本周審評(píng)審批方面，海思科1類新藥HSK16149膠囊遞交上市申請(qǐng)，復(fù)星凱特的CD19 CAR-T自體產(chǎn)品新適應(yīng)癥申報(bào)上市；研發(fā)方面，多項(xiàng)臨床試驗(yàn)取得積極結(jié)果，但由于出現(xiàn)患者死亡，Alpine Immune終止davoceticept的兩項(xiàng)臨床試驗(yàn)；交易及投融資方面，藥明巨諾與2seventybio有條件同意建立戰(zhàn)略聯(lián)盟；上市方面，分子檢測(cè)公司康為世紀(jì)在科創(chuàng)板上市。

       本周盤點(diǎn)包括審評(píng)審批、研發(fā)、交易及投融資和上市4個(gè)板塊，統(tǒng)計(jì)時(shí)間為10.24-10.28，包含23條信息。

       審評(píng)審批

       NMPA

       上市

       申請(qǐng)

       1、10月25日，CDE官網(wǎng)顯示，復(fù)星凱特的阿基侖賽注射液新適應(yīng)癥申報(bào)上市，擬用于一線免疫化療無(wú)效或在一線免疫化療后12個(gè)月內(nèi)復(fù)發(fā)的成人大B細(xì)胞淋巴瘤（r/rLBCL）。阿基侖賽注射液是復(fù)星凱特2017年初從美國(guó)Kite引進(jìn)Yescarta在中國(guó)進(jìn)行技術(shù)轉(zhuǎn)移，并獲授權(quán)在中國(guó)進(jìn)行本地化生產(chǎn)的靶向人CD19自體CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品。

       2、10月25日，CDE官網(wǎng)顯示，信達(dá)生物的PI3Kδ抑制劑Parsaclisib遞交上市申請(qǐng)，并擬納入優(yōu)先審評(píng)，用于既往接受過(guò)至少兩種系統(tǒng)性治療的復(fù)發(fā)或難治性濾泡性淋巴瘤成人患者。Parsaclisib來(lái)源于信達(dá)2018年度與Incyte公司的合作。

       3、10月27日，CDE官網(wǎng)顯示，海思科1類新藥HSK16149膠囊遞交上市申請(qǐng)，推測(cè)用于治療糖尿病周圍神經(jīng)痛。HSK16149是一種電壓門控鈣離子通道類新型鎮(zhèn)痛藥，屬于普瑞巴林的me-better藥物，具備高靶點(diǎn)選擇性、強(qiáng)效鎮(zhèn)痛、長(zhǎng)效鎮(zhèn)痛、中樞副作用小等特點(diǎn)，對(duì)中至重度患者療效可能更佳。

       臨床

       批準(zhǔn)

       4、10月24日，CDE官網(wǎng)顯示，啟德醫(yī)藥的GQ1005的臨床申請(qǐng)獲批，將在中國(guó)多個(gè)中心啟動(dòng)用于實(shí)體瘤治療的臨床研究。GQ1005是一款新一代定點(diǎn)偶聯(lián)ADC藥物，它靶向HER2，擬開發(fā)用于治療HER2低表達(dá)/中表達(dá)的乳腺癌、胃癌等實(shí)體瘤。

       5、10月25日，CDE官網(wǎng)顯示，和譽(yù)醫(yī)藥的ABSK021臨床申請(qǐng)獲批，可進(jìn)入針對(duì)腱鞘巨細(xì)胞瘤患者的關(guān)鍵Ⅲ期臨床研究。ABSK021是和譽(yù)醫(yī)藥研發(fā)的一款全新的口服、高選擇性、高活性CSF-1R小分子抑制劑。和譽(yù)醫(yī)藥正在開發(fā)該藥用于治療多種類型的腫瘤及非腫瘤適應(yīng)癥。

       6、10月26日，CDE官網(wǎng)顯示，必貝特的BEBT-503膠囊臨床申請(qǐng)獲批，用于治療2型糖尿病合并非酒精性脂肪肝病。BEBT-503屬于1類新藥，是一種高效且平衡的泛PPAR激動(dòng)劑，通過(guò)有效激活三種受體來(lái)調(diào)節(jié)關(guān)鍵的代謝、炎癥和纖維化途徑，用于治療糖尿病合并NAFLD以及NASH。

       申請(qǐng)

