百濟(jì)神州是一家全球化的生物科技公司，專注于在世界范圍內(nèi)開發(fā)和商業(yè)化創(chuàng)新藥物。公司今日公布近期業(yè)務(wù)亮點、預(yù)計里程碑事件以及2021年第一季度財務(wù)業(yè)績。

       百濟(jì)神州創(chuàng)始人、首席執(zhí)行官兼董事長歐雷強(qiáng)（John V. Oyler）先生表示：“2021年第一季度，公司在多項關(guān)鍵戰(zhàn)略目標(biāo)中取得長足進(jìn)展，包括在中國擴(kuò)大商業(yè)發(fā)展規(guī)模，在全球范圍內(nèi)遞交多項上市注冊申請以改善藥物可及性，繼續(xù)推進(jìn)涵蓋潛在同類第一和自主研發(fā)組合用藥在內(nèi)的產(chǎn)品管線，以及進(jìn)一步提高生物藥生產(chǎn)能力。自3月1日新版國家醫(yī)保藥品目錄正式執(zhí)行以來，公司三款納入醫(yī)保目錄的創(chuàng)新抗腫瘤藥物以及商業(yè)化產(chǎn)品線的市場表現(xiàn)令人振奮。此外，公司與諾華達(dá)成的授權(quán)與合作協(xié)議正式生效，也由此獲得一筆高達(dá)6.5 億美元的預(yù)付款。不久前，我們還宣布了在針對慢性淋巴細(xì)胞白血病的 ALPINE 3 期臨床試驗的中期分析中，取得了積極結(jié)果，進(jìn)一步展現(xiàn)出百悅澤^®的差異化及其成為同類最優(yōu)藥物的潛力。我們相信百濟(jì)神州能夠履行創(chuàng)立之初的使命——為全球數(shù)十億人口提供高質(zhì)量的藥物。”

       近期業(yè)務(wù)亮點及預(yù)計里程碑事件

       商業(yè)運營

• 截至2021年3月31日的三個月，公司全球產(chǎn)品收入共計1.061億美元，相較去年同期的0.521億美元，同比增長104%。第一季度的產(chǎn)品銷售額同比去年同期以及環(huán)比上一季度均有漲幅，主要由于公司不斷推進(jìn)產(chǎn)品商業(yè)發(fā)布的進(jìn)程，包括自新版國家醫(yī)保藥品目錄（以下簡稱“醫(yī)保”）2021年3月1日正式執(zhí)行以來，百澤安^®、百悅澤^®以及安加維^®使用患者需求大幅增加，足以抵消上述藥品納入醫(yī)保后價格下調(diào)的凈效應(yīng)
• 第一季度產(chǎn)品收入持續(xù)增長，盡管受到一筆0.242億美元付款的負(fù)面影響，這是由于百澤安^®、百悅澤^®和安加維^®納入醫(yī)保后價格下調(diào)，而本季度一些以醫(yī)保前價格出售的產(chǎn)品仍在分銷渠道中，按照慣例，公司支付這筆款項用以補(bǔ)償經(jīng)銷商，其中大部分與百澤安^®相關(guān)
• 自百澤安^®、百悅澤^®以及安加維^® 納入醫(yī)保以來，醫(yī)院進(jìn)院數(shù)量顯著增加，分別達(dá)到納入醫(yī)保前的約4倍、8倍和6倍
• 盡管新冠疫情對患者治療方案的影響仍在持續(xù)，**接種計劃，百悅澤^®在美國的銷售額仍保持穩(wěn)定增長

研發(fā)項目

百悅澤^®（澤布替尼）：一款設(shè)計旨在最大化靶點占有率、最小化脫靶效應(yīng)的小分子布魯頓酪氨酸激酶（BTK）抑制劑，在美國、中國、加拿大和其他國際市場已在特定適應(yīng)癥中獲批，目前其在全球范圍內(nèi)更多審批流程正在進(jìn)行中

