百濟神州今日宣布，加拿大藥監(jiān)部門已批準百悅澤®（澤布替尼）用于治療華氏巨球蛋白血癥（WM）患者的新藥上市申請。
百濟神州北美兼歐洲首席商務官Josh Neiman先生表示：“百悅澤®是一款具有高度選擇性的BTK抑制劑，設計旨在為血液學惡性腫瘤患者帶來深度且持久的緩解，并同時降低某些副作用的出現(xiàn)頻率。我們期待這項獲批能夠將百悅澤®這款潛在同類最優(yōu)的BTK抑制劑帶給加拿大的WM病患。我們將不斷努力，以確保百悅澤®在加拿大的可及性，并向全球更多市場的患者提供這一創(chuàng)新藥物。”
加拿大多倫多大學副教授兼瑪格麗特公主癌癥中心臨床研究員Christine Chen醫(yī)學博士表示：“WM是一種罕見卻十分嚴重的疾病。盡管BTK抑制劑已經(jīng)改善了WM的整體治療，但并非所有患者都能對此產(chǎn)生緩解，而且副作用導致的不耐受仍然是一個問題，尤其對于年長患者而言。ASPEN的臨床試驗結果證明了百悅澤®有望能為WM患者帶來臨床益處及安全性方面的優(yōu)勢，為這一患者群體帶來了新的希望。”
加拿大華氏巨球蛋白血癥基金會（WMFC）主席Paul Kitchen先生評論道：“WMFC為加拿大藥監(jiān)部門批準百悅澤®（澤布替尼）作為一項用于治療WM的療法感到興奮，這將進一步為加拿大WM患者群體帶來多款高質量療法選項。正如ASPEN臨床試驗的結果一樣，百悅澤®有望能夠為加拿大患者改善治療效果。”
加拿大藥監(jiān)部門于2020年9月將百悅澤®用于治療WM患者的新藥上市申請納入優(yōu)先審評，此次獲批是基于ASPEN臨床試驗的有效結果。ASPEN臨床試驗是一項隨機、開放、多中心的3 期臨床試驗 （NCT03053440），用于評估百悅澤®對比伊布替尼用于治療攜帶MYD88基因突變 (MYD88MUT)的復發(fā)/難治性（R/R）或初治（TN） WM 患者。在該試驗中，百悅澤®與伊布替尼相比，在患者中產(chǎn)生了更高的非常好的部分緩解（VGPR）率并在安全性上更具優(yōu)勢，盡管此項臨床研究結果未能達到主要終點，即在深度緩解率（VGPR 或更好）上達到具有統(tǒng)計學意義的優(yōu)效性。
經(jīng)獨立評審委員會（IRC）根據(jù)第六屆國際華氏巨球蛋白血癥研討會（IWWM）更新緩解標準評估，百悅澤®在總體意向治療（ITT）人群中的完全緩解（CR）+ VGPR的合并率為28.4%（95%CI：20，38），而伊布替尼為19.2%（95%CI：12，28）。
ASPEN臨床試驗中隨機接受百悅澤®治療的101例WM患者中，有4%的患者由于不良事件中斷治療，其中包括心臟擴大癥、中性粒細胞減少癥、漿細胞性骨髓瘤和硬膜下出血。14%的患者由于不良事件降低劑量，其中最常見的是中性粒細胞減少癥（3.0%）和腹瀉（2.0%）。
百悅澤®的總體安全性數(shù)據(jù)來自779例在多項臨床試驗中接受百悅澤®治療的B細胞惡性腫瘤患者，其中最常見的不良反應（≥10%）為中性粒細胞減少癥、血小板減少癥、上呼吸道感染、貧血、皮疹、肌肉骨骼疼痛、腹瀉、咳嗽、挫傷、肺炎（分組術語）、尿路感染、出血（分組術語）和血尿。最常見的嚴重不良反應 (≥2%) 為肺炎（10.0%）和出血（2.1%）。
百悅澤®的推薦每日用藥總劑量為320 mg。百悅澤®預計將在未來幾周內(nèi)在加拿大上市。
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