2023年12月21日，云頂新耀（HKEX 1952.HK）的授權(quán)合作伙伴Calliditas Therapeutics AB（納斯達(dá)克股票代碼：CALT，納斯達(dá)克斯德哥爾摩股票代碼：CALTX）（以下簡(jiǎn)稱"Calliditas"）宣布，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已批準(zhǔn)耐賦康®（布地奈德腸溶膠囊）用于延緩有進(jìn)展風(fēng)險(xiǎn)的原發(fā)性IgA腎病患者的腎功能下降。耐賦康®目前是全球首 個(gè)也是唯一一個(gè)獲得FDA完全批準(zhǔn)用于治療有進(jìn)展風(fēng)險(xiǎn)的IgA腎病的藥物，并且無(wú)基線蛋白尿水平限制，進(jìn)一步擴(kuò)大了2021年12月經(jīng)加速審批程序獲批時(shí)的適應(yīng)癥人群范圍。
耐賦康®獲FDA批準(zhǔn)用于有進(jìn)展風(fēng)險(xiǎn)的原發(fā)性IgA腎病，無(wú)基線蛋白尿水平限制。
耐賦康®獲得FDA完全批準(zhǔn)是基于在兩年研究期間，與安慰劑相比，耐賦康®在估算腎小球?yàn)V過(guò)率（eGFR）方面顯示出具有臨床意義且統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性優(yōu)勢(shì)（p<0.0001），9個(gè)月的耐賦康®治療，在停藥觀察15個(gè)月后，仍能減少腎功能衰退達(dá)50%，預(yù)計(jì)可延緩12.8年進(jìn)展至腎功能衰竭。
耐賦康®是靶向抑制腸道粘膜免疫，調(diào)節(jié)B細(xì)胞活化和IgA+B細(xì)胞/漿細(xì)胞成熟和分化，減少半乳糖缺陷IgA1（Gd-IgA1）及其誘發(fā)的抗體產(chǎn)生，旨在靶向疾病源頭抑制IgA腎病的發(fā)生和發(fā)展。
耐賦康®于2023年11月獲得中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)。中國(guó)亞組分析結(jié)果表明，耐賦康®在保護(hù)腎功能、減少蛋白尿和改善鏡下血尿方面的治療效果在數(shù)值上優(yōu)于全球人群，能減少腎功能衰退達(dá)66%。
云頂新耀首席執(zhí)行官羅永慶表示："祝賀我們的合作伙伴成功獲得了耐賦康®FDA的完全批準(zhǔn)用于治療有進(jìn)展風(fēng)險(xiǎn)的IgA腎病患者，無(wú)論其基線蛋白尿水平，進(jìn)一步擴(kuò)大了2年前經(jīng)加速審批通道獲批時(shí)的適應(yīng)癥人群范圍。這充分證實(shí)了該藥物在保護(hù)腎功能和顯著延緩疾病進(jìn)展上的卓越性，它能將疾病進(jìn)展至透析或腎移植的時(shí)間延緩12.8年。耐賦康®是全球首 個(gè)也是唯一一個(gè)針對(duì)IgA腎病的對(duì)因治療藥物，為全球IgA腎病患者帶來(lái)了新希望。在這一重要里程碑的支持下，我們也將很快于明年一季度在中國(guó)推出這款疾病首 創(chuàng)藥物。中國(guó)有全世界最大的IgA腎病患者群體并且疾病進(jìn)展速度更快、病理改變更嚴(yán)重，因此我們十分期待盡快滿足該地區(qū)對(duì)耐賦康®這樣的對(duì)因治療創(chuàng)新藥物的迫切需求，并進(jìn)一步確立公司在亞洲腎科領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)地位。"
耐賦康®全球3期臨床研究NeflgArd的全球指導(dǎo)委員會(huì)成員、北京大學(xué)第一醫(yī)院張宏教授表示："對(duì)于IgA腎病患者而言，Nefecon是一種革命性的療法，是靶向疾病源頭的有效治療選擇。中國(guó)人群相對(duì)全球人群來(lái)看，發(fā)病率更高、病理改變更嚴(yán)重、預(yù)后差，Nefecon為患者提供了一種真正的對(duì)因治療，可帶來(lái)持續(xù)且具有臨床意義的腎功能保護(hù)。FDA的完全批準(zhǔn)及中國(guó)的獲批將在疾病管理上為醫(yī)生提供更加積極治療的選擇，使更多病人獲益。未來(lái)亟待通過(guò)臨床研究探討在中國(guó)IgA腎病患者中盡早開(kāi)始Nefecon治療及延長(zhǎng)用藥時(shí)間等，以最大限度地保護(hù)腎功能。基于NefIgArd試驗(yàn)在中國(guó)人群中觀察到的令人振奮的療效和安全性結(jié)果，即9個(gè)月的治療就能減少腎功能衰退達(dá)66%，蛋白尿下降43%，無(wú)鏡下血尿的患者比例從基線的 26.9% 明顯增加至57.7%，我們相信耐賦康®會(huì)在不久的將來(lái)為中國(guó)IgA腎病患者的治療帶來(lái)重大改變。"