• 宣布百悅澤^®對比伊布替尼用于治療成年復(fù)發(fā)或難治性（R/R）慢性淋巴細(xì)胞白血病（CLL）或小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（SLL）患者的 ALPINE 3 期臨床試驗（NCT03734016）在中期分析中獲得積極結(jié)果
• 宣布百悅澤^®用于治療成年華氏巨球蛋白血癥（WM）患者在加拿大獲批并實現(xiàn)商業(yè)化上市，該項獲批是基于百悅澤^®對比伊布替尼的 ASPEN 3期臨床試驗
• 繼續(xù)在新市場中推進(jìn)百悅澤^®的商業(yè)化進(jìn)程。百悅澤^®現(xiàn)已在以色列上市，用于治療既往至少接受過一種療法的套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）患者。迄今為止，百濟(jì)神州已經(jīng)在除美國和中國之外的，包括歐盟和20多個國家遞交了超過30項針對多項適應(yīng)癥的注冊申請

百悅澤^®預(yù)計里程碑事件

• 最早將于2021年公布百悅澤^®對比苯達(dá)莫司汀加利妥昔單抗用于治療初治 CLL或SLL患者的SEQUOIA 3期臨床試驗（NCT03336333）主要結(jié)果
• 將于2021 年在一場重要醫(yī)學(xué)會議上公布ALPINE 3期臨床試驗（NCT03734016）的中期結(jié)果，并將于2022年公布最終結(jié)果
• 繼續(xù)在全球范圍推進(jìn)百悅澤^®的新適應(yīng)癥注冊項目，包括2021年在中東地區(qū)、南美地區(qū)、加拿大、澳大利亞和俄羅斯?jié)撛讷@批用于治療特定MCL患者，以及在美國、歐盟、中國和澳大利亞等地潛在獲批用于治療WM患者
• 將于2021年完成百悅澤^®聯(lián)合奧比妥珠單抗對比奧比妥珠單抗作為單藥用于治療R/R濾泡性淋巴瘤（FL）患者的ROSEWOOD 全球關(guān)鍵性2期臨床試驗（NCT03332017）患者入組

百澤安^®（替雷利珠單抗）：一款設(shè)計旨在避免與巨噬細(xì)胞中Fc受體結(jié)合、針對免疫檢查點受體PD-1的人源化IgG4單克隆抗體。百澤安^®在中國已在特定適應(yīng)癥中獲批，目前正在全球范圍內(nèi)為獲得更多批準(zhǔn)進(jìn)行開發(fā)

• 與諾華達(dá)成的一項合作與授權(quán)協(xié)議正式生效，授權(quán)諾華在北美、歐洲和日本開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化百澤安^®且獲得6.5 億美元預(yù)付款
• 宣布中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）已受理百澤安^®用于治療接受鉑類化療后出現(xiàn)疾病進(jìn)展的二或三線局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）患者的新適應(yīng)癥上市申請（sBLA）
• 一項百澤安^®聯(lián)合和黃醫(yī)藥研發(fā)的呋喹替尼針對實體瘤的全球2期臨床試驗（NCT04716634）啟動患者入組
• 一項百澤安^®與依托泊苷聯(lián)合或不聯(lián)合和鉑類化療用于治療既往未接受過治療的廣泛期小細(xì)胞肺癌患者的3期臨床試驗（NCT04005716）已完成全部患者入組
• 在美國癌癥研究協(xié)會（AACR）2021 年年會的一項口頭報告中公布了百澤安^®對比多西他賽針對二線或三線局部晚期或轉(zhuǎn)移性NSCLC患者的全球 3 期RATIONALE 303臨床試驗（NCT03358875）的中期結(jié)果

百澤安^®預(yù)計里程碑事件

• 與諾華合作，將于2021年在中國境外遞交首項新藥上市許可申請（BLA）
• 將于2021年上半年和2021年年中在中國分別遞交針對MSI-H / dMMR實體瘤以及針對二線食管鱗狀細(xì)胞癌（ESCC）的sBLA
• 將于2021年在中國獲批用于治療一線非鱗狀NSCLC患者以及獲批用于治療二或三線肝細(xì)胞癌（HCC）患者
• 將在美國臨床腫瘤學(xué)會（ASCO）2021年線上年會中公布臨床數(shù)據(jù)，包括以下海報展示:
  • 一項百澤安^®對比化療用于治療二線晚期不可切除ESCC患者的RATIONALE 302臨床試驗（NCT03430843）
  • 一項百澤安^®作為單藥用于治療既往接受過治療的局部晚期不可切除或MSI-H/ MRD實體瘤患者的2期臨床試驗（NCT03736889）
• 將于2021年公布一項百澤安^®聯(lián)合化療對比安慰劑聯(lián)合化療用于治療一線鼻咽癌（NPC）患者的3期臨床試驗（NCT03924986）主要結(jié)果
• 將于2021年完成一項百澤安^®對比安慰劑聯(lián)合放化療用于治療局限性ESCC患者的3期臨床試驗（NCT03957590）的患者入組

