科越醫(yī)藥宣布啟動KP104在IgA腎病和C3腎小球病的II期臨床試驗

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作者：Kira Pharmaceuticals 來源：美通社

2022-12-21

科越醫(yī)藥12月20日宣布，中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）與澳大利亞藥品管理局（TGA）均已批準了其KP104用于治療腎臟疾病包括IgA腎?。↖gAN）和C3腎小球?。–3G）的II期臨床試驗申請。

科越醫(yī)藥，一家致力于研發(fā)創(chuàng)新型補體藥物治療免疫介導疾病的全球生物技術公司，12月20日宣布，中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）與澳大利亞藥品管理局（TGA）均已批準了其KP104用于治療腎臟疾病包括IgA腎?。↖gAN）和C3腎小球病（C3G）的II期臨床試驗申請。KP104是一種全球首創(chuàng)的雙靶點生物制劑，它能特異性地抑制補體旁路途徑和末端途徑。

科越首席執(zhí)行官Frederick Beddingfield博士表示："科越今年已獲得KP104的多個IND臨床試驗申請批準，此次IND獲批使我們的KP104臨床試驗又向前推進一步，也標志著我們在IgAN和C3G這類由嚴重的免疫介導的腎臟疾病領域邁出第一步。我們認為，KP104能夠同時協(xié)同阻斷兩個關鍵補體靶點，這使其成為一種獨特的治療選擇，有可能對世界各地患有這些腎臟疾病的患者產(chǎn)生深遠影響。"

IgA腎病是一種自身免疫性疾病，損害腎臟，影響器官功能，常導致終末期腎病。盡管IgA腎病的確切發(fā)病機制尚不清楚，但腎臟中的免疫復合物沉積是該病的特征，導致炎癥和腎小球損傷。最近的研究表明，多種補體途徑的補體激活是IgA腎病患者的腎臟損傷和疾病進展的主要因素。在最近的人體研究中，選擇性抑制補體旁路或末端途徑的藥物顯示出部分療效。而KP104可以同時有效抑制旁路途徑和末端途徑，因此，在涉及多種補體途徑的IgA腎病，KP104可能具有更有效地治療IgA腎病的獨特潛力。

在C3腎小球病中，過度激活的旁路補體途徑導致補體蛋白3（C3）和補體蛋白5（C5）的過度裂解和激活，導致有害的C3片段沉積在腎臟中，C5裂解產(chǎn)物導致進一步的腎小球炎癥和損傷。目前還沒有批準的治療該疾病的方法，因此KP104是一種新的潛在治療選擇，有可能對患者的治療產(chǎn)生變革性影響。

此次獲批的臨床II期研究將評估KP104在中國和澳大利亞的IgA腎病和C3腎小球病受試者中的有效性、安全性、耐受性、藥代動力學（PK）和藥效學（PD）。KP104的首次人體研究（FIH）SYNERGY-1的I期數(shù)據(jù)證實了該生物制劑的作用機制（POM），KP104今年早些時候獲得了美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）頒發(fā)的用于治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）的孤兒藥認證。KP104目前正在PNH患者中進行II期臨床研究，并將在另外即將啟動的臨床試驗中對其他血液病和腎臟病適應癥進行評估。

關于IgA腎病

IgA腎病（IgAN）是一種自身免疫性疾病，損害腎臟，影響器官功能，常導致終末期腎病。IgA腎病是最常見的腎小球腎炎，全球人口發(fā)病率約為每年十萬分之2.5，該疾病的確切發(fā)病機制尚不清楚。在IgA腎病中，機體產(chǎn)生異常的免疫球蛋白A（IgA）抗體，刺激免疫反應，形成免疫復合物，并沉積在腎臟中。腎臟中的免疫復合物引起炎癥和組織損傷，可能導致腎衰竭。對于有效解決IgA腎病的治療方法，仍存在大量未滿足的臨床需求，目前嚴重病例的治療方法主要依賴糖皮質(zhì)激素來控制炎癥。最近的研究表明，補體活性異常是IgA腎病腎小球炎癥和疾病進展的主要因素。KP104是補體旁路和末端途徑的有效抑制劑，通過選擇性調(diào)節(jié)補體活性提供了治療IgA腎病的獨特潛力。

關于補體3（C3）腎小球病

C3腎小球?。–3G）包括致密物沉積?。―DD）和C3腎小球腎炎（C3GN），這兩種疾病導致腎臟腎小球炎癥和損傷。在C3G中，異常的補體系統(tǒng)激活導致補體蛋白C3的裂解。這種C3裂解的產(chǎn)物沉積在腎臟中，引發(fā)炎癥和免疫反應，從而導致腎小球炎癥和損傷。C3裂解也會導致C5和末端補體途徑激活，從而導致腎小球進一步炎癥和損傷。C3G在全球的患病率約為每百萬人口2-3例，約半數(shù)的C3G患者在確診后10年內(nèi)會進展為終末期腎病。目前C3G尚無獲批的治療藥物，KP104作為一種新的治療手段，可能對患者的治療產(chǎn)生深遠影響。

關于KP104

KP104是一種具有獨特作用機制的全球首創(chuàng)雙靶點補體藥物。它可特異性地同時作用于補體旁路途徑和末端途徑，從而有效地、協(xié)同性地抑制補體，以更加有選擇性的精準治療補體介導的疾病。KP104還被設計成具有延長的半衰期和效力，其配方可用于靜脈注射和皮下給藥。KP104正進入多個適應癥的II期臨床試驗，包括IgA腎病、C3腎小球病、繼發(fā)于系統(tǒng)性紅斑狼瘡的血栓性微血管?。⊿LE-TMA）和陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）。臨床II期試驗將在全球范圍內(nèi)進行，包括美國、中國和澳大利亞。KP104 是一種尚未獲得任何監(jiān)管當局批準用于任何適應癥治療的研究藥物。

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