藥明巨諾,一家專注于開發(fā)、生產(chǎn)及商業(yè)化細胞免疫治療產(chǎn)品的創(chuàng)新型生物科技公司,宣布其靶向BCMA嵌合抗原受體(CAR)T細胞JWCAR129用于治療復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤的臨床試驗申請已獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)的默示許可。
多發(fā)性骨髓瘤(MM)是一種始于骨髓且無法治愈的血液腫瘤,以漿細胞過度增殖為特征。雖然治療可能導(dǎo)致疾病緩解,然而后續(xù)極有可能復(fù)發(fā)。早期多發(fā)性骨髓瘤的患者可能沒有特異癥狀,但隨著疾病發(fā)展,大多數(shù)多發(fā)性骨髓瘤患者出現(xiàn)骨功能障礙、貧血、高血鈣、腎功能減退或感染等癥狀。在標(biāo)準療法(包括蛋白酶抑制劑和免疫調(diào)節(jié)劑)治療后復(fù)發(fā)的患者,可用的治療方案也很少,預(yù)后非常差,給家庭和社會帶來沉重的負擔(dān),因此,復(fù)發(fā)/難治性骨髓瘤(R/R MM)具有巨大的未滿足臨床需求。
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