       7、10月24日，CDE官網(wǎng)顯示，祐森健恒的1類新藥UA021膠囊提交臨床試驗(yàn)申請(qǐng)。UA021是一種高效、高選擇性及高口服生物利用度的TYK2變構(gòu)體抑制劑，擬開發(fā)用于治療炎癥性腸病、銀屑病等自身免疫性疾病。

       FDA

       上市

       批準(zhǔn)

       8、10月25日，強(qiáng)生制藥宣布，其BCMA×CD3雙抗Teclistamab（Tecvayli）獲FDA批準(zhǔn)在美國(guó)上市，用于治療既往接受過(guò)四線及以上治療（包括蛋白酶體抑制劑、免疫調(diào)節(jié)劑和抗CD38單抗）的復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤（R/RMM）。

       臨床

       批準(zhǔn)

       9、10月27日，先聲藥業(yè)宣布，SIM0237在美國(guó)獲批臨床，擬用于局部晚期不可切除或轉(zhuǎn)移性實(shí)體瘤。SIM0237是先聲藥業(yè)利用其蛋白質(zhì)工程技術(shù)平臺(tái)開發(fā)的一種PD-L1/IL15v雙功能融合蛋白，也是一款經(jīng)突變減毒獲得較寬治療窗口的潛在best-in-class抗腫瘤藥物。

       快速通道資格認(rèn)定

       10、10月24日，Acumen宣布，F(xiàn)DA授予ACU193治療早期阿爾茨海默癥（AD）的快速通道資格認(rèn)定。ACU193是一種抗Aβ寡聚體（AβOs）單抗，在治療AD方面具有同類最 佳的潛力。它通過(guò)阻止AβO與樹突棘結(jié)合來(lái)幫助保護(hù)神經(jīng)元功能，進(jìn)而發(fā)揮治療作用。

       罕見兒科疾病認(rèn)定

       11、10月24日，天澤云泰宣布，VGN-R08b被FDA授予治療神經(jīng)病變型戈謝病的罕見兒科疾病認(rèn)定（RPDD）。VGN-R08b是一種以AAV9為載體的基因替代療法，通過(guò)腦內(nèi)注射回補(bǔ)含有功能性人GBA1基因，回補(bǔ)的GBA1將產(chǎn)生的GCase回補(bǔ)到溶酶體中，并取代突變的內(nèi)源性GCase，以恢復(fù)其活性。

       孤兒藥資格

       12、10月25日，原啟生物宣布，F(xiàn)DA已授予OriCAR-017孤兒藥資格，用于治療復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤。OriCAR-017正是原啟生物開發(fā)的一款自體GPRC5D靶向的嵌合抗原受體T細(xì)胞，GPRC5D是G蛋白偶聯(lián)受體家族C組5成員D，在多發(fā)性骨髓瘤（MM）細(xì)胞中特異性高表達(dá)，幾乎不在正常組織上表達(dá)。

       研發(fā)

       臨床狀態(tài)

       13、10月24日，Alpine Immune宣布，因出現(xiàn)第二例患者死亡，其終止條件性CD28共刺激劑和雙重PD-L1/CTLA-4檢查點(diǎn)抑制劑davoceticept的兩項(xiàng)臨床試驗(yàn)。Davoceticept是一款重組蛋白，一方面可以在與PD-L1結(jié)合的情況下激活CD28受體，另一方面可以阻斷PD-L1與PD-1的結(jié)合，以及抑制CD80/86與CTLA-4的結(jié)合。

       14、10月24日，中國(guó)藥物臨床試驗(yàn)登記與信息公示平臺(tái)官網(wǎng)公示，朗來(lái)科技啟動(dòng)了一項(xiàng)2期臨床試驗(yàn)，以評(píng)估QR052107B片在難治性或不明原因慢性咳嗽患者中的療效及安全性。QR052107B片是一款新一代P2X3拮抗劑，是朗來(lái)科技開發(fā)的一款在研1類新藥。

       臨床數(shù)據(jù)

       15、10月24日，諾華宣布，關(guān)鍵III期APPLY-PNH臨床試驗(yàn)達(dá)到了兩個(gè)主要終點(diǎn)。結(jié)果顯示，在既往接受補(bǔ)體C5療法治療后仍有貧血癥狀的陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）成人患者中，諾華在研藥iptacopan優(yōu)于C5單抗（eculizumab或ravulizumab）。Iptacopan是一款first-in-class、口服、針對(duì)補(bǔ)體旁路B因子的抑制劑。

