基因治療明星公司藍(lán)鳥(niǎo)生物，表現(xiàn)一再反常。
近日，藍(lán)鳥(niǎo)生物（bluebird bio）屢次出現(xiàn)在聚光燈下，一系列“大動(dòng)作”飽受質(zhì)疑。
隨著其2021年度財(cái)報(bào)的發(fā)布，數(shù)據(jù)不佳引發(fā)大眾對(duì)于其財(cái)務(wù)狀況和繼續(xù)經(jīng)營(yíng)能力擔(dān)憂。
而首席財(cái)務(wù)官（CFO）即將離職的消息更是引燃了市場(chǎng)負(fù)面情緒。當(dāng)日，股票下跌超10%。
加之，藍(lán)鳥(niǎo)生物“引以為傲”的幾款基因療法近年來(lái)也頻出狀況，更讓其發(fā)展前景蒙上了一層陰霾。
而今，一方面受臨床挫折等安全性問(wèn)題困擾，另一方面商業(yè)化困頓又使其愈發(fā)舉步維艱，昔日基因治療領(lǐng)域?qū)檭簳?huì)走向何方？
01
一石激起千層浪？
首席財(cái)務(wù)官離職 股價(jià)表現(xiàn)低迷
美東時(shí)間3月7日，藍(lán)鳥(niǎo)生物宣布其首席財(cái)務(wù)官Gina Consylman辭職，從4月3日起生效；CBO Jason F. Cole將接任該職位。
公開(kāi)資料顯示，藍(lán)鳥(niǎo)生物于1992年4月16日創(chuàng)立，是一家臨床階段的生物技術(shù)公司，總部位于馬薩諸塞州劍橋，致力于開(kāi)發(fā)針對(duì)嚴(yán)重遺傳病和癌癥的潛在基因療法。其綜合產(chǎn)品平臺(tái)包括基因治療、癌癥免疫治療和基因編輯。其產(chǎn)品線包括Lenti-D、LentiGlobin、BCL11A shRNA、bb2121和bb21217。
值得注意的是，藍(lán)鳥(niǎo)生物首席財(cái)務(wù)官的離職時(shí)間節(jié)點(diǎn)，卻稍顯蹊蹺。
此前，藍(lán)鳥(niǎo)生物發(fā)布了2021年全年業(yè)績(jī)。該公司在2021年凈虧損為5.626億美元，收入僅為370萬(wàn)美元，而2020年凈虧損為5.611億美元。
截至2021年12月31日，藍(lán)鳥(niǎo)生物累計(jì)虧損為37.2億美元。
此外，在首席財(cái)務(wù)官辭職前幾天（3月4日），藍(lán)鳥(niǎo)生物曾表示“對(duì)未來(lái)一年內(nèi)繼續(xù)經(jīng)營(yíng)能力有所懷疑”。
由此，首席財(cái)務(wù)官的辭職更是一石激起千層浪，投資者不免將兩者有所關(guān)聯(lián)。
股市表現(xiàn)上，藍(lán)鳥(niǎo)生物3月1日到7日，持續(xù)下跌。3月7日到達(dá)最低峰值，跌超10%。3月8日，股票較前一日有所回升，但仍較為低迷，收?qǐng)?bào)4.450美元/股。
截圖來(lái)源：東方財(cái)富
02
囿于商業(yè)困頓
業(yè)績(jī)一再下滑 不如人意
藍(lán)鳥(niǎo)生物業(yè)績(jī)下滑，與其商業(yè)困頓不無(wú)關(guān)系。雖然屢次尋求改變，但卻愈發(fā)舉步維艱。
去年年初（2021年1月），藍(lán)鳥(niǎo)生物宣布計(jì)劃將其嚴(yán)重遺傳疾病和腫瘤學(xué)業(yè)務(wù)進(jìn)行拆分，未來(lái)該公司將繼續(xù)專注于嚴(yán)重遺傳疾病（SGD），同時(shí)以新實(shí)體企業(yè)的形式開(kāi)展其腫瘤學(xué)業(yè)務(wù)。
據(jù)悉，這兩大業(yè)務(wù)此前均受到“重創(chuàng)”。藍(lán)鳥(niǎo)首席執(zhí)行官Nick Leschly表示，兩大業(yè)務(wù)都有明確的目標(biāo)，并將受益于獨(dú)立領(lǐng)導(dǎo)。
然而，最后的業(yè)績(jī)表現(xiàn)仍然不如人意。
藍(lán)鳥(niǎo)生物表示，自剝離其腫瘤業(yè)務(wù)以來(lái)，其現(xiàn)金、現(xiàn)金等價(jià)物和有價(jià)證券等均有所下降。截至2021年12月31日，這一總額為3.966億美元，比藍(lán)鳥(niǎo)分拆時(shí)約5.072億美元（盡管后者包括受限現(xiàn)金）下降了22%。
