致力于在腫瘤、乙肝及與衰老相關(guān)疾病等治療領(lǐng)域開發(fā)創(chuàng)新藥物的處于臨床階段的研發(fā)企業(yè)– 亞盛醫(yī)藥今日宣布，美國食品和藥品監(jiān)督管理局（FDA）日前授予公司在研原創(chuàng)新藥Bcl-2抑制劑APG-2575孤兒藥資格認(rèn)定，用于治療急性髓系白血?。ˋML）。這是APG-2575繼華氏巨球蛋白血癥（WM）、慢性淋巴細(xì)胞白血?。–LL）、和多發(fā)性骨髓瘤（MM）適應(yīng)癥之后，獲得的第四個FDA授予的孤兒藥資格認(rèn)定。截至目前，亞盛醫(yī)藥共有4個在研新藥獲得9項FDA孤兒藥認(rèn)證，創(chuàng)中國企業(yè)之最。
AML是一種具有高度異質(zhì)性的血液系統(tǒng)惡性腫瘤，且主要為一種老年患者疾病，診斷時的中位年齡為68歲[1]。美國國家癌癥所最新的SEER（Surveillance Epidemiology and End Results Program）預(yù)估數(shù)據(jù)顯示，2020年美國將有19940例新診AML病例，并將有11180人死于該疾病。盡管近年來在AML的治療方面取得了一定進(jìn)展，但該疾病的5年生存率為25%-30%，因此臨床上仍迫切需要更安全、更持久有效的治療手段。
“孤兒藥”又稱為罕見藥，指用于預(yù)防、治療、診斷罕見病的藥品。在美國，罕見疾病是指患病人數(shù)少于20萬人的疾病。自1983年以來，美國通過《孤兒藥法案》的實施，給予企業(yè)相關(guān)政策扶持，以鼓勵罕見病藥品的研發(fā)。獲得美國FDA授予的孤兒藥資格認(rèn)定，將有助于該藥物在美國的后續(xù)研發(fā)及商業(yè)化開展等方面享受一定的政策支持，包括享有臨床試驗費(fèi)用稅收減免、免除NDA申請費(fèi)用、獲得研發(fā)資助等，特別是該藥物該適應(yīng)癥批準(zhǔn)上市后可獲得美國市場7年獨(dú)占權(quán)。
隨著中國醫(yī)藥創(chuàng)新力量的崛起，中國藥企近年來的“出海”趨勢日益明顯，獲得FDA孤兒藥認(rèn)定等資格認(rèn)定也被視為重要的全球化創(chuàng)新實力指標(biāo)之一。作為一直堅持全球創(chuàng)新的領(lǐng)軍企業(yè)，亞盛醫(yī)藥無疑是其中佼佼者。截至現(xiàn)在，亞盛醫(yī)藥共有4個在研新藥獲得9項FDA孤兒藥認(rèn)證（見下表）。公開信息顯示，該數(shù)量在中國企業(yè)中最為領(lǐng)先。
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藥物 |
靶點 |
適應(yīng)癥 |
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HQP1351 |
BCR-ABL |
慢性髓系白血病 |
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APG-2575 |
Bcl-2 |
華氏巨球蛋白血癥 |
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慢性淋巴細(xì)胞白血病 |
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多發(fā)性骨髓瘤 |
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急性髓系白血病 |
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APG-115 |
MDM2-p53 |
胃癌 |
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急性髓系白血病 |
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軟組織肉瘤 |
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APG-1252 |
Bcl-2/Bcl-xL |
小細(xì)胞肺癌 |
FDA批準(zhǔn)的創(chuàng)新藥數(shù)量的公開數(shù)據(jù)顯示，近10年來，獲得FDA批準(zhǔn)的孤兒藥在獲批創(chuàng)新療法中的比例逐步上升。2020年全年獲批新藥中獲孤兒藥資格的創(chuàng)新療法的比例超過了60%，創(chuàng)10年來占比的新高。這一數(shù)據(jù)表明，F(xiàn)DA孤兒藥資格認(rèn)定的政策對于加快罕見病藥物的研發(fā)、上市有著非常實際的激勵與推動意義。
亞盛醫(yī)藥董事長、CEO楊大俊博士表示：“我們在短短一年時間內(nèi)，獲得9項FDA孤兒藥認(rèn)證，無論在時間還是數(shù)量上，都是創(chuàng)下中國企業(yè)之最，甚至在全球范圍內(nèi)也應(yīng)該是領(lǐng)先的。這一數(shù)據(jù)的背后，源于我們團(tuán)隊對于自身使命的堅守，即‘解決中國乃至全球患者尚未滿足的臨床需求’。希望在FDA孤兒藥政策的推動下，我們的多個藥物能加快臨床開發(fā)進(jìn)度，早日獲批，從而更快的造福更多患者。”
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