日前，加拿大衛(wèi)生部宣布有條件地批準了Amylyx Pharmaceuticals旗下肌萎縮側索硬化（ALS）藥物Albrioza（AMX0035），這也是該公司在全世界首次獲得批準，Albrioza也成為了加拿大第一個獲批的ALS藥物。
此前，Amylyx在美國市場的監(jiān)管申請上遇到了一些挫折。該藥物在美國FDA內部審查后得出了悲觀的分析意見，隨后美國FDA旗下一個獨立的顧問小組投票否決了這款ALS療法，專家顧問們認為Amylyx公司需要更多的試驗數據來證明Albrioza的療效。最終，美國FDA將該療法的決定截止日期推遲到了今年9月29日。
加拿大衛(wèi)生部則是根據一項名為CENTAUR的2期試驗數據和更長的開放標簽隨訪數據批準了Albrioza。在CENTAUR試驗中，研究人員在137名ALS患者中測試了Albrioza與安慰劑為期六個月的治療效果。試驗結果顯示，24周后服用該藥物的患者在肌萎縮側索硬化功能評定量表上的平均得分高出2.32分。
ALS是一種嚴重的神經退行性疾病，通常在診斷后的平均壽命為兩到五年。加拿大ALS協(xié)會首席執(zhí)行官Tammy Moore在一份聲明中表示，在監(jiān)管部門批準后，最重要的是，所有加拿大人將能夠從這種創(chuàng)新療法中受益。Moore也呼吁，希望在整個藥品獲取和報銷過程中，監(jiān)管決策者能夠迅速開展工作，為所有可能受益的加拿大人提供及時和公平的治療機會。
Albrioza包含兩種成分，苯丁酸鈉（sodium phenylbutrate，PB）和牛磺酸二醇（taurursodiol，TURSO）。苯丁酸鈉是一種小分子蛋白伴侶，可降低未折疊蛋白反應（UPC），防止UPC導致的細胞死亡。?；撬岫际且豢頑ax蛋白抑制劑，可以改善細胞內線粒體和內質網的健康狀態(tài)。
然而，盡管加拿大監(jiān)管部門批準了該藥物，但美國FDA工作人員面對同樣的試驗數據，卻認為并沒有特別具有說服力。FDA工作人員們表示，Amylyx公司的數據分析應該要包括在疾病自然過程中發(fā)生的死亡事件，即使這些死亡案例與治療無關。
不過，加拿大監(jiān)管部門此次給予該療法的批準也是有條件性的批準，為此Amylyx將不得不提交其正在進行的第三階段PHOENIX試驗的數據，該試驗預計將于2024年公布相關數據。除此之外，Amylyx在其批準公告中表示，加拿大監(jiān)管機構還要求Amylyx公司進行“額外的項目計劃及其他正在進行的研究”。
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