北?？党芍扑幱邢薰荆ㄒ韵潞喎Q“北?？党?rdquo;, 股票代碼“1228.HK”），是一家全球化的生物制藥公司，作為全球罕見疾病領(lǐng)域的領(lǐng) 先公司，北?？党芍铝τ趧?chuàng)新療法的研究、開發(fā)和商業(yè)化。公司于今日宣布，在北京首都兒科研究所開展的CAN108（maralixibat）治療膽道閉鎖（BA）的II期EMBARK研究中，已完成在中國的首例患者給藥。該治療BA的全球EMBARK研究，是一項多中心、隨機對照的II期研究，旨在評價CAN108治療Kasai手術(shù)后BA患者的有效性和安全性，預(yù)期將在全球招募72例患者，其中包括在中國招募20例患者。
北?？党珊蚆irum制藥公司（以下簡稱“Mirum”）已簽訂了maralixibat在大中華區(qū)開發(fā)和商業(yè)化獨家許可協(xié)議。根據(jù)協(xié)議條款，北?？党梢勋@得在大中華區(qū)針對阿拉杰里綜合征（ALGS）、進行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥（PFIC）和膽道閉鎖（BA）開發(fā)和商業(yè)化的獨家授權(quán)。
北海康成創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官薛群博士表示，“我們很高興在北京久負盛名的首都兒科研究所完成膽道閉鎖CAN108試驗在中國的首例患者給藥。伴隨著用于治療阿拉杰里綜合征（ALGS）的CAN108在博鰲樂成國際醫(yī)療旅游先行區(qū)獲批‘先行先試’，我們正在中國推進CAN108的兩個適應(yīng)癥，同時希望為罕見肝病患者帶來新的治療方案。”
關(guān)于膽道閉鎖（BA）
膽道閉鎖（BA）是一種在出生后前幾周出現(xiàn)的膽管系統(tǒng)進行性炎癥性疾病，表現(xiàn)為長時間的黃疸、無膽汁糞便和尿色較深。BA的病因和發(fā)病機制仍不明確，可能是多因素的。西方國家BA的患病率估計為0.5 - 0.8/10,000例活產(chǎn)嬰兒，低于亞洲人報告的患病率（日本1.04/10,000；中國臺灣地區(qū)1.78/10,000）。BA在西方國家是公認的孤兒病，其與膽汁淤積性肝病損傷、進行性纖維化直至肝硬化相關(guān)，導(dǎo)致門靜脈高壓和肝衰竭，需要進行肝移植，如果不給予治療，將會危及生命。標(biāo)準(zhǔn)治療是Kasai手術(shù)作為一線干預(yù)。然而，大約40% - 50%接受Kasai手術(shù)的患者在2歲之前仍需要進行肝移植，這使BA成為全球兒童肝移植的主要原因，且突顯了BA大量未滿足的醫(yī)療需求。
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