帕米帕利：一款在研高選擇性PARP1和PARP2小分子抑制劑

帕米帕利預(yù)計里程碑事件

• 于2021年上半年在中國獲批用于治療既往接受過至少兩線化療、伴有胚系BRCA突變的復(fù)發(fā)晚期卵巢癌、輸卵管癌或原發(fā)性腹膜癌患者
• 將于2021年或2022年上半年公布帕米帕利作為針對鉑敏感復(fù)發(fā)性卵巢癌（OC）患者維持治療的3期臨床試驗（NCT03519230）主要結(jié)果
• 將在ASCO 2021年線上年會上公布臨床數(shù)據(jù)，包括以下海報展示:
  • 帕米帕利在中國用于治療胚系BRCA突變的局部晚期或轉(zhuǎn)移性HER2陰性乳腺癌患者的2期臨床試驗（NCT03575065）
  • 帕米帕利對比安慰劑作為對鉑類一線化療響應(yīng)的無法手術(shù)的局部晚期或轉(zhuǎn)移性胃癌患者維持治療的2期臨床試驗（NCT03427814）

Ociperlimab (BGB-A1217)：一款具有強(qiáng)效Fc功能的在研TIGIT單克隆抗體

• 在下列臨床試驗中開展患者入組：
  • 一項ociperlimab聯(lián)合百澤安^®用于治療先前接受過治療的復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性宮頸癌患者的AdvanTIG-202 2期臨床試驗（NCT04693234）
  • 一項ociperlimab聯(lián)合百澤安^®對比百澤安^®聯(lián)合安慰劑用于治療PD-L1高表達(dá)的不可切除、局部晚期、復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性ESCC患者的AdvanTIG-203 2期臨床試驗（NCT04732494）

Ociperlimab預(yù)計里程碑事件

• 將在ASCO 2021年線上年會中公布一項ociperlimab聯(lián)合百澤安^®用于治療晚期實體瘤患者的1期劑量遞增試驗（NCT04047862）的臨床數(shù)據(jù)
• 將于2021年上半年啟動一項ociperlimab聯(lián)合百澤安^®用于治療PD-L1高表達(dá)且無EGFR敏感突變或ALK易位的一線局部晚期、不可切除或轉(zhuǎn)移性NSCLC患者的AdvanTIG-302全球3期臨床試驗（NCT04746924）的患者入組
• 將于2021年啟動一項ociperlimab聯(lián)合百澤安^®和同步放化療用于治療既往未接受過治療的局部晚期不可切除NSCLC患者的全球3期AdvanTIG-301臨床試驗（NCT04866017）的患者入組

早期自主研發(fā)項目

• 宣布一項在研造血干細(xì)胞激酶1（HPK1）抑制劑BGB-15025的1期臨床試驗（NCT04649385）已完成首例患者給藥。BGB-15025的設(shè)計旨在成為一款高活性、高選擇性的HPK1小分子口服抑制劑，代表了一種創(chuàng)新型腫瘤免疫方案，是目前最早進(jìn)入臨床研究階段的HPK1抑制劑之一
• 繼續(xù)推動早期自主研發(fā)管線，包括BGB-11417（一款針對腫瘤正處于1期臨床開發(fā)的BCL-2抑制劑）、BGB-A445（一款與百澤安^®聯(lián)合針對實體瘤目前處于1期臨床開發(fā)的非配位體抗OX40單克隆抗體），以及BGB-10188（一款與百悅澤^®或百澤安^®聯(lián)合針對腫瘤目前處于1期臨床開發(fā)的PI3Kδ抑制劑）

早期自主研發(fā)項目預(yù)計里程碑事件

• 將于2021年啟動一項百濟(jì)神州在研BCL-2抑制劑BGB-11417針對急性髓細(xì)胞性白血?。ˋML）和骨髓增生異常綜合癥（MDS）的1期臨床試驗（NCT04771130）。BGB-11417的設(shè)計旨在成為一款高活性、高選擇性的BCL-2小分子抑制劑
• 將于2021年上半年啟動一項BGB-A425的1/2 期臨床試驗（NCT03744468）的2期部分

