安斯泰來(lái)制藥集團(tuán)今日宣布，中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已附條件批準(zhǔn)適加坦®（英文商品名XOSPATA® ，通用名富馬酸吉瑞替尼片，gilteritinib fumarate tablets，以下統(tǒng)稱(chēng)為吉瑞替尼）用于治療采用經(jīng)充分驗(yàn)證的檢測(cè)方法檢測(cè)到攜帶FMS樣酪氨酸激酶3（FLT3）突變的復(fù)發(fā)性（疾病復(fù)發(fā)）或難治性（治療耐藥）急性髓系白血病（AML）成人患者。吉瑞替尼于2020年7月獲得中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局的優(yōu)先審評(píng)資格，并在2020年11月被列入第三批臨床急需境外新藥名單，在加速通道下，今已獲得批準(zhǔn)。
中國(guó)哈爾濱血液病腫瘤研究所所長(zhǎng)馬軍教授指出：“FLT3突變的復(fù)發(fā)或難治性急性髓系白血病患者亟需全新的治療選擇。作為中國(guó)首 個(gè)獲準(zhǔn)用以治療FLT3突變的復(fù)發(fā)或難治性急性髓系白血病的標(biāo)靶治療藥，在加速通道下獲批的吉瑞替尼，可讓我國(guó)病患迅速地取得創(chuàng)新的治療選擇。”
吉瑞替尼已顯示對(duì)兩種FLT3突變 -- 即FLT3內(nèi)部串聯(lián)重復(fù)（FLT3 internal tandem duplication ，F(xiàn)LT3-ITD）和FLT3酪氨酸激酶結(jié)構(gòu)域（FLT3 tyrosine kinase domain, FLT3-TKD）有顯著的抑制作用。FLT3-ITD突變影響約30%的急性髓系白血病患者，比野生型的FLT3有更高的復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)且整體生存期更短。FLT3-TKD突變則影響約7%的急性髓系白血病患者。在急性髓系白血病的治療過(guò)程中，甚至在復(fù)發(fā)后，F(xiàn)LT3突變的狀態(tài)有可能發(fā)生改變。因此，在復(fù)發(fā)時(shí)確認(rèn)患者FLT3突變的狀況，有助于確定適當(dāng)且具有潛力的標(biāo)靶治療手段。
中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病學(xué)研究所副所長(zhǎng)王建祥教授表示： “FLT3突變對(duì)急性髓系白血病患者的預(yù)后有著十分不良的影響。在充足療效及安全性數(shù)據(jù)的支持下批準(zhǔn)使用吉瑞替尼，為國(guó)內(nèi)FLT3突變的復(fù)發(fā)或難治性急性髓系白血病患者提供了一個(gè)重要的全新選擇。”
中華醫(yī)學(xué)會(huì)血液學(xué)分會(huì)主任委員吳德沛教授表示：“近年血液系統(tǒng)惡性腫瘤診療發(fā)展迅速，多種新型藥物/療法的應(yīng)用使部分疾病 -- 如淋巴瘤、骨髓瘤 -- 進(jìn)入‘無(wú)化療’時(shí)代。吉瑞替尼獲批用以治療FLT3突變的復(fù)發(fā)性或難治性急性髓系白血病，亦將促進(jìn)急性髓系白血病的治療向‘無(wú)化療’時(shí)代邁進(jìn)。”
急性髓系白血病是一種影響血液和骨髓的腫瘤，其發(fā)病率隨著年齡增長(zhǎng)而增加。急性髓系白血病是成年人最常見(jiàn)的白血病之一。據(jù)估計(jì)，目前中國(guó)每年約有80,000人診斷患有白血病。
安斯泰來(lái)腫瘤學(xué)發(fā)展部高級(jí)副總裁兼全球治療領(lǐng)域負(fù)責(zé)人Andrew Krivoshik博士表示：“FLT3突變的復(fù)發(fā)或難治性急性髓系白血病患者亟需全新的治療方法 ，他們?nèi)缃裨谕炀然熀蟮纳嫫谥形粩?shù)不到6個(gè)月。吉瑞替尼的加速批準(zhǔn)，是為中國(guó)的醫(yī)生及病患提供全新治療選擇的重要一步。安斯泰來(lái)致力于針對(duì)治療選擇有限的難治性腫瘤，開(kāi)發(fā)創(chuàng)新突破的解決方案，吉瑞替尼在中國(guó)的獲批上市是我們承諾的一部分，對(duì)此我們十分期待。”
上述批準(zhǔn)基于三期ADMIRAL試驗(yàn)結(jié)果，該結(jié)果已經(jīng)發(fā)表于《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》。比起接受挽救化療的患者，接受吉瑞替尼治療能顯著延長(zhǎng)總生存期（OS）。接受吉瑞替尼治療的病患總生存期中位數(shù)為9.3個(gè)月，而接受挽救化療者為5.6個(gè)月[風(fēng)險(xiǎn)比 = 0.64 (95% CI 0.49, 0.83), P=0.0004][11]。額外的中國(guó)患者藥代動(dòng)力學(xué)數(shù)據(jù)源自于正在進(jìn)行的三期COMMODORE試驗(yàn)，該數(shù)據(jù)也得到審核。
吉瑞替尼的安全性以319名每日接受至少一劑120毫克吉瑞替尼，且攜帶FLT3突變的復(fù)發(fā)性或難治性急性髓系白血病患者進(jìn)行評(píng)估[11]。接受吉瑞替尼后所有等級(jí)中最常見(jiàn)的不良反應(yīng)（發(fā)生率 ≥ 10%）為丙氨酸氨基轉(zhuǎn)移酶（alanine aminotransferase，ALT）升高（25.4%）、天冬氨酸氨基轉(zhuǎn)氨酶（aspartate aminotransferase，AST升高（24.5%）、貧血（20.1%）、血小板減少癥（13.5%）、中性粒細(xì)胞減少性發(fā)熱（12.5%）、血小板計(jì)數(shù)減少（12.2%）、腹瀉（12.2%）、惡心（11.3%）、血堿性磷酸酶升高（11%）、疲乏（10.3%）、白細(xì)胞計(jì)數(shù)減少（10%），以及血肌酸磷酸激酶升高（10%）。接受吉瑞替尼的患者中，發(fā)生了一例導(dǎo)致死亡的不良反應(yīng)分化綜合征。最常見(jiàn)的嚴(yán)重不良反應(yīng)（發(fā)生率 ≥ 3%）為中性粒細(xì)胞減少性發(fā)熱（Febrile Neutropenia，7.5%）、丙氨酸氨基轉(zhuǎn)移酶（ALT）升高（3.4%），以及天冬氨酸氨基轉(zhuǎn)氨酶（AST）升高（3.1%）。其他具有臨床意義的嚴(yán)重不良反應(yīng)，包括心電圖QT間期延長(zhǎng)（0.9%）以及可逆性后部腦病綜合征（0.3%）。
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