā)認(rèn)證偏愛PD-1/L1賽道，業(yè)內(nèi)人士表示，這主要是因?yàn)镻D-1/L1是目前醫(yī)藥行業(yè)藥品研發(fā)的熱點(diǎn)領(lǐng)域，擁有龐大的患者基礎(chǔ)以及市場空間。而藥企為了爭取更多市場份額爭相研發(fā)PD-1/L1藥品后，通過申請孤兒藥資格認(rèn)定，能有助于后續(xù)加快審批上市，這其實(shí)是一種快速上市的策略。
另外，藥企在謀劃孤兒藥研發(fā)布局時(shí)，首先要考慮優(yōu)先開發(fā)那些能納入公共醫(yī)保體系，以及能適用于更多患者的適應(yīng)癥，才能盡可能規(guī)避上市風(fēng)險(xiǎn)，獲得更多利益。因此，PD-1/L1產(chǎn)品獲得越來越多的孤兒藥認(rèn)證也意味著該領(lǐng)域正成為藥企研發(fā)孤兒藥的一大突破點(diǎn)。
總的來說，孤兒藥的研發(fā)不僅能夠彌補(bǔ)藥品短缺，滿足患者需求，同時(shí)也能夠?yàn)槠髽I(yè)帶來巨大的發(fā)展機(jī)遇，值得企業(yè)大力投入。但在藥品研發(fā)布局時(shí)，藥企還需要考慮如市場、技術(shù)、成本、支付環(huán)境等多種因素，進(jìn)行多方面布局，竟可能規(guī)避那些或許會(huì)在藥品上市后出現(xiàn)的風(fēng)險(xiǎn)。
合作咨詢
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2025 上海博華國際展覽有限公司版權(quán)所有（保留一切權(quán)利）
滬ICP備05034851號(hào)-57
