箕星藥業(yè)（下文簡(jiǎn)稱(chēng)“箕星”），一家致力于為罹患嚴(yán)重危及生命健康疾病的患者提供創(chuàng)新藥物的生物制藥公司，宣布其治療癥狀性梗阻性肥厚型心肌?。╫HCM）的aficamten（CK-3773274片）3期臨床試驗(yàn)的中國(guó)隊(duì)列已于近日在首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京安貞醫(yī)院完成首例患者入組。該試驗(yàn)?zāi)壳霸谌珖?guó)16家醫(yī)院開(kāi)展，旨在評(píng)估aficamten治療o(wú)HCM的療效和安全性，為產(chǎn)品在中國(guó)的上市申請(qǐng)?zhí)峁┮罁?jù)。該中國(guó)隊(duì)列是aficamten全球多中心臨床試驗(yàn)SEQUOIA-HCM的一部分，中國(guó)以外的試驗(yàn)由Cytokinetics公司負(fù)責(zé)。
Aficamten由Cytokinetics公司研發(fā)，是一種用于治療肥厚型心肌病（HCM）的潛在新一代心肌肌球蛋白抑制劑。Aficamten減少每個(gè)心動(dòng)周期中活性肌球蛋白產(chǎn)力橫橋的數(shù)量，從而抑制與肥厚型心肌?。℉CM）相關(guān)的心肌過(guò)度收縮。美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）和中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局已經(jīng)分別授予aficamten用于治療o(wú)HCM的突破性治療藥物認(rèn)定。
“肥厚型心肌病是常見(jiàn)的遺傳性心血管疾病，現(xiàn)有的藥物治療是在經(jīng)驗(yàn)治療的基礎(chǔ)上推薦使用的，并非針對(duì)HCM的根本病理機(jī)制即心肌過(guò)度收縮。”Aficamten全球3期臨床試驗(yàn)中國(guó)隊(duì)列首席研究者、中華醫(yī)學(xué)會(huì)心血管病學(xué)分會(huì)候任主任委員、國(guó)家心血管疾病臨床醫(yī)學(xué)研究中心主任、首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京安貞醫(yī)院心臟內(nèi)科中心主任馬長(zhǎng)生教授表示。“我們相信aficamten這一心肌肌球蛋白抑制劑具有顯著改善oHCM治療現(xiàn)狀的潛力，定會(huì)給患者帶來(lái)有臨床意義的獲益。作為全球多中心3期研究的參與者，中國(guó)隊(duì)列的研究數(shù)據(jù)也將推動(dòng)aficamten的革新性研究進(jìn)展。”
“目前中國(guó)尚無(wú)針對(duì)oHCM基礎(chǔ)病理生理學(xué)機(jī)制的治療藥物獲批，我們正在和Cytokinetics合作開(kāi)展全球3期臨床試驗(yàn)SEQUOIA-HCM的中國(guó)隊(duì)列，盡早將aficamten這一潛在新藥帶給中國(guó)患者。”箕星心血管首席醫(yī)學(xué)官李媛博士說(shuō)，“中國(guó)有全球最大的心血管疾病患者群體和巨大的未滿(mǎn)足治療需求，箕星在心血管領(lǐng)域已經(jīng)建立起包括3個(gè)臨床后期在研產(chǎn)品、6個(gè)適應(yīng)癥在內(nèi)的堅(jiān)實(shí)產(chǎn)品管線(xiàn)。我們致力于和醫(yī)學(xué)界緊密合作，讓創(chuàng)新產(chǎn)品早日造福中國(guó)患者。”
SEQUOIA-HCM是基于Cytokinetics開(kāi)展的aficamten2期臨床試驗(yàn)REDWOOD-HCM的陽(yáng)性結(jié)果，該試驗(yàn)結(jié)果顯示，與安慰劑相比，aficamten治療10周后，平均靜息左室流出道壓力梯度（LVOT-G）和valsalva動(dòng)作后的平均LVOT-G均較基線(xiàn)降低，且沒(méi)有治療中斷和中止，也沒(méi)有和治療相關(guān)的嚴(yán)重不良事件。
關(guān)于肥厚型心肌病（HCM）
肥厚型心肌?。℉CM）是最常見(jiàn)的遺傳性心血管疾病，中國(guó)患病率為80/10萬(wàn)，估算中國(guó)成人HCM患者超過(guò)100萬(wàn)。HCM可導(dǎo)致勞力性呼吸困難、疲勞、胸痛、暈厥/先兆暈厥和運(yùn)動(dòng)能力受限。HCM是青少年和運(yùn)動(dòng)員猝死的主要原因之一。與疾病相關(guān)的死亡大多可歸因于心臟性猝死、心力衰竭和栓塞性卒中。心臟性猝死常見(jiàn)于10～35歲的年輕患者，心力衰竭死亡多發(fā)生于中年患者，HCM相關(guān)的心房顫動(dòng)導(dǎo)致的卒中則以老年患者多見(jiàn)。在醫(yī)院就診的HCM患者年死亡率為2%～4%。
目前在中國(guó)尚未有直接針對(duì)HCM的獲批藥物，指南推薦的藥物治療是在經(jīng)驗(yàn)治療的基礎(chǔ)上進(jìn)行推薦的，主要包括β受體阻滯劑、維拉帕米、地爾硫卓和丙吡胺，然而，這些藥物并非針對(duì)HCM的根本病理機(jī)制即心肌過(guò)度收縮，通常也不能阻止疾病進(jìn)展，且有明顯的不良反應(yīng)，丙吡胺也尚未在中國(guó)上市。對(duì)于那些無(wú)論靜息還是激發(fā)時(shí)LVOT-G≥50mmHg，伴有嚴(yán)重癥狀且藥物治療無(wú)效的oHCM患者，室間隔消減治療（如室間隔心肌切除術(shù)和經(jīng)皮室間隔酒精消融術(shù)）可能是有效的，然而，這些侵入式手術(shù)均存在一定風(fēng)險(xiǎn)，且成功取決于手術(shù)者的經(jīng)驗(yàn)，尚未在國(guó)內(nèi)得到廣泛應(yīng)用。
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