中國北京和美國馬薩諸塞州劍橋，2021年11月4日，博雅輯因?qū)⒃诘?3屆美國血液學會（ASH）年會上以海報形式報告其關(guān)于造血干細胞的兩項研究：可以支持長期造血干細胞重建的新表面標志物，和微管聚合抑制對造血干細胞歸巢和植入的促進功能。
本次ASH年會將于2021年12月11日至14日在美國亞特蘭大舉行。博雅輯因是一家專注于基因編輯技術(shù)轉(zhuǎn)化的、處于臨床階段的全球性生物醫(yī)藥企業(yè)，致力于研發(fā)針對難以根治的遺傳病和癌癥的創(chuàng)新療法。
博雅輯因報告的第一項研究顯示，CD66e是一個有效的功能性造血干細胞生物標志物，可用于支持長期造血干細胞高效鑒別和重建。另一項研究則證明了短期的微管聚合抑制能夠促進造血干細胞的歸巢和植入。這兩項研究成果有望被應(yīng)用于造血干細胞基因療法的開發(fā)和造血干細胞移植的臨床應(yīng)用。
目前，博雅輯因針對輸血依賴型β地中海貧血患者的基因編輯造血干細胞研究產(chǎn)品ET-01正在中國開展I期臨床研究。ET-01即CRISPR/Cas9基因修飾BCL11A紅系增強子的自體CD34+造血干細胞注射液，通過對患者自體的造血干細胞進行基因修飾，并重新注入患者體內(nèi)以治療疾病。
“針對造血干細胞的研究成果將幫助我們進一步拓展基因編輯造血干細胞移植治療的潛力，”博雅輯因首席執(zhí)行官魏東博士表示，“基于對造血干細胞的深入研究和不斷提升的基因編輯技術(shù)轉(zhuǎn)化能力，我們期望能夠讓現(xiàn)有的變革型療法平臺再上一個新臺階，以幫助更多患有嚴重疾病的患者。”
“基因編輯作為一項平臺技術(shù)，可以與包括造血干細胞移植在內(nèi)的多種治療方式結(jié)合，開發(fā)出創(chuàng)新療法，”博雅輯因科學創(chuàng)始人魏文勝博士表示，“在細胞療法中對細胞內(nèi)的特定基因進行編輯，有望幫助患者擺脫長期乃至終身治療，并帶來治愈頑疾的希望。”
海報展示詳細信息
標題：CD66e富集增強人類長期造血干細胞的重建能力
海報編號: 2156
分會場：501. 造血干細胞、祖細胞和造血功能：基礎(chǔ)研究與轉(zhuǎn)化；二號海報
時間：美國東部時間：2021年12月12日下午6:00-8:00
北京時間：2021年12月13日上午7:00-9:00
地點：Georgia World Congress Center, Hall B5
摘要鏈接：https://ash.confex.com/ash/2021/webprogram/Paper148235.html
標題：微管聚合抑制促進人類造血干細胞的歸巢和植入
海報編號：3820
分會場: 701. 移植實驗：基礎(chǔ)研究與轉(zhuǎn)化；三號海報
時間：美國東部時間：2021年12月13日下午 6:00-8:00
北京時間：2021年12月14日上午7:00-9:00
地點：Georgia World Congress Center, Hall B5
摘要鏈接：https://ash.confex.com/ash/2021/webprogram/Paper149294.html
關(guān)于博雅輯因
博雅輯因（EdiGene,Inc.）是一家專注于基因編輯技術(shù)轉(zhuǎn)化的、處于臨床階段的全球性生物醫(yī)藥企業(yè)，致力于研發(fā)針對難以根治的遺傳病和癌癥的創(chuàng)新療法。博雅輯因已經(jīng)建立了擁有自主知識產(chǎn)權(quán)的針對造血干細胞和T細胞的體外細胞基因編輯治療平臺，基于RNA單堿基編輯技術(shù)的體內(nèi)基因治療平臺和致力于靶向藥物研發(fā)的高通量基因組編輯篩選平臺。博雅輯因創(chuàng)立于2015年，總部位于北京，辦公地點分布于廣州、上海以及美國劍橋。
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