日前，Vertex Pharmaceuticals表示，已開始進(jìn)行針對(duì)1型糖尿病患者進(jìn)行糖尿病干細(xì)胞療法VX-880實(shí)驗(yàn)性治療的早期臨床試驗(yàn)，該療法此前已獲得了美國(guó)FDA的快速通道指定。
VX-880是第一個(gè)研究性的干細(xì)胞衍生療法，該療法可以利用完全分化的產(chǎn)生胰島素的胰島細(xì)胞來(lái)治療1型糖尿病。2019年，Vertex宣布與Semma Therapeutics達(dá)成一項(xiàng)確定性協(xié)議，以9.5億美元現(xiàn)金收購(gòu)Semma并獲得了VX-880療法。今年1月，Vertex新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（IND）獲得FDA批準(zhǔn)，VX-880被認(rèn)為有潛力通過(guò)恢復(fù)胰島細(xì)胞功能（包括胰島素的產(chǎn)生），來(lái)恢復(fù)機(jī)體調(diào)節(jié)血糖水平的能力。VX-880是第一個(gè)也是唯一已知獲得快速通道指定的胰島替代療法。
1型糖尿病是一種困擾全球數(shù)百萬(wàn)人的疾病，目前尚無(wú)治愈性療法。由于胰島素輸送系統(tǒng)的局限性和復(fù)雜性，可能難以在1型糖尿病患者中實(shí)現(xiàn)并維持血糖控制的平衡。低血糖癥通常是無(wú)法平衡影響血糖水平的不同因素（包括胰島素、飲食和運(yùn)動(dòng)）而導(dǎo)致的。嚴(yán)重的低血糖癥會(huì)導(dǎo)致意識(shí)喪失、昏迷、癲癇發(fā)作、受傷，甚至威脅生命。因此，臨床上急需解決相關(guān)問(wèn)題的新的治療手段。
此次1/2期單臂、開放標(biāo)簽的臨床研究將在美國(guó)的多個(gè)地點(diǎn)進(jìn)行，預(yù)計(jì)將招募17名受試者。該臨床試驗(yàn)是針對(duì)低血糖意識(shí)受損和嚴(yán)重低血糖的1型糖尿病患者。此次試驗(yàn)將是一個(gè)連續(xù)的、分為多個(gè)部分的臨床試驗(yàn)，以評(píng)估不同劑量的VX-880的安全性和有效性。VX-880臨床試驗(yàn)將包括完全分化的功能性胰島細(xì)胞的輸注，以及長(zhǎng)期的聯(lián)合免疫抑制治療，以保護(hù)胰島細(xì)胞免受免疫排斥等方面。
參考來(lái)源：
1.Vertex to begin Phase 1/2 trial of treatment for people with type 1 diabetes
2.Vertex Announces FDA Fast Track Designation and Initiation of a Phase 1/2 Clinical Trial for VX-880, a Novel Investigational Cell Therapy for the Treatment of Type 1 Diabetes
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