據(jù)英國媒體日前報道，諾華Adakveo（crizanlizumab）在英國醫(yī)療市場遭遇挫折，其未能獲得英國國家衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所（NICE）認可。在Adakveo的上市許可范圍內(nèi)，成本監(jiān)督機構(gòu)NICE不建議將該藥物用于預防16歲或以上鐮狀細胞病患者的復發(fā)性鐮狀細胞危機（或血管阻塞性危機，VOCs）。
臨床證據(jù)表明，服用Adakveo的患者一年中發(fā)生鐮狀細胞危機的次數(shù)少于不接受任何治療的患者。然而根據(jù)NICE的研究顯示，這些結(jié)果還不確定，因為試驗時間很短，而且只包括少數(shù)服用該藥許可劑量的人。
此外，該成本監(jiān)督機構(gòu)還指出，該藥物的成本效益估計也存在不確定性，其成本效益可能大大高于NHS資源中普通的成本效益水平。而NICE作為對英國國民健康服務(wù)體系（NHS）提供藥物目錄決策參考的獨立機構(gòu)，其擁有決定藥物和醫(yī)療技術(shù)是否進入國家藥物報銷目錄的法定權(quán)力。
Crizanlizumab（商品名Adakveo）是諾華研發(fā)的一種針對P-選擇素的單克隆抗體藥物，P-選擇素分子存在于血管內(nèi)皮細胞表面，是一種細胞粘附蛋白，與鐮狀細胞血管閉塞危象有關(guān)，在可能導致血管阻塞的多細胞相互作用中起著關(guān)鍵作用。該藥物通過與活化內(nèi)皮細胞和血小板表面的P-選擇素結(jié)合來限制內(nèi)皮細胞、血小板、紅細胞和白細胞之間的相互作用。
2019年11月，該藥物在美國獲得批準，用于預防鐮狀細胞貧血患者的血管阻塞危象。美國FDA認為crizanlizumab是一種“first-in-class”的藥物，據(jù)稱是第一個也是唯一一個通過與P-選擇素結(jié)合而起作用的靶向生物制劑。
2020年11月，歐盟委員會（EC）也批準Adakveo預防16歲及以上鐮狀細胞病患者復發(fā)性VOCs或疼痛危機，作為羥基脲（包括HC/HU）的附加療法，也可以作為使用HC/HU不合適或治療不足患者的單一療法。其批準是基于3期臨床SUSTAIN試驗的數(shù)據(jù)，結(jié)果表明，與安慰劑相比，Adakveo顯著地將鐮狀細胞病患者VOCs年平均發(fā)病率降低（1.63比2.98），相當于減少了45%。
但即使療效存在顯著優(yōu)勢，英國藥品監(jiān)管決策機構(gòu)和醫(yī)保顯然更關(guān)注藥物的療效及長期成本效益的平衡，Adakveo或許可能要通過更多折扣等方式才能沖進英國鐮狀細胞病市場了。
參考來源：
1.維基百科
2.NICE turns down Novartis' Adakveo
3.Novartis gets EC nod for Adakveo to prevent pain crises in sickle cell disease patients
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