肌萎縮側索硬化癥（ALS），也被稱為漸凍癥、運動神經(jīng)元病、夏科病、盧伽雷病等，是一種漸進且致命的神經(jīng)退行性疾病。近日，有兩款針對ALS的藥物遭受挫折，一個止步于研發(fā)一期，一個申請上市過程中受到FDA質疑。
3月28日，渤健和合作伙伴Ionis Pharmaceuticals發(fā)布了BIIB078臨床一期試驗的一線結果。
BIIB078是一種用于治療C9orf72相關的ALS的在研反義寡核苷酸藥物。一線結果顯示，該藥物并沒有顯示出臨床益處，渤健和Ionis因此決定終止其臨床試驗。
根據(jù)公司披露的結果，BIIB078具有良好的耐受性，并且其不良事件（AE）的嚴重程度大多為輕度至中度。但在病情緩解方面，獲得BIIB078 60mg治療的患者和使用安慰劑的患者之間沒有一致的差異。獲得BIIB078 90 mg劑量的參與者在次要終點方面的病情惡化趨勢比使用安慰劑組的參與者更大。
Ionis相關負責人表示，科學界認為C9orf72基因導致疾病的機制有多種，而在此次試驗中認為C9orf72相關的ALS疾病機制是由包含RNA和相應二肽重復序列的相關**引起的。
與此同時，ALS藥物進展受阻的還有Amylyx Pharmaceuticals。FDA在3月28日對該公司的ALS治療藥物AMX0035表示質疑，認為該藥物有效性的數(shù)據(jù)沒有說服力。據(jù)悉，AMX0035的臨床二期數(shù)據(jù)基于單一安慰劑作為對照組。FDA要求咨詢委員會成員決定這些數(shù)據(jù)能否證明AMX0035作為一種有效的ALS治療手段。如果目前的數(shù)據(jù)還不夠，Amylyx需要補交額外數(shù)據(jù)來顯示其有效性。
受此消息影響，在FDA發(fā)布通知后的半小時內，Amylyx股票大幅下跌，跌幅超過 40%。
不過，盡管對數(shù)據(jù)存在擔憂，但由于ALS藥物的需求量巨大，F(xiàn)DA最終可能仍會考慮批準該藥物。下周三召開的咨詢委員會會議將是AMX0035藥物申請批準與否的一個關鍵轉折點，其PDUFA日期定于2022年6月下旬。
參考來源：
1、Slammed with fresh clinical failure, Biogen and Ionis discard early-stage ALS candidate
2、Biogen and Ionis Announce Topline Phase 1 Study Results of Investigational Drug in C9orf72 Amyotrophic Lateral Sclerosis
3、UPDATED: Amylyx shares routed on skeptical adcomm docs — but did the FDA leave an open door on unmet ALS need?
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