2022年8月17日，美國FDA宣布，批準(zhǔn)bluebird bio公司開發(fā)的基因療法Zynteglo（betibeglogene autotemcel，beti-cel）上市，用于治療需要接受常規(guī)血紅細(xì)胞輸注的β地中海貧血患者。新聞稿指出，這是針對這一患者群體首 款獲得FDA批準(zhǔn)的基因療法。
Bluebird同時(shí)獲得了一張優(yōu)先審評券。
Zynteglo是一款一次性基因療法。它將從患者體內(nèi)分離的造血干細(xì)胞在體外進(jìn)行基因工程改造，讓它們能夠生成功能正常的β珠蛋白。這些造血干細(xì)胞在輸注回患者體內(nèi)后，會源源不斷地生成具有正常功能的血紅細(xì)胞，極大減少患者對輸血的需求。在理想情況下，患者甚至不需要進(jìn)行輸血治療。這款療法此前已在歐盟獲得批準(zhǔn)。
Zynteglo的效果和安全性得到兩項(xiàng)多中心臨床研究的支持。參與者包括需要接受常規(guī)血紅細(xì)胞輸注的成人和兒童β地中海貧血患者。療效的評估標(biāo)準(zhǔn)為輸血獨(dú)立性（transfusion independence），定義為患者在不接受血紅細(xì)胞輸注的情況下，維持預(yù)定的血紅蛋白水平至少12個(gè)月。在接受Zynteglo治療的41名患者中，89%達(dá)到輸血獨(dú)立性。最新隨訪結(jié)果顯示，這一療效表現(xiàn)出良好的持久性。
bluebird為Zynteglo的定價(jià)為280萬美元，成為價(jià)格最昂貴的藥物。這一定價(jià)是基于臨床價(jià)值來定價(jià)的，經(jīng)過Zynteglo治療，絕大部分患者都可以擺脫輸血依賴，血紅蛋白都可以達(dá)到或接近正常水平。
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