守護“玻璃人”，易起同行 -- 諾和諾德注射用重組人凝血因子VIII諾易?上市

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來源：CPhI制藥在線

2021-07-31

由諾和諾德研發(fā)生產(chǎn)的注射用重組人凝血因子Ⅷ諾易?在中國正式上市，用于治療成人和兒童甲型血友病。

守護“玻璃人”，易起同行

——注射用重組人凝血因子VIII諾易^®上市暨易生守護甲型血友病患者援助項目啟動

（2021年7月31日，杭州）今日，由諾和諾德研發(fā)生產(chǎn)的注射用重組人凝血因子Ⅷ諾易^®在中國正式上市，用于治療成人和兒童甲型血友病。當天，"易生守護甲型血友病患者援助項目"同步啟動，旨在為接受諾易^®治療并符合相關條件的血友病患者提供資金援助，支持患者接受規(guī)范、可持續(xù)的治療，健康回歸社會。該援助項目由中國初級衛(wèi)生保健基金會與北京全民健康醫(yī)學研究院發(fā)起并運行，同時得到了諾和諾德的公益支持。

血友病是一種X染色體連鎖的隱性遺傳性出血性疾病，可分為甲型血友病和乙型血友病，一旦發(fā)病就會伴隨終身。"受傷之后血流不止，不能磕碰的'玻璃人'"……大眾對血友病的認知只是冰山一角，除外傷出血外，重型血友病患者自幼可有自發(fā)性出血¹。根據(jù)中國1986至1989年24省調(diào)查顯示，我國血友病患病率約為2.73/十萬人口¹，臨床主要表現(xiàn)為關節(jié)、肌肉和深部組織出血¹，如不及時治療，會導致殘疾，嚴重時甚至危及生命。

《血友病治療中國指南（2020年版）》指出，甲型血友病的替代治療首選基因重組FⅧ制劑或病毒滅活的血源性FⅧ制劑¹。中國醫(yī)學科學院血液病醫(yī)院（血液學研究所）血栓與止血診療中心主任、全國血友病協(xié)作組組長楊仁池教授介紹："凝血因子替代治療是目前治療血友病主要的手段，預防治療即定期輸注凝血因子預防出血，很大限度避免殘疾發(fā)生。"然而，規(guī)范化的預防治療在我國尚未得到普及，血友病患者仍面臨診斷率低、治療依從性差、致殘率高等難題。"易生守護甲型血友病患者援助項目"為患者提供了一站式的便捷申請，可以通過合作醫(yī)院、藥店或者相關應用程序申請援助項目，幫助血友病患者減輕資金負擔，積極規(guī)范治療。

在治療過程中，抑制物風險是困擾血友病患者的治療難點之一。近年來，血友病患者合并抑制物有增多的趨勢²，增加了治療難度，同時也增加了患者的致殘率和死亡率³。第三代重組人凝血因子VIII諾易^®通過基因重組技術，利用中國倉鼠卵巢細胞生產(chǎn)。該產(chǎn)品是B結構域刪減重組人凝血因子VIII，其活化形式與內(nèi)源性凝血因子VIII相似，能夠保證促凝活性。值得一提的是，諾易^®采用五步純化工藝，提高產(chǎn)品純度，降低病原體傳播風險。多個Guardian臨床試驗結果顯示，既往經(jīng)治療患者（PTP）抑制物發(fā)生率為0⁴。

楊仁池教授表示："諾易^®在全球積累了豐富的預防和治療出血的療效和安全性數(shù)據(jù)。在中國上市的諾易^®，為成人和兒童甲型血友病患者提供了新的治療選擇。在中國進行的三期臨床研究Guardian 7⁵ 是中國前瞻性評估rFVIII用于中國所有年齡組血友病患者預防治療有效性的研究⁶，諾易^®用于術中及術后止血有效率100%⁷，既往經(jīng)治療患者無抑制物形成，安全性好，能夠幫助患者獲得更好的治療效果。"

諾易^®是諾和諾德研發(fā)的第二款血友病藥物，第一款血友病藥物諾其^®（注射用重組人凝血因子VIIa）于1996年全球上市，使用達540萬劑量⁸。諾和諾德改變血友病的旅程始于1985年--支持Ulla Hedner博士新的血友病藥物研究，全力向當時的全球3500位血友病患者伸出援手。在過去的三十余年中，諾和諾德始終以患者為中心，持續(xù)創(chuàng)新研發(fā)安全有效的產(chǎn)品，并不斷擴大可及性，幫助患者回歸健康生活。