與此同時(shí)，藍(lán)鳥(niǎo)生物表示，預(yù)計(jì)2022年的“現(xiàn)金消耗”或支出將不到4億美元，預(yù)計(jì)未來(lái)將產(chǎn)生經(jīng)營(yíng)虧損和負(fù)經(jīng)營(yíng)現(xiàn)金流，以及需要額外資金來(lái)支持其計(jì)劃運(yùn)營(yíng)。換言之，持續(xù)商業(yè)能力存疑。
此外，由于旗下產(chǎn)品Zynteglo在歐洲市場(chǎng)上市受挫，藍(lán)鳥(niǎo)生物在2021年4月開(kāi)啟了裁員步伐，并計(jì)劃“減少和重塑”其在德國(guó)部分地區(qū)的勞動(dòng)力。
除了自身業(yè)務(wù)剝離帶來(lái)的影響外，藍(lán)鳥(niǎo)生物其它方面也屢遇挫折。
03
基因療法受監(jiān)管、臨床擱置……
藍(lán)鳥(niǎo)生物何以扭轉(zhuǎn)當(dāng)前劣勢(shì)？
對(duì)于藍(lán)鳥(niǎo)生物來(lái)說(shuō)，成也基因療法，敗也基因療法。
以2021年來(lái)說(shuō)，藍(lán)鳥(niǎo)生物就發(fā)生了數(shù)起基因療法遇挫事件。
2021年2月，在基因療法LentiGlobin的1/2期試驗(yàn)中，兩名鐮刀狀細(xì)胞貧血癥患者出現(xiàn)了急性髓細(xì)胞白血病和急性髓細(xì)胞白血病，藍(lán)鳥(niǎo)隨即叫停了LentiGlobin的1/2期（HGB-206）和3期（HGB-210）臨床研究。受此影響，公司當(dāng)日股價(jià)跌近38%。
除了股價(jià)，藍(lán)鳥(niǎo)生物旗下基因療法藥物Zynteglo也受到波及，由于Zynteglo與上述試驗(yàn)的病毒載體相同，公司決定暫停對(duì)其進(jìn)行銷售。
2021年7月，Zynteglo重返歐洲血液病治療市場(chǎng)，歐盟藥物警戒風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估委員會(huì)（PRAC）認(rèn)為Zynteglo的治療收益大于風(fēng)險(xiǎn)，于是重新批準(zhǔn)了該藥物。
2021年8月，藍(lán)鳥(niǎo)生物基因療法elivaldogene autotemcel（eli-cel, Lenti-D?）也因疑似導(dǎo)致患者出現(xiàn)骨髓增生異常綜合征被FDA要求中止試驗(yàn)。
2021年10月，藍(lán)鳥(niǎo)生物從歐盟撤回對(duì)基因療法Skysona的監(jiān)管營(yíng)銷授權(quán)，以及從英國(guó)藥品和保健品管理局撤回Skysona的營(yíng)銷申請(qǐng)。
2021年12月末，藍(lán)鳥(niǎo)生物lovotibeglogene autotemcel（lovo-cel，bb1111）遭到美國(guó)FDA的臨床擱置。由于一名青少年患者在接受一次性lovo-cel治療后出現(xiàn)了持續(xù)性非輸血依賴性貧血，F(xiàn)DA對(duì)治療18歲以下鐮狀細(xì)胞病患者的臨床研究進(jìn)行了部分?jǐn)R置，成人患者入組未受影響。
而在今年1月，美國(guó)FDA延長(zhǎng)了Zynteglo（betibeglogene autotemcel，beti-cel）治療β地中海貧血以及Skysona（elivaldogene autotemcel，eli-cel，）治療腦腎上腺腦白質(zhì)營(yíng)養(yǎng)不良的生物制品許可申請(qǐng)的審查期。
從最新動(dòng)態(tài)來(lái)看，藍(lán)鳥(niǎo)生物beti-cel即將面臨FDA審批，如果獲批，將有望成為美國(guó)首 個(gè)體外造血干細(xì)胞基因療法。
值得一提的是，Beti-cel在歐洲獲批時(shí)，約180萬(wàn)美元的治療價(jià)格讓其成為市場(chǎng)上第二款價(jià)格超過(guò)100萬(wàn)美元的上市藥物，僅次于諾華開(kāi)發(fā)的Zolgensma基因療法（約210萬(wàn)美元）。
此次Beti-ce能否順利闖關(guān)，或許關(guān)乎著藍(lán)鳥(niǎo)生物能否扭轉(zhuǎn)當(dāng)前劣勢(shì)。
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