8月28日，拜耳（Bayer）及其旗下子公司BlueRock Therapeutics宣布，其在研干細胞療法Bemdaneprocel（BRT-DA01）在治療帕金森病患者的1期臨床試驗（NCT05897957）達到主要臨床終點。相關數據在丹麥哥本哈根舉行的國際帕金森病和運動障礙大會上公布。
Bemdaneprocel (BRT-DA01) 是一種由多能干細胞產生多巴胺的神經元組成的研究療法，通過外科手術移植入患者的大腦。兩組患者A組（5例患者）及B組（7例患者）分別接受2中不同劑量的細胞（低劑量90萬或高劑量270萬），并給予1年的免疫抑制方案。
研究結果顯示
1年內在低劑量組和高劑量組的所有12例患者中均顯示出良好的安全性和耐受性，未發(fā)生嚴重不良反應（SAE），兩起報道的SAE均與治療無關（1例癲癇發(fā)作是由外科手術引起的，1例新冠患者）。通過18F-DOPA PET成像掃描顯示，確證了低劑量和高劑量組中細胞植入和存活。
兩組中次要臨床終點均有所改善，通過MDS統(tǒng)一帕金森病評定量表第III部分（MDS-UPDRS 第III部分）及運動功能狀態(tài)評估工具Hauser Diary（用于評估帕金森病運動癥狀的嚴重程度）兩項評估表明，高劑量組的患者顯示出更大的臨床獲益。
采用Hauser Diary對患者進行分類，患者在癥狀得到良好控制時表示為“ON”狀態(tài)；在癥狀惡化時標記為“OFF”。與基線水平相比，高劑量組患者在一年后處于“ON”狀態(tài)的時間延長了2.16小時，且沒有出現運動障礙；處于“OFF”狀態(tài)的時間相應縮短了1.91小時。相比之下，低劑量組患者處于“ON”狀態(tài)的時間延長0.72小時，處于“OFF”狀態(tài)的時間相應縮短了0.75小時。
在高劑量組中，通過MDS-UPDRS 第 III 部分對“停藥”狀態(tài)下Bemdaneprocel一年期療效進行評分，與基線水平對比，降低了13.0分。低劑量組結果較基線降低7.6分。
伴隨人口老齡化的增加， 我國帕金森病患者增長迅速，根據2021年發(fā)布的《中國帕金森病治療指南（第四版）》，我國帕金森病患病人數將從2005年的199萬人上升到2030年的500萬人，幾乎占到全球帕金森病患病人數的一半。傳統(tǒng)臨床用藥如左旋多巴，只能作為多巴胺替代，暫時緩解癥狀。干細胞療法有望重塑帕金森患者腦內被破壞的神經元，從根源入手，為帕金森病的臨床治療帶來新的方向。
參考來源
1.https://www.bayer.com/media/en-us/bluerocks-phase-i-study-with-bemdaneprocel-in-patients-with-parkinsons-disease-meets-primary-endpoint/
2.https://endpts.com/bluerock-bayers-stem-cell-division-details-promising-early-results-from-parkinsons-study/
3.招商證券-綠葉制藥-2186.HK-國內否極泰來，海外曙光已現
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