在全球3期試驗(yàn)中，與安慰劑相比，耐賦康®不僅帶來(lái)了持久的蛋白尿下降，減少鏡下血尿風(fēng)險(xiǎn)，更重要的是在eGFR上顯示出具有臨床意義且統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性優(yōu)勢(shì)（p<0.0001），能延緩腎功能衰退達(dá)50%。
而對(duì)中國(guó)亞組數(shù)據(jù)的進(jìn)一步分析顯示了耐賦康®在腎功能保護(hù)、蛋白尿下降和鏡下血尿改善等方面比全球研究中數(shù)值上更好的療效，同時(shí)亦觀察到在僅使用支持性治療的中國(guó)患者對(duì)照組更快速的疾病進(jìn)展。在2年的治療和觀察期間，耐賦康®治療組時(shí)間加權(quán)的eGFR平均下降3.7 ml/min/1.73㎡，而安慰劑組時(shí)間加權(quán)的eGFR平均下降13.3 ml/min/1.73㎡，耐賦康治療可帶來(lái)9.6 ml/min/1.73㎡的eGFR 獲益，這一數(shù)值大于全球人群的治療獲益（5.1 ml/min/1.73㎡）。中國(guó)人群中eGFR在24個(gè)月時(shí)較基線的平均絕 對(duì)變化表明，耐賦康®治療的患者腎功能惡化程度較安慰劑減少了約66%，這一數(shù)值在全球人群約為50%。同時(shí)，在2年內(nèi)觀察到耐賦康®組的蛋白尿降低作用持久。與安慰劑相比，中國(guó)人群9個(gè)月的耐賦康®治療在9個(gè)月和24個(gè)月時(shí)分別使尿蛋白肌酐比值（UPCR）降低31%和43%。而全球人群在9個(gè)月與24個(gè)月時(shí)約下降30%。此外，在安慰劑組，中國(guó)人群在24個(gè)月時(shí)的平均UPCR自基線上升了18.6%，而全球人群卻有輕微的下降，說(shuō)明了中國(guó)人群的疾病進(jìn)展相較于全球人群更快。在中國(guó)人群中，耐賦康®組2年內(nèi)無(wú)鏡下血尿的患者比例從基線的 26.9% 明顯改善至 57.7%，而安慰劑組無(wú)變化。
關(guān)于Nefecon®（耐賦康®）
耐賦康® (Nefecon®)是口服靶向布地奈德遲釋膠囊，作為全球唯一對(duì)因治療IgA腎病的治療藥物，是靶向腸道的黏膜免疫調(diào)節(jié)劑，能減少50%腎功能下降，在中國(guó)人群中能延緩腎功能衰退達(dá)66%，預(yù)計(jì)能將疾病進(jìn)展至透析或腎移植的時(shí)間延緩12.8年。布地奈德是一種具有強(qiáng)糖皮質(zhì)激素活性和弱鹽皮質(zhì)激素活性的糖皮質(zhì)激素，首過(guò)代謝程度達(dá)90%，具有良好的安全性。耐賦康®專為IgA腎病患者研制，遲釋膠囊含布地奈德4mg，通過(guò)特殊的制作工藝，將布地奈德靶向釋放于回腸末端的黏膜B細(xì)胞（包括派爾集合淋巴結(jié)），膠囊溶解后，三層包衣微丸持續(xù)穩(wěn)定釋放布地奈德，高濃度覆蓋整個(gè)靶區(qū)域，從而減少誘發(fā)IgA腎病的半乳糖缺陷的IgA1抗體（Gd-IgA1）產(chǎn)生，進(jìn)而干預(yù)發(fā)病機(jī)制上游階段，達(dá)到治療IgA腎病的作用。
2019年6月，云頂新耀與 Calliditas 簽訂獨(dú)家授權(quán)許可協(xié)議，獲得在大中華地區(qū)和新加坡開(kāi)發(fā)以及商業(yè)化耐賦康®的權(quán)利。該協(xié)議于2022年3月擴(kuò)展，將韓國(guó)納入云頂新耀的授權(quán)許可范圍。
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