6月6日，諾華公布了其腎 臟病學管線中最 先進的資產iptacopan一項2期研究的主要終點數據。結果顯示，接受iptacopan治療的IgA腎?。↖gAN）患者，尿液中的蛋白質（蛋白尿）有臨床意義的減少，蛋白尿是腎 臟疾病進展的關鍵風險預測因子。此外，接受iptacopan治療的IgAN患者，也顯示出腎功能穩(wěn)定的趨勢。
該研究（NCT03373461）中，112例IgAN患者被隨機分配，接受安慰劑和不同劑量的iptacopan治療。主要終點是治療90天時，iptacopan與安慰劑降低蛋白尿的劑量反應效應（采用24小時尿蛋白與肌酐比值[UPCR 24h]衡量）。
根據諾華公告，這是首次報道選擇性抑制IgAN補體替代途徑的有效性和安全性研究。結果顯示，研究達到了主要終點：在治療第90天時，與安慰劑相比，iptacopan在減少蛋白尿方面有統計學意義（p=0.038）的劑量反應效應。具體而言，與安慰劑相比，每天2次服用最高劑量（200mg）iptacopan治療在第90天時預計將蛋白尿減少23%。
此外，根據估計的腎小球濾過率（eGFR），iptacopan也顯示出穩(wěn)定腎功能的趨勢。該研究中，iptacopan安全且耐受性良好。
IgAN屬于補體驅動型腎病（CDRD），這類疾病據認為部分是由補體替代途徑過度激活引起的，產生炎癥反應，導致腎損傷。CDRD主要影響年輕人群，常常導致腎功能衰竭，需要透析治療或腎 臟移植，并可能導致過早死亡。
IgAN是一種罕見的進行性腎 臟疾病，持續(xù)性蛋白尿≥1g/天的患者有更高的疾病進展風險，約30%在10年內發(fā)展為腎衰竭。目前，針對IgAN還沒有批準的治療方法，臨床上通常采用皮質類固醇治療，但關于其療效的數據并不一致，這類藥物具有眾所周知的副作用，有些可能很嚴重。目前，迫切需要有效且耐受性良好的靶向療法，來延緩IgAN的疾病進展。
iptacopan通過靶向CDRD的關鍵驅動因子，來治療這類腎 臟疾病。iptacopan是一種首創(chuàng)、口服、因子B抑制劑，而因子B是補體替代途徑中的關鍵酶。iptacopan有潛力成為第一個可延緩IgAN病情進展到透析的靶向療法。除了IgAN之外，諾華也正在開發(fā)iptacopan治療多種CDRD，包括C3腎小球疾?。–3G）、非典型溶血性尿毒綜合征（aHUS）、膜性腎病、膜性腎?。∕N）、陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿（PNH）。
雖然諾華在腎移植治療方面已有35年的歷史，但iptacopan是該公司腎 臟病學管線中旨在解決CDRD的第一個藥物，其目標是通過靶向這類罕見疾病的關鍵驅動因素，來改變治療方法，延長CDRD患者的無透析生存時間。
參考來源：Novartis announces iptacopan met Phase II study primary endpoint in rare kidney disease IgA nephropathy (IgAN)
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