九天生物創(chuàng)新AAV眼科基因治療藥物SKG0106獲FDA批準開展臨床試驗

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來源：美通社

2023-07-03

2023年7月3日，九天生物宣布，其創(chuàng)新的AAV眼科基因治療藥物SKG0106新藥臨床試驗已獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局批準，即將開展針對新生血管性年齡相關性黃斑變性的I/IIa期臨床試驗。

2023年7月3日，九天生物（Skyline Therapeutics）宣布，其創(chuàng)新的AAV眼科基因治療藥物SKG0106新藥臨床試驗（IND）已獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準，即將開展針對新生血管性年齡相關性黃斑變性（nAMD）的I/IIa期臨床試驗。

SKG0106眼內注射溶液是九天生物自主研發(fā)的新型AAV載體，攜帶編碼獨特的抗VEGF蛋白的轉基因序列，通過單次玻璃體腔注射導入眼內，高效轉導視網膜細胞表達抗VEGF蛋白，具有特異性抑制VEGF生物活性的作用。在全面深入的臨床前研究中，SKG0106顯示出卓越的靶組織趨向性、轉導性和生物分布，以及單次玻璃體注射后高效持久抑制眼內新生血管生長的療效及良好安全性。

支持SKG0106的IND申報及臨床研究的藥物由九天生物全自有的先進AAV基因治療平臺完成工藝開發(fā)和GMP生產。該平臺擁有完整的質粒、細胞和病毒載體工藝開發(fā)、分析開發(fā)和GMP生產及質控體系，為公司研發(fā)管線項目臨床前和臨床研究提供高質量的基因治療藥物。

SKG0106眼內注射溶液

SKG0106眼內注射溶液是一款眼科基因治療在研新藥，由新型重組腺相關病毒(AAV)衣殼和獨特設計的抗新生血管生長的治療性轉基因組成，在全面充分的臨床前研究中，SKG0106通過單次玻璃體腔注射遞送至眼內，在轉導視網膜細胞后持續(xù)表達抗新生血管生長的基因產物，有效阻斷眼內新生血管增生，抑制血管滲漏和視網膜水腫，從而減緩nAMD疾病進展。

關于新生血管性年齡相關性黃斑變性 (nAMD)

年齡相關性黃斑變性(Age-related Macular Degeneration，AMD)是一種進行性疾病，可引起中央視力嚴重受損，是造成老年人不可逆失明的主要原因之一。其中，以脈絡膜新生血管 (CNV) 形成、出血、滲出為特征的新生血管性年齡相關性黃斑變性(nAMD)是引起嚴重的、不可逆的視力損傷的最主要原因。AMD致盲患者中，nAMD占比高達90%

關于九天生物

九天生物是一家以創(chuàng)新為驅動的全球性臨床階段基因治療公司，致力于研究、開發(fā)和生產具有突破性的新療法，以滿足嚴重疾病領域患者未解決的醫(yī)藥需求。九天生物自主創(chuàng)建了先進的腺相關病毒(AAV)基因治療研發(fā)、生產一體化平臺，擁有尖端的衣殼發(fā)現、病毒載體設計和構建、工藝開發(fā)、分析開發(fā)以及臨床級質粒和病毒載體大規(guī)模GMP生產能力。九天生物擁有全球基因治療領域一流的科研、醫(yī)學和技術專家及管理團隊，建立了豐富的研發(fā)管線，覆蓋眼科、神經、心血管和代謝等疾病領域，多個創(chuàng)新基因治療項目已進入臨床研究或IND申報階段。九天生物在中國上海、杭州以及美國設立了研發(fā)和生產基地。

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