輝瑞白血病藥物Daurismo獲歐盟批準(zhǔn)

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作者：柯柯來源：新浪醫(yī)藥新聞

2020-07-01

輝瑞日前宣布，歐盟委員會已批準(zhǔn)其Hedgehog通路抑制劑Daurismo（glasdegib），與低劑量化療藥物阿糖胞苷（LDAC）聯(lián)用，用于新診斷（無論新發(fā)或繼發(fā)）的、不適合接受標(biāo)準(zhǔn)化療的急性髓系白血?。ˋML）成人患者。

輝瑞日前宣布，歐盟委員會已批準(zhǔn)其Hedgehog通路抑制劑Daurismo（glasdegib），與低劑量化療藥物阿糖胞苷（LDAC）聯(lián)用，用于新診斷（無論新發(fā)或繼發(fā)）的、不適合接受標(biāo)準(zhǔn)化療的急性髓系白血病（AML）成人患者。

輝瑞國際腫瘤開發(fā)市場區(qū)域總裁Masum Hossain表示：“急性髓系白血病的護(hù)理標(biāo)準(zhǔn)是強(qiáng)化化療，但是對于許多老年人和在接受診斷前有一定健康狀況的患者來說，這不是一個好的選擇。通過歐盟委員會對Daurismo的批準(zhǔn)，我們很自豪能夠為歐洲部分治療選擇有限的急性髓系白血病患者提供新的治療方案。”

此次批準(zhǔn)是基于Daurismo在2期臨床試驗BRIGHT 1003取得的結(jié)果。該研究入組了116例既往未經(jīng)治療的、不符合接受強(qiáng)化化療條件的新發(fā)或繼發(fā)性AML患者，按2:1的比例分別接受Daurismo+LDAC或LDAC單藥治療。在聯(lián)合治療的78名患者中，超過一半（51%，40人）患有繼發(fā)性AML，或者由于先前的血液/骨髓狀況以及先前的抗癌治療而發(fā)展成的AML。這40例患者中，有11例曾接受過低甲基化藥物治療，從歷史上看，這些患者的預(yù)后很差，治療選擇僅限于臨床試驗或姑息治療。

數(shù)據(jù)顯示，對于不符合接受強(qiáng)化化療條件的患者，與LDAC單藥相比，Daurismo幾乎增加了一倍的中位總生存期（8.3個月vs. 4.3個月，風(fēng)險比 [HR] 0.463，95% CI [0.299,0.717]）。兩組治療的差異還表明，Daurismo聯(lián)合治療使患者的死亡風(fēng)險降低了54%（HR：0.463，95% CI：0.299，0.717，單側(cè)p值=0.0002）。

Daurismo是一種每日口服一次的Hedgehog途徑抑制劑，于2018年11月獲得美國FDA批準(zhǔn)，是首款獲FDA批準(zhǔn)治療AML的Hedgehog信號通路抑制劑。在成人體內(nèi)Hedgehog信號通路的異常激活被認(rèn)為有助于腫瘤干細(xì)胞的發(fā)育和存活。臨床前研究表明，擾亂這一信號通路可以削弱腫瘤干細(xì)胞的發(fā)育和存活。Daurismo通過抑制Smoothened蛋白（SMO）受體從而抑制Hedgehog信號通路。

接受Daurismo治療的患者最常見的不良反應(yīng)（≥20%）為貧血、出血、中性粒細(xì)胞減少、惡心、食欲下降、疲勞、肌肉痙攣、血小板減少、發(fā)熱、腹瀉、肺炎、嗅覺障礙、周圍水腫、便秘、腹痛、皮疹、呼吸困難、嘔吐和體重減輕。其中，導(dǎo)致用藥劑量減少的最常見不良反應(yīng)是肌肉痙攣、疲勞、中性粒細(xì)胞減少、貧血、血小板減少和心電圖QT延長；導(dǎo)致永久停藥的最常見不良反應(yīng)是肺炎、中性粒細(xì)胞減少癥和惡心。

參考來源：EUROPEAN COMMISSION APPROVES DAURISMO? (GLASDEGIB) FOR CERTAIN ADULT PATIENTS WITH NEWLY DIAGNOSED ACUTE MYELOID LEUKEMIA (AML)

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