本文來源：生物探索
舊金山當?shù)貢r間1月12日（北京時間1月13日），年度最大的生物技術事件之一——第39屆摩根大通醫(yī)療健康大會（J.P.Morgan Healthcare Conference，JPM健康大會）進入第二天的議程。
在今天的大會上，基因編輯新銳Verve Therapeutics為“一勞永逸”治療遺傳性高膽固醇帶來了希望；渤健開啟了數(shù)字化轉(zhuǎn)型的第一步，宣布與APPLE合作探索iPhone是否可以識別認知能力下降；Illumina正計劃與更多企業(yè)合作，繼續(xù)深耕癌癥基因組學……
Illumina計劃開展多個癌癥早篩合作
2020年9月，Illumina宣布以80億美元的價格收購Grail，吹響了向癌癥早篩市場進軍的號角?；诖?， Illumina在第二天的JPM健康大會上透露將圍繞旗下全癌種檢測產(chǎn)品TruSight Oncology 500（TruSight），與百時美施貴寶、默克、Myriad Genetics和Kura Oncology等企業(yè)建立了合作關系，在癌癥基因組學領域深耕。
當前，TruSight分析僅用于研究用途，Illumina方面計劃今年在歐洲和美國將該產(chǎn)品作為一種體外診斷測試推向市場，拓寬其應用范圍。
賽諾菲斥資1.25億美元獲得新免疫檢查點抑制劑
賽諾菲將向Biond Biologics公司預付1.25億美元，獲得一種近乎臨床的抗ILT2單克隆抗體BND-22的全球使用權。
迄今為止，癌癥免疫療法主要是調(diào)動T淋巴細胞來攻擊腫瘤細胞，而ILT2在NK細胞以及巨噬細胞等先天性和適應性免疫系統(tǒng)中均有表達，賽諾菲正是看中了這款單抗的廣闊前景。
據(jù)悉，Biond預計在2021年中期開始對BND-22進行人類首次臨床試驗。在去年公布的數(shù)據(jù)中， Biond表示BND-22與ILT2結(jié)合，但不與其他ILT家族受體結(jié)合，并阻止其與免疫抑制MHC分子HLA-G相互作用。該機制改變了多種免疫細胞類型的活性，增加了巨噬細胞介導的對腫瘤細胞系和患者切除腫瘤的吞噬作用，并增強了NK細胞的細胞**。
盡管賽諾菲在PD-1/PD-L1領域落后于百時美施貴寶和默克，但是該公司似乎對這款臨床前產(chǎn)品寄予厚望，以期有機會領導ILT2領域。
“暗抗原”助力勃林格殷格翰的癌癥療法
勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）與Enara Bio達成合作，為其不斷發(fā)展的癌癥**和雙特異性抗體帶來了新型共享抗原。
人類基因組測序結(jié)果顯示，大部分DNA似乎在書寫蛋白質(zhì)中不起作用。因此研究人員一直致力于了解基因組非編碼序列的作用，Enara公司是其中最活躍的一員。該公司建立了一個使用RNAseq和質(zhì)譜的平臺，并使用它發(fā)現(xiàn)了超過20多種腫瘤類型的“暗抗原”（dark antigens）。
這項合作給了勃林格殷格翰一個選擇的機會，在肺癌和胃腸道腫瘤領域允許使用多達三種腫瘤類型的暗抗原。當然，作為回報，勃林格殷格翰已經(jīng)支付了一筆預付費，并承諾為每種腫瘤類型的暗抗原支付臨床前里程碑和許可費。
“一勞永逸”治療遺傳性高膽固醇
基因編輯新銳Verve Therapeutics曾在兩年前以5850萬美元的身價首次亮相，旨在為心臟病帶來新型基因編輯療法。如今，該公司正帶著一種治療遺傳性高膽固醇的療法沖刺臨床，通過旗下VERVE-101阻斷PCSK9基因來降低膽固醇水平。
VERVE-101是一種基礎編輯器，不會像CRISPR基因編輯系統(tǒng)那樣切割DNA，而是能夠在不影響周圍堿基的情況下，將基因組中的一個堿基改變?yōu)榱硪粋€堿基。該編輯器的首 個“目標”是治療雜合子家族性高膽固醇血癥（HeFH），患有該疾病的患者肝 臟中存在基因突變，可導致高膽固醇水平，并在生命早期造成心臟病或中風。
去年6月，Verve公司公布的數(shù)據(jù)表明，該療法在猴子身上的治療效果顯著，治療兩周后，關閉了67%的肝細胞中的PCSK9基因，導致猴子血液中的PCSK9蛋白下降了89%，血液中的低密度脂蛋白（LDL）下降59%，并且6個月后效果仍然保持。
在此次會議上，Verve首席執(zhí)行官Sekar Kathiresan表示，針對非人類靈長類動物的實驗首次表明，在肝 臟中進行堿基編輯不僅持久，而且有望一勞永逸降低膽固醇水平。2021年，該公司將繼續(xù)在動物模型上進行**研究，并在2022年進行首次人體試驗。
渤健與APPLE合作，探索iPhone是否可以識別認知能力下降
繼昨天渤健表示從禮來的阿茲海默癥新藥數(shù)據(jù)中獲得對旗下阿茲海默癥新藥獲批的信心，今天該公司還宣布了與蘋果公司合作的一項新研究項目，以查看iPhone和智能手表是否可以幫助監(jiān)測用戶的認知健康下降情況。這項研究將在今年晚些時候開展。
渤健首席執(zhí)行官Michel Vounatsos表示，此次合作是將技術應用于神經(jīng)病學的主要例證，標志著渤健在數(shù)字化轉(zhuǎn)型的道路上邁出了第一步。
該研究將招募年輕人和老年人，使用相關設備跟蹤他們的動作和互動中的細微變化，這些細微變化可能與最早的認知障礙跡象相關聯(lián)。
據(jù)悉，蘋果公司也進行了類似的研究，以評估這些設備在跟蹤心血管健康、女性健康和生育能力以及聽力變化方面的應用。而Biogen本周還與基因泰克和其他合作伙伴聯(lián)手推出了一項新的生物技術，專注于神經(jīng)退行性疾病。
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