勃林格殷格翰與克?；蚝献鏖_發(fā)新型AAV載體，以開發(fā)下一代肝靶向基因治療

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勃林格殷格翰和蘇州克睿基因生物科技有限公司今天宣布了一項合作，將通過克?；?qū)Ｓ械腣ELP^TM平臺開發(fā)新型腺相關病毒（AAV）載體，用于下一代基因治療。這項新的合作將勃林格殷格翰在疾病機制研究和基因療法開發(fā)方面的經(jīng)驗與克睿基因在病毒庫構建和高效體內(nèi)AAV篩選方面的專長相結(jié)合，從而為患者提供潛在的更為安全高效的新型AAV血清型。

現(xiàn)有的AAV血清型的臨床應用受到其某些特征的限制，例如低的轉(zhuǎn)導效率和組織特異性以及高的免疫原性。因此，尋找新的AAV血清型以克服這些挑戰(zhàn)對于大多數(shù)基于AAV的基因治療至關重要。

與其他傳統(tǒng)的載體工程技術相比，克?；?qū)Ｓ械腣ELP^TM平臺有幾個關鍵的方法創(chuàng)新，其中包括構建具有高多樣性和有效比率的質(zhì)粒庫的綜合策略。優(yōu)化的AAV生產(chǎn)方案可確?；蚪M和衣殼配對的高正確率和世界一流的病毒庫生產(chǎn)能力。同時生理相關的動物模型能保證AAV載體篩選和驗證的質(zhì)量。通過這一系列技術上的創(chuàng)新和優(yōu)化，VELP^TM平臺使尋找 “正確的”AAV載體的過程大大縮短。

與克睿基因的合作由勃林格殷格翰中國外部創(chuàng)新合作中心發(fā)起。該中心由跨邊界研究、業(yè)務拓展及許可和風險投資三個業(yè)務單元組成，致力于成為中國生物醫(yī)藥行業(yè)的首選合作伙伴，并將更多來自中國的創(chuàng)新合作項目帶入勃林格殷格翰全球研發(fā)管線，從而最終惠及更多患者。到目前為止，勃林格殷格翰中國外部創(chuàng)新中心已與多個中國知名科研機構和生物技術公司建立了合作伙伴關系。

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