近年來，隨著醫(yī)保政策的不斷改善，我國的血友病治療保障事業(yè)有了很大進步。北京血友之家罕見病關愛中心理事長關濤先生表示："非常感謝國家政策、社會慈善與企業(yè)創(chuàng)新為血友病患者提供的支持和幫助，血友病患者的治療情況基本實現(xiàn)了'不疼'，未來希望能有更多血友病患者獲得規(guī)范化預防治療，回歸正常生活！"

諾和諾德全球高級副總裁兼大中國區(qū)總裁周霞萍表示："作為全球生物制藥的領軍者，我們很高興能夠?qū)⒅Z易^®帶入中國，為中國甲型血友病患者提供更加有效、安全的治療選擇。面對血友病領域未被滿足的患者需求，諾和諾德將持續(xù)創(chuàng)新，不斷提供新的治療方案，以滿足血友病患者日益變化的治療需求。我們期待與各界力量共同努力，切實改善血友病患者的生存質(zhì)量！"

日前，諾易^®國內(nèi)首張?zhí)幏秸铰涞厣虾?，期待其為我國甲型血友病患者帶來更多臨床獲益。

關于中國初級衛(wèi)生保健基金會

中國初級衛(wèi)生保健基金會（以下簡稱初保）是由中國農(nóng)工民主黨中央主辦，國家衛(wèi)生和計劃生育委員會主管，以資助和發(fā)展基層特別是農(nóng)村貧困地區(qū)初級衛(wèi)生保健事業(yè)為宗旨，具有獨立法人資格的非盈利性4A級公募基金會。

關于諾易^®

諾易^®(Novoeight^®)，通用名稱是注射用重組人凝血因子VIII，英文名稱是Recombinant Human Coagulation Factor VIII for Injection (turoctocog alfa)，本品適用于成人和兒童血友病A（先天性凝血因子VIII缺乏）患者按需和預防治療出血。規(guī)格包括250 IU/支，500 IU/支，1000 IU/支，2000 IU/支。

諾易^®是第三代B結構域刪減rFVIII，保證促凝活性，五步純化工藝，降低病原傳播風險。在重型血友病A既往經(jīng)治療患者（PTP）中可安全有效預防和治療出血，PTP患者抑制物發(fā)生率為0。止血治療成功率為95.4%，接受預防治療患者的中位年化出血率為1.18次出血/患者/年。

關于諾和諾德

諾和諾德公司成立于1923年，是一家全球?qū)I(yè)的生物制藥公司，總部位于丹麥。我們的目標是推動改變，以戰(zhàn)勝糖尿病，和肥胖癥、罕見血液疾病、內(nèi)分泌紊亂等其他嚴重慢性疾病。為達成這一目標，我們引領科研突破，擴大公司藥物可及性，并致力于預防及治愈疾病。諾和諾德在全球80個國家和地區(qū)擁有約4.58萬名員工，向全球超過170個國家和地區(qū)提供產(chǎn)品和服務。

[1] 中華醫(yī)學會血液學分會血栓與止血學組, 中國血友病協(xié)作組. 中華血液學雜志, 2017, 38(5):364-370.

[2] 中華醫(yī)學會血液學分會血栓與止血學組, 中國血友病協(xié)作組. 中華血液學雜志, 2018, 39(10) : 793-799.

[3] 王詩軒, 楊仁池. 血友病A抑制物研究進展 [J] . 中華血液學雜志,2017,38 (5): 444-448.

[4] 注射用重組人凝血因子VIII說明書(2020年12月29日版)

Thim L, et al. Haemophilia 2010;16:349–59.

Christiansen MLS, et al. Haemophilia 2010;16:878–87.

Ellgaard T W, et al. Protein Expression and Purification, 2016, 129.

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Wu R, et al. Ther Clin Risk Manag. 2020;16:567-578.

CarmenEscuriola-Ettingshausen, et al. 2021 EAHAD,Abstract ABS210

[5] Wu R, et al. TherClin Risk Manag. 2020;16:567-578.

[6] 在開展研究時，本研究是中國前瞻性評估rFVIII用于中國所有年齡組所有并患者預防治療有效性的研究，其設計符合歐洲藥品管理局FVIII產(chǎn)品臨床研發(fā)指南。