在2021年，美國(guó)FDA共批準(zhǔn)了50款創(chuàng)新藥物，2020年為53款。2018年創(chuàng)新藥批準(zhǔn)數(shù)量最多，達(dá)到了59款。在過去10年中，F(xiàn)DA平均每年批準(zhǔn)43款創(chuàng)新藥。
進(jìn)入20221年1月份，有多款藥物將迎來FDA的重要審查決定。以下是對(duì)這些藥物進(jìn)行的簡(jiǎn)單匯總。
1、OPKO Health/輝瑞somatrogon
Somatrogon是一種新的分子實(shí)體，包含人類生長(zhǎng)激素的天然序列和人絨毛膜hCGβ鏈的C端多肽（CTP）。CTP延長(zhǎng)了生長(zhǎng)激素的半衰期。Somatrogon在美國(guó)和歐盟獲得了“孤兒藥”稱號(hào)，用于治療生長(zhǎng)激素缺乏癥的兒童和成人。
Somatrogon的一項(xiàng)在20多個(gè)國(guó)家開展的隨機(jī)、開放標(biāo)簽、陽(yáng)性藥物三期臨床對(duì)照試驗(yàn)，入組并治療了224例先前沒有接受過治療的GHD兒童患者。研究中，這些患者以1:1的比例隨機(jī)分配至2個(gè)治療組：somatrogon治療組（0.66mg/kg，每周給藥一次），Genotropin（somatropin）治療組（0.034mg/kg，每天給藥一次）。試驗(yàn)的主要終點(diǎn)是治療12個(gè)月的身高生長(zhǎng)速度（height velocity）。次要終點(diǎn)包括6個(gè)月和12個(gè)月時(shí)身高標(biāo)準(zhǔn)差的變化、安全性、藥效學(xué)指標(biāo)。完成該研究的兒童有機(jī)會(huì)參加一項(xiàng)全球性的、開放標(biāo)簽、多中心、長(zhǎng)期擴(kuò)展研究，在這項(xiàng)研究中，患者可以繼續(xù)接受或改用somatrogon治療。大約95%的患者已轉(zhuǎn)入開放標(biāo)簽擴(kuò)展研究，并接受了somatrogon治療。
結(jié)果顯示，該研究達(dá)到了非劣效性主要終點(diǎn)：治療12個(gè)月，somatrogon組的最小二乘平均值（10.12 厘米/年）高于Genotropin組（9.78厘米/年）；身高生長(zhǎng)速度（厘米/年）的治療差異（somatrogon-Genotropin）為0.33（雙側(cè)95%置信區(qū)間：-0.39，1.05）。與Genotropin組相比，somatrogon組在6個(gè)月和12個(gè)月時(shí)的身高標(biāo)準(zhǔn)差得分變化（關(guān)鍵次要終點(diǎn)）更高。此外，在6個(gè)月時(shí)，與Genotropin組相比，somatrogon組在另一個(gè)關(guān)鍵次要終點(diǎn)——身高生長(zhǎng)速度變化更高。在臨床環(huán)境中，這些常用的生長(zhǎng)測(cè)量方法用于測(cè)量受試者可能經(jīng)歷的追趕年齡和性別匹配的同齡人身高生長(zhǎng)的潛力。
該研究中，somatrogon的耐受性總體良好，在各治療組之間觀察到的不良事件的類型、數(shù)量和嚴(yán)重程度方面，與每天一次的生長(zhǎng)激素Genotropin相當(dāng)。
2、阿斯利康Lynparza
Lynparza是一種首創(chuàng)、口服多聚ADP核糖聚合酶（PARP）抑制劑，可利用腫瘤DNA損傷修復(fù)（DDR）通路的缺陷優(yōu)先殺死癌細(xì)胞，這種作用模式賦予了Lynparza治療存在DNA損傷修復(fù)缺陷（如BRCA1和/或BRCA2突變）的廣泛類型腫瘤的潛力。
2017年7月，阿斯利康與默沙東達(dá)成腫瘤學(xué)全球戰(zhàn)略合作，共同開發(fā)和商業(yè)化Lynparza及另一種MEK抑制劑selumetinib治療廣泛類型腫瘤，包括乳腺癌、前列腺癌、胰 腺癌。
Lynparza是全球上市的首 個(gè)PARP抑制劑，于2014年12月首次獲美國(guó)FDA批準(zhǔn)。截至目前，Lynparza已獲批7個(gè)治療適應(yīng)癥：（1）一線維持治療BRCAm晚期卵巢癌成人患者；（2）聯(lián)合貝伐單抗一線維持治療HRD陽(yáng)性晚期卵巢癌成人患者；（3）維持治療復(fù)發(fā)性卵巢癌成人患者；（4）晚期gBRCAm卵巢癌成人患者；（5）治療gBRCAm、HER2陰性（HER2-）轉(zhuǎn)移性乳腺癌成人患者；（6）一線維持治療gBRCAm轉(zhuǎn)移性胰 腺癌成人患者；（7）治療攜帶特定基因突變的轉(zhuǎn)移性去勢(shì)抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者。
在中國(guó)，Lynparza（利普卓）于2018年8月獲批，用于鉑敏感復(fù)發(fā)性卵巢癌的維持治療。2019年12月初，Lynparza（利普卓）再次獲批，用于BRCA突變晚期卵巢癌患者的一線維持治療。
3、羅氏faricimab
Faricimab是針對(duì)眼睛設(shè)計(jì)的雙特異性抗體，通過阻斷血管生成素 2（Ang-2）和血管內(nèi)皮生長(zhǎng)因子A（VEGF-A）兩條途徑來治療多種視網(wǎng)膜疾病。Ang-2和VEGF-A通過破壞血管穩(wěn)定性，導(dǎo)致新的滲漏血管形成，增加炎癥反應(yīng)，從而導(dǎo)致視力下降。
羅氏本次針對(duì)faricimab的BLA申請(qǐng)基于4項(xiàng)3期臨床試驗(yàn)的積極結(jié)果，分別為針對(duì)濕性AMD患者的 ，以及針對(duì)DME患者的 。所有試驗(yàn)均達(dá)到其主要終點(diǎn)，顯示與每?jī)蓚€(gè)月給藥一次的當(dāng)前標(biāo)準(zhǔn)治療相比，每4個(gè)月給藥一次faricimab達(dá)到非劣效性標(biāo)準(zhǔn)的視力獲益。
并且，大約一半適合延長(zhǎng)faricimab給藥間隔的濕性AMD或DME患者，在接受治療第一年時(shí)就只需每4個(gè)月接受一次給藥。新聞稿指出，faricimab是首 個(gè)在濕性AMD和DME的3期臨床試驗(yàn)中，達(dá)到這么長(zhǎng)持久性的眼部注射藥物。安全性方面，在所有4項(xiàng)試驗(yàn)中，faricimab通常耐受良好，未發(fā)現(xiàn)新/非預(yù)期安全性信號(hào)。
參考來源：
1.Biotech Stocks Facing FDA Decision In January 2022
2.生物谷、藥明康德等
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