和譽新藥又獲孤兒藥資格認定！癌癥新興靶點FGFR潛力無限

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作者：姚姚樂來源：藥智數(shù)據(jù)

2023-04-04

4月3日，和譽醫(yī)藥發(fā)布公告，宣布其附屬公司上海和譽生物醫(yī)藥科技有限公司在研的新一代FGFR4突變抑制劑ABSK012獲得FDA的孤兒藥資格認定，用于治療軟組織肉瘤。

和譽醫(yī)藥公告

圖片來源：和譽醫(yī)藥公告

“不限癌種”？

一瞥新型靶點FGFR

ABSK012是由和譽醫(yī)藥自主研發(fā)的一款新一代FGFR4突變抑制劑，是一種小分子抗腫瘤藥物。藥智數(shù)據(jù)顯示，目前其仍在臨床申請階段。

適應癥研發(fā)進展

圖片來源：藥智數(shù)據(jù)——全球藥物分析系統(tǒng)

今日，和譽醫(yī)藥宣布ABSK012獲得FDA孤兒藥資格認定，適應癥為軟組織肉瘤。ABSK012的靶點為FGFR4，F(xiàn)GFR是近年來“不限癌種”療法的熱門靶點之一；廣泛的適應癥也使FGFR抑制劑成為了越來越多制藥企業(yè)研發(fā)管線中的“標配”。

借助藥智數(shù)據(jù)簡覽和譽醫(yī)藥的管線，可以發(fā)現(xiàn)其在FGFR靶點也已布局了多款藥物，基本都為小分子藥物。其中，有2款FGFR4抑制劑，除了本次獲得FDA孤兒藥資格認定的ABSK012，還有ABSK011。并且ABSK011在全球已進展至臨床二期階段，在中國已進展至臨床一期階段。

圖片來源：藥智數(shù)據(jù)——全球藥物分析系統(tǒng)

此前，和譽醫(yī)藥的一款選擇性FGFR2/3抑制劑——ABSK061膠囊的臨床申請獲得了CDE受理；目前，其已分別在中國和美國獲批臨床，成為了全球首個FGFR2/3抑制劑。和譽醫(yī)藥管線中，其他FGFR抑制劑的開發(fā)也正在逐步推進中。

靶點FGFR？

遠不止如此

FGFR抑制劑主要可以分為2大類，一類是泛FGFR抑制劑，可以抑制FGFR家族的多種亞型；另一類是高選擇性FGFR抑制劑，可以選擇性抑制FGFR4等，例如ABSK012。根據(jù)藥智數(shù)據(jù)，F(xiàn)GFR的相關適應癥包括了膽管癌、肝細胞癌、腎細胞癌等，并且目前上市和在研的藥物已有數(shù)十款。

適應癥布局

圖片來源：藥智數(shù)據(jù)——全球藥物分析系統(tǒng)

2019年，全球首個FGFR泛抑制劑Erdafitinib被FDA批準上市，適應癥為尿路上皮癌；而藥智數(shù)據(jù)顯示，其目前還有晚期實體瘤、肌層浸潤性膀胱癌等多個癌癥相關適應癥處于在研狀態(tài)。中國首個獲批上市的FGFR抑制劑為信達生物從Incyte Corp引進的佩米替尼，在國內(nèi)已獲批適應癥為膽管癌。

Erdafitinib在研/獲批適應癥