上周五，CDE一紙《以臨床價值為導向的抗腫瘤藥物臨床研發(fā)指導原則》意見的通知（以下簡稱“《指導原則》”），引發(fā)醫(yī)藥行業(yè)“巨震”與熱議。
其主要爭論的核心內(nèi)容是《指導原則》指出“新藥研發(fā)應(yīng)以為患者提供更優(yōu)的治療選擇為最高目標，當選擇非最優(yōu)的治療作為對照時，即使臨床試驗達到預(yù)設(shè)研究目標，也無法說明試驗藥物可滿足臨床中患者的實際需要，或無法證明該藥物對患者的價值”。
抗腫瘤研發(fā)機構(gòu)“炸鍋”
偽創(chuàng)新藥迎結(jié)構(gòu)性變化
據(jù)悉，過去抗腫瘤藥物臨床研發(fā)參照臨床指南，與標準療法做對照?！吨笇г瓌t》出臺后，相當于將行業(yè)標準變?yōu)榉ㄒ?guī)文件，對創(chuàng)新藥或metoo藥物有了更高的要求，以后國內(nèi)創(chuàng)新藥申報新藥臨床試驗，要和現(xiàn)有方案中最優(yōu)的藥物作對比，否則不能上市。
據(jù)CDE公布的2020年度藥品審評報告顯示，2020年CDE受理1類創(chuàng)新藥1062件（597個品種），較2019年增長51.71%，創(chuàng)歷史新高；此外，2020年CDE通過批準IND申請的694件1類創(chuàng)新化學藥中，抗腫瘤藥物占355件，通過批準生物制品IND申請500件，適應(yīng)癥為抗腫瘤藥物的有294件；兩者占比皆超50%。但其中更多的是me-too類創(chuàng)新藥，完全原創(chuàng)自主的藥物屈指可數(shù)。
《以臨床價值為導向的抗腫瘤藥物臨床研發(fā)指導原則》意見稿一經(jīng)公布，立馬引發(fā)抗腫瘤研發(fā)的企業(yè)以及CRO企業(yè)或者CXO行業(yè)的“炸鍋”，直接體現(xiàn)在相關(guān)企業(yè)以及CRO相關(guān)企業(yè)股價7月5日至7月6日股價“大跳水”。
主要源于，從我國目前的創(chuàng)新研發(fā)管線來看，絕大數(shù)創(chuàng)新藥是metoo類創(chuàng)新藥，與原研藥物相比，是優(yōu)化藥物機構(gòu)，以此達到與原研藥物質(zhì)量和療效一致的水平，CRO研發(fā)機構(gòu)也多是以承接此類研發(fā)外包服務(wù)。
因此，在《指導原則》對metoo類創(chuàng)新藥提出更高的要求時，行業(yè)市場普遍認為，這將直接收緊下游研發(fā)CRO企業(yè)的訂單數(shù)，CRO或者CXO行業(yè)將會從邏輯上發(fā)生根本結(jié)構(gòu)差異化的變化，偽創(chuàng)新藥可能會面臨重大利空的危險局面。
尤其在生物藥當下的研發(fā)熱潮下，me-too、me-better或me-worse真假難辨，幾千家企業(yè)同時搶食一塊骨頭下，最典型的就是PD-1,去年醫(yī)保談判，包括國外進口原研與國內(nèi)4大上市的在內(nèi)，已多達7款參加談判。此外，據(jù)藥智數(shù)據(jù)，目前國內(nèi)PD-1/PD-L1臨床在研的數(shù)量還有100項，涉及80余家企業(yè)，高度內(nèi)卷，造成同質(zhì)化嚴重，賽道太多擁擠，造成了不必要的資源浪費，因此有網(wǎng)友就這樣評論“好不容易仿制藥清理了，創(chuàng)新藥又濫了”。
故而此次《指導原則》的下發(fā)，很有可能就是對偽創(chuàng)新藥的一種肅清，讓me-too藥物差異化發(fā)展，不一味只集中在一個熱門靶點或者只追求一個領(lǐng)域，尤其是濫竽充數(shù)的biotech或?qū)⒈磺謇?，bigpharma新機會。
新政變革扶持
創(chuàng)新研發(fā)將進入全新階段
不過，行業(yè)內(nèi)相關(guān)人士對此次《指導原則》的下發(fā)就持了更加積極的觀點與態(tài)度。
珠海泰諾麥博生物技術(shù)有限公司臨床副總裁李賓表示《指導原則》的目的是改變整個腫瘤藥品研發(fā)的思路，并非是對任何研發(fā)創(chuàng)新的一種限制，反而是對新藥研發(fā)的一種激勵；一直以來，新藥研發(fā)選擇對照組試驗奉行的原則一直是以“最優(yōu)”作為目標，ICH中也明確的規(guī)定選擇對照組應(yīng)當是臨床上最優(yōu)、最有效的作為對照，即使沒有最優(yōu)的，也是與最好的標準治療對照做對比。實際上，此次指導原則是延續(xù)2015年以來CDE一直以來政策改革趨勢以及加入ICH相關(guān)政策后的持續(xù)落地。
他再次強調(diào)，《指導原則》目的不是為了競爭，而是鼓勵創(chuàng)新，讓腫瘤臨床研究設(shè)計更加符合實際，其次，其中引入的一點非常好，就是讓病人參與研究，考慮病人的感受，以患者為中心，而不是純粹的只考慮臨床研究的指標，這無疑推動國內(nèi)藥物創(chuàng)新加速進入全新的階段，讓腫瘤臨床研究更加靈活，持續(xù)推動國內(nèi)醫(yī)藥創(chuàng)新升級。
此外，康龍化成、凱萊英、泰格醫(yī)藥等CRO研發(fā)企業(yè)等就此新政紛紛做了回應(yīng)，大都表示，《指導原則》指出抗腫瘤藥物研發(fā)從確定研發(fā)方向，到開展臨床試驗，均以“臨床需求”為核心理念，看似對CRO行業(yè)整體發(fā)展上有所影響，但優(yōu)秀的創(chuàng)新藥輸出也是CRO企業(yè)自身實力的正確表現(xiàn)。因此，總體而言文件對CRO頭部企業(yè)的影響其實少之又少，真正利空的或許是混跡在CRO底層，妄圖分得紅海市場一杯羹的“不良企業(yè)”。
科濟生物醫(yī)藥（上海）有限公司臨床開發(fā)副總裁汪薇博士就指出，有了這個指導原則，創(chuàng)新藥的春天真的到來了！
責任編輯：三七
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