       16、10月24日，吉利德宣布，三合一復(fù)方藥Biktarvy（bictegravir50mg/恩曲他濱200mg/替諾福韋艾拉酚胺25mg，BIC/FTC/TAF）的一項(xiàng)BICSTaR研究真實(shí)數(shù)據(jù)以及兩項(xiàng)III期研究（研究1489和研究1490）五年真實(shí)數(shù)據(jù)公布，結(jié)果顯示，無(wú)論HIV感染者的先前治療和合并癥狀如何，Biktarvy均展現(xiàn)出強(qiáng)大而持久的功效和安全性。

       17、10月25日，Gritstonebio宣布，其自我擴(kuò)增mRNA（samRNA）新冠疫 苗在兩項(xiàng)I期臨床試驗(yàn)（CORAL-BOOST和CORAL-CEPI）中顯示出良好的耐受性和免疫原性。SamRNA載體來(lái)源于野生型委內(nèi)瑞拉馬腦炎病毒（VEEV）復(fù)制子的合成RNA分子，可以延長(zhǎng)免疫原表達(dá)的持續(xù)時(shí)間和幅度，達(dá)到有效和持久的免疫反應(yīng)。

       18、10月26日，阿斯利康宣布，camizestrant治療雌激素受體陽(yáng)性（ER+）局部進(jìn)展或轉(zhuǎn)移性乳腺癌患者的II期SERENA-2研究達(dá)到主要終點(diǎn)。camizestrant是阿斯利康自主研發(fā)的一款新型口服SERD和選擇性ERα拮抗劑，已在一系列臨床前模型（包括ER激活突變）中顯示出抗癌活性。

       19、10月26日，ESSA Pharma宣布，EPI-7386聯(lián)合enzalutamide（恩雜魯胺）治療轉(zhuǎn)移性去勢(shì)抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者I/II期研究前兩個(gè)隊(duì)列的最新臨床數(shù)據(jù)公布，結(jié)果表明受試者聯(lián)合用藥的安全性良好，與第二代抗雄激素藥物一致，且未觀察到劑量限制毒 性。EPI-7386是一款高選擇性口服雄激素受體N端區(qū)域（ARNTD）的小分子抑制劑。

       20、10月27日，羅氏宣布，faricimab（Vabysmo）在兩項(xiàng)分別針對(duì)視網(wǎng)膜分支靜脈阻塞和視網(wǎng)膜中央靜脈阻塞的全球3期臨床試驗(yàn)中達(dá)到主要研究終點(diǎn)。faricimab是一種雙特異性抗體，它可以同時(shí)靶向阻斷兩條關(guān)鍵致病通路-Ang-2和血管內(nèi)皮生長(zhǎng)因子-A（VEGF-A）。

       交易及投融資

       21、10月25日，安斯泰來(lái)和TayshaGeneTherapies宣布，二者達(dá)成一項(xiàng)戰(zhàn)略投資，以推進(jìn)Taysha的2款針對(duì)中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）遺傳疾病的腺相關(guān)病毒（AAV）基因療法的開發(fā)。根據(jù)協(xié)議條款，安斯泰來(lái)獲得Taysha的2個(gè)臨床階段項(xiàng)目（用于Rett綜合征的TSHA-102和GAN的TSHA-120）的獨(dú)家選擇權(quán)。

       22、10月27日，藥明巨諾宣布，其與2seventybio有條件同意建立戰(zhàn)略聯(lián)盟，在大中華開發(fā)及商業(yè)化用于腫瘤適應(yīng)癥的針對(duì)MAGE-A4（包括與MAGE-A4結(jié)合的工程TCR的任何突變、片段、變型或衍生物）的細(xì)胞治療產(chǎn)品，且有可能擴(kuò)大合作，納入其他項(xiàng)目及其他產(chǎn)品。

       上市

       科創(chuàng)板

       23、10月25日，康為世紀(jì)在上交所科創(chuàng)板上市，發(fā)行價(jià)格為48.98元/股，發(fā)行數(shù)量為2329.0278萬(wàn)股?？禐槭兰o(jì)主營(yíng)業(yè)務(wù)遍布分子檢測(cè)全產(chǎn)業(yè)鏈，具體包括分子檢測(cè)酶原料（包括逆轉(zhuǎn)錄酶、Taq酶、熱啟動(dòng)Taq酶、高保真酶、等溫?cái)U(kuò)增酶等）、核酸保存試劑、核酸提取純化試劑、分子診斷試劑盒以及臨床分子檢測(cè)服務(wù)。