渤健近日公布了NURTURE研究的最新結果，這是迄今為止針對脊髓性肌萎縮癥（SMA）癥狀前患者進行的時間最長的一項研究，將改變對Spinraza（nusinersen）早期治療的期望。數(shù)據(jù)表明，在基因診斷為SMA的嬰兒中，早期和持續(xù)使用Spinraza治療長達4.8年，獲得了前所未有的生存率（100%），沒有一例患者需要永久性通氣。與疾病自然病程相比，患者在運動功能方面繼續(xù)保持并獲得累進增益，96%的患者能夠在輔助下行走。這些結果在6月10-12日舉行的虛擬Cure SMA研究&臨床護理會議上公布。
NURTURE是一項正在進行的全球性、開放標簽、單組、療效和安全性研究，共入組25例SMA嬰幼兒患者，這些患者經(jīng)基因檢測診斷為SMA，在出生后6周內(nèi)給予了首劑Spinraza治療。首次給藥時，患者處于疾病癥狀前階段。該研究被額外延長了3年，以便評估Spinraza治療直至8歲的長期療效和安全性，并進一步了解早期治療的影響。
此次公布的數(shù)據(jù)包括了對NURTURE研究患者進行的近一年額外隨訪。截止2020年2月，所有接受治療的患者（n=25；中位年齡3.8歲）均存活，且無永久性通氣。而在疾病自然史中，在沒有治療的情況下，大多數(shù)1型SMA兒童活不到2歲。此外，所有達到能夠獨立行走運動里程碑的兒童（許多在正常發(fā)育時間表內(nèi)）從第一次達到里程碑至最后一次就診都保持了這種能力。
截止2020年2月的最新中期分析的額外結果顯示：
——所有先前能夠在輔助下行走（92%）和獨立行走（88%）的患者在上次數(shù)據(jù)截止后的11個月內(nèi)都保持了這種能力；
——在11個月的額外隨訪中，1例兒童獲得了在輔助下行走的能力（將輔助下行走的患者比例增加至96%），并且在賓夕法尼亞州兒童醫(yī)院嬰兒神經(jīng)肌肉疾病測試量表也達到了最高分，將取得最高分的患者總數(shù)提高至21例、比例增加至84%（n=21/25）；
——攜帶2個拷貝SMN2基因的患者能夠在哈默史密斯功能性運動量表（HFMSE）上獲得評分和進步，這在疾病自然病史上是不尋常的。
——Spinraza的耐受性良好，在延長的隨訪期內(nèi)沒有發(fā)現(xiàn)新的安全問題。沒有兒童因與治療相關的不良事件而中止研究。
上述結果證實，Spinraza早期和持續(xù)治療對SMA嬰兒具有顯著影響，許多患者在運動功能方面經(jīng)歷了與沒有SMA且年齡相仿兒童中一致的進步。這些新的結果，繼續(xù)鞏固了及時診斷、及早和長期使用Spinraza治療的實質(zhì)性益處。
SMA是一種罕見的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，其特征是脊髓和低位腦干運動神經(jīng)元的丟失，可導致嚴重的進行性肌肉萎縮和無力。大約每10000個活產(chǎn)兒中就有一個診斷為SMA，所有年齡段的患者都會受到疾病的影響。該病是導致嬰兒死亡的頭號遺傳病。
Spinraza是第一個被批準用于治療SMA嬰兒、兒童和成人的療法，已在50多個國家獲得批準。截至2020年3月31日，全球已有1萬多例患者接受Spinraza治療。該藥是唯一一個針對廣泛患者群體具有無與倫比的現(xiàn)實世界經(jīng)驗和強大臨床證據(jù)水平的SMA藥物。
參考來源：New Results From Landmark NURTURE Study Show That Pre-Symptomatic SMA Patients Treated With SPINRAZA? (nusinersen) Continue to Demonstrate Sustained Benefit From Treatment
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