維亞臻「siRNA藥物」擬納入突破性治療品種

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作者：兆景來源：藥智數(shù)據(jù)

2024-01-24

1月18日，CDE將維亞臻生物技術(shù)（上海）有限公司（以下簡稱“維亞臻”）的VSA003注射液擬納入突破性治療品種，該藥物可用于治療純合子型家族性高膽固醇血癥。

圖片來源：CDE官網(wǎng)

潛在全球首款

臨床數(shù)據(jù)積極

純合子家族性高膽固醇血癥（HoFH）是由于低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）分解代謝的關(guān)鍵基因發(fā)生純合突變或者復合性雜合突變所導致的一種常染色體隱性遺傳性疾病。該疾病是家族性高膽固醇血癥中最嚴重、最罕見的一種類型，臨床上具有早發(fā)動脈粥樣硬化性心血管疾病傾向。

VSA003是一款治療脂質(zhì)代謝紊亂的肝臟靶向siRNA藥物，主要通過靶向降解血管生成素樣蛋白3（ANGPTL3）mRNA，增加對LDL-C和甘油三酯（TG）等的清除。據(jù)維亞臻報道，VSA003有望成為全球首個針對ANG3靶點的創(chuàng)新小核酸藥物。

2023年，維亞臻正式啟動了VSA003的I期臨床試驗，旨在評估該藥物在中國成年健康志愿者中的安全性、耐受性以及藥代動力學和藥效學特征。此外，維亞臻還曾提到，VSA003在境外的臨床試驗數(shù)據(jù)積極，體現(xiàn)出良好的安全性和治療潛力。

2023年，維亞臻正式啟動了VSA003的I期臨床試驗，旨在評估該藥物在中國成年健康志愿者中的安全性、耐受性以及藥代動力學和藥效學特征。

圖片來源：藥物臨床試驗登記與信息公示平臺

本次VSA003注射液被CDE擬納入突破性治療品種，有望進一步加速臨床研究進程。

深耕小核酸領(lǐng)域

三款重磅siRNA

維亞臻（Visirna）是一家專注于小核酸療法開發(fā)的生物醫(yī)藥企業(yè)，由Arrowhead Pharmaceuticals（以下簡稱“Arrowhead”）與維梧資本聯(lián)合創(chuàng)立于2022年4月，同時，維亞臻與Arrowhead建立了長期合作關(guān)系。

目前，包括VSA003在內(nèi)，維亞臻已擁有三款臨床階段的siRNA藥物。

圖片來源：維亞臻官網(wǎng)

VSA001

VSA001是一款治療脂質(zhì)代謝紊亂的肝臟靶向siRNA藥物，主要通過顯著且持久地沉默載脂蛋白 C3（APOC3）mRNA 來降低 APOC3 蛋白水平表達，基于脂蛋白脂酶（LPL）依賴途徑和非依賴途徑，達到顯著降低血清TG和富含TG的脂蛋白（TRL），以及其脂解后殘粒脂蛋白水平的作用。目前VSA001正被研究用于治療家族性乳糜微粒血癥綜合征（FCS）和嚴重高甘油三酯血癥等疾病。2023年9月，VSA001被CDE納入突破性治療品種，用于治療FCS。

2023年9月，VSA001被CDE納入突破性治療品種，用于治療FCS。

圖片來源：CDE官網(wǎng)

VSA006

VSA006是一款靶向肝細胞內(nèi)羥基類固醇17- β脫氫酶13（HSD17β13）的siRNA藥物，研究表明該藥物可顯著降低肝臟HSD17β13 mRNA和蛋白水平，同時有效降低患者丙氨酸轉(zhuǎn)氨酶（ALT）水平。2023年9月，VSA006注射液成功獲得CDE臨床試驗默示許可，用于開展針對患有NASH成人患者的國內(nèi)2期臨床試驗。目前，維亞臻已在藥物臨床試驗登記與信息公示平臺完成登記。

目前，維亞臻已在藥物臨床試驗登記與信息公示平臺完成登記。