大約二十年前，諾華通過推出Gleevec（格列衛(wèi)，通用名：伊馬替尼），改變了白血病的治療。近日，該公司針對(duì)白血病開發(fā)的第三代靶向療法獲得了監(jiān)管部門的批準(zhǔn)。
上周五，諾華宣布，美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）已批準(zhǔn)Scemblix（asciminib）用于治療慢性髓性白血?。–ML）的2種不同適應(yīng)癥：（1）加速批準(zhǔn)Scemblix，用于治療先前接受過至少2種酪氨酸激酶抑制劑（TKI）治療的費(fèi)城染色體陽(yáng)性CML慢性期（Ph+CML-CP）成人患者；（2）完全批準(zhǔn)Scemblix，用于治療攜帶T315I突變的Ph+CML-CP成人患者。
根據(jù)諾華發(fā)布的公告，Scemblix是美國(guó)FDA批準(zhǔn)的第一種通過與BCR-ABL1蛋白肉豆蔻?？诖⊿TAMP）結(jié)合而起作用的CML療法，代表了對(duì)現(xiàn)有TKI療法產(chǎn)生耐藥性和/或不耐受的患者的一項(xiàng)重大進(jìn)展。
這項(xiàng)新的批準(zhǔn)，為諾華重磅CML彈藥庫(kù)增加了第三種靶向療法。目前，該公司正在為第二代TKI藥物Tasigna（達(dá)希納，通用名：尼洛替尼）在2023年面臨專利懸崖做準(zhǔn)備。
據(jù)諾華稱，盡管使用金標(biāo)準(zhǔn)Gleevec和Tasigna進(jìn)行治療，但約15%的CML患者會(huì)進(jìn)展到第三線治療，而在三線治療中約有75%的患者接受現(xiàn)有療法治療失敗。在上周的一次電話會(huì)議上，諾華腫瘤學(xué)首席Susanne Schaffert博士表示，Scemblix僅在第三線治療中就有巨大的潛力。
在一項(xiàng)頭對(duì)頭3期臨床試驗(yàn)中，Scemblix療效擊敗了輝瑞第二代靶向抗癌藥Bosulif（博舒替尼）：治療24周，Scemblix組有25%的患者達(dá)到主要分子學(xué)反應(yīng)（MMR），幾乎是Bosulif組（13%）的2倍。而且Scemblix的耐受性更好，僅7%的患者因副作用停止治療，而Bosulif組為25%。
MRR數(shù)據(jù)為Scemblix贏得了三線CML的加速批準(zhǔn)。該藥物在攜帶抗藥性T315I突變的患者中被授予了完全批準(zhǔn)。T315I是接受過TKI治療的患者中最常見的突變，在CML患者的突變率估計(jì)在10%到27%之間。在一項(xiàng)小型研究中，Scemblix顯示：45例攜帶T315I突變的CML患者，在接受治療24周時(shí)，有42%的患者達(dá)到MMR（19/45）。
目前，諾華正在3期ASC4FIRST試驗(yàn)中，評(píng)估Scemblix用于治療先前沒有接受過治療（初治）的CML患者。該研究把Scemblix與研究者選擇的TKI進(jìn)行對(duì)比。Jeff Legos博士表示，希望Scemblix能夠憑借其新穎的作用機(jī)制，防止或延緩一線治療中耐藥性的發(fā)生。此外，諾華還在2期臨床試驗(yàn)中將Gleevec與Scemblix聯(lián)合使用，試圖利用它們的不同機(jī)制。
2001年，Gleevec獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)上市，徹底改變了CML的治療，并開啟了癌癥靶向治療的大門。在2016年仿制藥在美國(guó)推出之前，Gleevec的年銷售額一直維持在近47億美元的水平。2021年前9個(gè)月，該藥收入為7.91億美元，與去年同期相比下降了12%。
2007年，諾華為CML治療推出了Tasigna，這是第二代TKI，2021年前9個(gè)月的銷售額達(dá)到15.5億美元，同比增長(zhǎng)7%。得益于2017年的標(biāo)簽更新，一些白血病患者能夠在獲得持續(xù)緩解后停止使用Tasigna治療。該藥物的化合物專利將于2023年在美國(guó)和歐盟到期。
此外，百時(shí)美施貴寶第二代TKI白血病藥物Sprycel（施達(dá)賽，通用名：達(dá)沙替尼）今年前9個(gè)月銷售額為15.6億美元，下降了1%。武田第三代TKI產(chǎn)品Iclusig（普納替尼）于2020年底獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)進(jìn)入CML領(lǐng)域，用于三線治療。
參考來(lái)源：Novartis wins CML nod for new Gleevec follow-on Scemblix
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