據(jù)外媒報道，渤健在6月15日宣布其基因療法timrepigene emparvovec在罕見遺傳性眼病無脈絡膜血癥患者中的后期試驗未能達到主要和關鍵次要終點。
III期STAR研究招募了169名患有無脈絡膜血癥的成年男性，這是一種以進行性視力喪失和最終失明為特征的遺傳性視網(wǎng)膜疾病。研究人員評估了單次視網(wǎng)膜下注射研究性基因治療timrepigene emparvovec的有效性和安全性。
該藥物旨在將功能性人類無脈絡膜血癥基因傳遞到感光細胞和視網(wǎng)膜色素上皮細胞中，以解決該病的潛在遺傳致病機制。根據(jù)早期糖尿病視網(wǎng)膜病變研究(ETDRS)圖表，主要終點是治療12個月后最 佳矯正視力較基線改善至少15個字母的患者的比例。
然而，該研究并沒有達到其主要終點，基因治療未能增加患者的數(shù)量，表明該指標有所改善。此外，該研究也沒有證明對關鍵次要終點的有效性，盡管安全性結果與之前評價timrepigene emparvovec的研究一致。
渤健表示在確認其未來的timrepigene emparvovec臨床開發(fā)計劃之前，將繼續(xù)評估STAR研究的完整數(shù)據(jù)集。
在此之前，渤健的阿爾茨海默病藥物Aduhelm (aducanumab)獲得了有爭議的批準。據(jù)該公司6月7日報道，美國食品和藥物管理局(FDA)加速批準了該療法，以解決與神經疾病相關的大腦淀粉樣斑塊的積累。
該批準是基于臨床試驗數(shù)據(jù)，顯示該療法可以減少這些斑塊，但這些研究并沒有顯示出整體上有意義的認知衰退的減少。相反，這些斑塊可以作為阿爾茨海默氏癥患者認知功能障礙的生物標志物，渤健和FDA的一些監(jiān)管機構都推測，這些斑塊的減少可能會帶來有益的影響。
參考來源：
1.Biogen’s inherited eye disease gene therapy misses the mark in late-stage trial
2.After Controversial AD Drug Win, Biogen's Retinal Gene Therapy Flops
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