安進(jìn)公司合作項目

• BLINCYTO^®注射用貝林妥歐單抗針對兒童復(fù)發(fā)或難治性B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病（ALL）的sBLA已在中國被受理并納入優(yōu)先審評

其他合作項目

Sitravatinib ：一款在研受體酪氨酸激酶（RTK）抑制劑，抑制TAM（TYRO3、AXL、MERTK）受體家族、分裂受體家族（VEGFR 2和KIT）和RET。百濟(jì)神州獲得 Mirati Therapeutics授予sitravatinib在亞洲（不包括日本）、澳大利亞和新西蘭的授權(quán)

• 在AACR 2021 年年會上的兩項口頭報告中公布百澤安^®聯(lián)合與 Mirati Therapeutics合作開發(fā)的sitravatinib 的臨床數(shù)據(jù)。公布的數(shù)據(jù)來自一項 1b 期臨床試驗（NCT03666143）的兩個隊列，分別用于治療 PD-1/PD-L1 療法難治性或耐藥性的不可切除或轉(zhuǎn)移性黑色素瘤患者以及用于治療晚期鉑類耐藥卵巢癌（PROC）患者
• 完成了一項Sitravatinib作為單藥治療和聯(lián)合百澤安^®用于治療局部晚期或轉(zhuǎn)移性HCC或胃/胃食管連接癌（GC / GEJC）患者的1/2期臨床試驗（NCT03941873）患者入組
• Sitravatinib預(yù)計里程碑事件
• 將于2021年啟動一項sitravatinib聯(lián)合百澤安^®用于治療鱗狀和非鱗狀NSCLC患者的3期臨床試驗

生產(chǎn)運營

• 宣布NMPA已批準(zhǔn)廣州生物藥生產(chǎn)基地用于開展百澤安^®的商業(yè)化生產(chǎn)。廣州生物藥生產(chǎn)基地為百濟(jì)神州全資擁有，占地超過 10萬平方米 （1000000 平方英尺），獲批 8000 升產(chǎn)能用于商業(yè)化生產(chǎn)，為中國市場生產(chǎn)和商業(yè)化供應(yīng)百澤安^®。目前廣州生物藥生產(chǎn)基地正在進(jìn)行的另一階段建設(shè)，預(yù)計將在 2022 年底前完成，屆時，總產(chǎn)能將達(dá)到 64000 升

新冠肺炎疫情影響和應(yīng)對措施

• 公司預(yù)計新冠肺炎病毒（COVID-19）引起的世界衛(wèi)生危機(jī)將繼續(xù)對其業(yè)務(wù)造成一定的負(fù)面影響，包括商業(yè)銷售、藥政溝通、檢查及申報、臨床試驗的患者、參與以及數(shù)據(jù)公布。該全球大流行對全球的影響仍存在不確定性。公司正在努力減少疫情導(dǎo)致的工作延遲和中斷，并繼續(xù)按照在全球范圍內(nèi)制定的商業(yè)化、藥政事物以及臨床開發(fā)目標(biāo)開展工作

其他發(fā)展

• 宣布任命 Julia Wang（王愛軍）為首席財務(wù)官，于 2021 年 6 月 30 日正式生效。王愛軍女士將接任此前宣布將從百濟(jì)神州退休的梁恒博士。為確保工作有序交接，梁恒博士將留任至 6 月 30 日
• 繼續(xù)開展在上海證券交易所科技創(chuàng)新板（STAR Market）進(jìn)行首次公開募集普通股的申請工作，預(yù)計將在2021年完成。具體時間視市場環(huán)境、股東和監(jiān)管批準(zhǔn)情況而定

2021年第一季度財務(wù)業(yè)績

現(xiàn)金、現(xiàn)金等價物、受限資金和短期投資 截至2021年3月31日的三個月現(xiàn)金、現(xiàn)金等價物、受限資金和短期投資為48億美元；相比較， 截至2020年12月31日的持有額為47億美元，實現(xiàn)了1.621億美元的增長

• 截至2021年3月31日的三個月經(jīng)營活動所用現(xiàn)金為1.251億美元，其中包括與諾華的合作協(xié)議作為預(yù)付款收到的6.5億美元；資本支出為0.424億美元；支付授權(quán)藥物預(yù)付款所用現(xiàn)金為0.85億美元；募集資金所得現(xiàn)金為1.074億美元， 其中包括銀行貸款和員工認(rèn)股選擇權(quán)的行使
• 收入 截至2021年3月31日的三個月的收入為6.059億美元；相比較，去年同期收入為0.521億美元
• 截至2021年3月31日的三個月產(chǎn)品收入為1.061億美元；相比較，去年同期為0.521億美元。收入包括：
  • 百澤安^®在華產(chǎn)品收入為0.489億美元；相比較，去年同期收入為0.205億美元
  • 百悅澤^®的產(chǎn)品收入為0.221億美元；相比較，去年同期收入為0.007億美元
  • 安進(jìn)公司授權(quán)百濟(jì)神州在華銷售的第一款產(chǎn)品安加維^®的產(chǎn)品收入為0.145億美元。公司自2020年7月開始進(jìn)行安加維^®銷售活動
  • 百時美施貴寶授權(quán)在華銷售產(chǎn)品的產(chǎn)品收入為0.203億美元；相比較，去年同期為0.308億美元。本季度產(chǎn)品收入出現(xiàn)下滑，主要由于在2020年3月NMPA暫停ABRAXANE^®供應(yīng)后，百時美施貴寶實施了相應(yīng)的產(chǎn)品自愿召回
• 截至2021年3月31日的三個月合作項目收入為4.998億美元，主要來自諾華公司共6.5億美元預(yù)付款收入的部分確認(rèn)。去年同期無合作項目收入
• 費用 截至2021年3月31日的三個月費用為5.357億美元；相比較，去年同期費用為4.258億美元
• 銷售成本 截至2021年3月31日的三個月銷售成本為0.327億美元；相比較，去年同期為0.141億美元。銷售成本增加主要歸因于百澤安^®、百悅澤^®和安加維^®產(chǎn)品銷售增加，其中部分與百時美施貴寶公司授權(quán)銷售產(chǎn)品的銷量下滑相抵消
• 研發(fā)（R&D）費用 截至2021年3月31日的三個月研發(fā)費用為3.207億美元；相比較，去年同期的研發(fā)費用為3.043億美元。研發(fā)費用的增加主要歸因于用于正在進(jìn)行以及新啟動的后期關(guān)鍵性臨床試驗持續(xù)增長的費用，新增的藥物注冊登記準(zhǔn)備，以及與商業(yè)化前活動和供應(yīng)相關(guān)的生產(chǎn)成本。2021年第一季度，授權(quán)候選藥物的研發(fā)相關(guān)預(yù)付款為0.85億美元，比去年同期的0.43億美元減少了0.345億美元。2021年第一季度，研發(fā)相關(guān)股權(quán)獎勵支出為0.219億美元；相比較，去年同期為0.204億美元
• 銷售、一般及行政管理（SG&A）費用 截至2021年3月31日的三個月銷售、一般及行政管理費用為1.821億美元；相比較，去年同期為1.071億美元。銷售、一般及行政管理費用的增加主要歸因于員工人數(shù)的增加，以及公司打造全球布局而不斷擴(kuò)大全球商業(yè)團(tuán)隊規(guī)模的相關(guān)費用增加。2021年第一季度，銷售、一般及行政管理相關(guān)的股權(quán)獎勵支出為0.239億美元；相比較，去年同期為0.179億美元
• 凈收入 截至2021年3月31日的三個月，凈收入為0.665億美元，即每股基本及稀釋后收益分別為0.06美元和0.05美元，或每股美國存托股（ADS）基本和稀釋后收益分別為0.73美元和0.69美元；相比較，去年同期凈虧損為3.637億美元，即每股0.36美元，或每股ADS 4.70美元

財務(wù)摘要

簡要合并資產(chǎn)負(fù)債表摘要數(shù)據(jù)（美國一般公認(rèn)會計準(zhǔn)則）

(單位為1000美元)

簡要合并營運報表（美國一般公認(rèn)會計準(zhǔn)則）

（除普通股數(shù)量、ADS 數(shù)量、每股普通股和每股ADS 數(shù)據(jù)外，單位為1000 美元）