近日，士澤生物醫(yī)藥（蘇州/上海）有限公司（Roche Accelerator Member；以下簡(jiǎn)稱“士澤生物”）聯(lián)合上海市東方醫(yī)院（同濟(jì)大學(xué)附屬東方醫(yī)院）（以下簡(jiǎn)稱“東方醫(yī)院”）開(kāi)展的“臨床級(jí)iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞治療中重度帕金森病的臨床研究”項(xiàng)目，經(jīng)過(guò)國(guó)家干細(xì)胞臨床研究專家委員會(huì)的多輪評(píng)審，正式由國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)和國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（簡(jiǎn)稱兩委）批準(zhǔn)，開(kāi)展國(guó)家級(jí)干細(xì)胞備案臨床研究（國(guó)家兩委局批準(zhǔn)開(kāi)展臨床備案號(hào)：MR-31-24-001927）。
士澤生物此次獲批開(kāi)展的“臨床級(jí)iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞治療中重度帕金森病的臨床研究”項(xiàng)目，是我國(guó)第一個(gè)經(jīng)國(guó)家兩委局批準(zhǔn)開(kāi)展的iPS衍生細(xì)胞治療帕金森病的臨床研究，也是我國(guó)迄今為止唯一一個(gè)正式獲批的iPS衍生細(xì)胞治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病的國(guó)家級(jí)干細(xì)胞備案臨床研究項(xiàng)目。
根據(jù)我國(guó)CDE最新發(fā)布的《人源性 干細(xì)胞產(chǎn)品藥學(xué)研究與評(píng)價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則》 《人源性 干細(xì)胞及其衍生細(xì)胞治療產(chǎn)品臨床試驗(yàn)技術(shù)指導(dǎo)原則》等干細(xì)胞治療產(chǎn)品研究、評(píng)價(jià)及臨床試驗(yàn)指南文件的啟示性說(shuō)明，國(guó)家級(jí)干細(xì)胞備案臨床研究可以加快干細(xì)胞藥物研發(fā)進(jìn)度，可能被直接支持用來(lái)代替一部分的注冊(cè)臨床試驗(yàn)，豁免部分早期臨床試驗(yàn)直接進(jìn)入后續(xù)階段，包括已有基于臨床研究獲準(zhǔn)免除注冊(cè)臨床Ⅰ期直接進(jìn)入到臨床Ⅱ期試驗(yàn)的先例等。（推薦閱讀：構(gòu)建新時(shí)代中國(guó)干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)的生態(tài)系統(tǒng)；看CDE專家解讀GCT監(jiān)督新指南）
我國(guó)自2015年施行《干細(xì)胞臨床研究管理辦法（試行）》（國(guó)衛(wèi)科教發(fā)〔2015〕48號(hào)）和《干細(xì)胞制劑質(zhì)量控制和臨床前研究指導(dǎo)原則（試行）》（國(guó)衛(wèi)辦科教發(fā)〔2015〕46號(hào)）等指導(dǎo)原則以來(lái)，截止2023年，國(guó)家兩委局總計(jì)正式批準(zhǔn)了129個(gè)國(guó)家級(jí)干細(xì)胞臨床研究備案項(xiàng)目，其中，2023年度我國(guó)共有19項(xiàng)國(guó)家兩委局干細(xì)胞臨床研究備案項(xiàng)目及16項(xiàng)國(guó)家CDE干細(xì)胞臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可。
迄今為止，包括士澤生物此次獲批的我國(guó)第一個(gè)且唯一一個(gè)iPS衍生細(xì)胞治療神經(jīng)系統(tǒng)疾?。ㄖ兄囟扰两鹕。┑膰?guó)家級(jí)備案項(xiàng)目在內(nèi)，獲得國(guó)家兩委局正式批準(zhǔn)開(kāi)展的iPS衍生細(xì)胞治療的國(guó)家級(jí)備案臨床研究項(xiàng)目共4個(gè)。
帕金森病（Parkinson's disease，PD）是全球第二大神經(jīng)退行性疾病，主要起因于中腦黑質(zhì)區(qū)多巴胺能神經(jīng)元發(fā)生退行性病變和死亡，導(dǎo)致患者逐漸出現(xiàn)震顫、運(yùn)動(dòng)遲緩、肢體僵硬、步態(tài)異常等運(yùn)動(dòng)功能衰退，并最終導(dǎo)致運(yùn)動(dòng)能力喪失且危及生命。據(jù)統(tǒng)計(jì)，在我國(guó)65歲以上人群中，帕金森病的發(fā)病率約為1.7%。預(yù)計(jì)到2030年，我國(guó)帕金森病患者數(shù)量將達(dá)到約500萬(wàn)人左右。目前已有的傳統(tǒng)藥物治療和手術(shù)治療無(wú)法再生多巴胺能神經(jīng)元或阻止神經(jīng)元退行性病變的進(jìn)展，無(wú)法從根本上改變帕金森病的疾病發(fā)展進(jìn)程。因此，迫切需要開(kāi)發(fā)新的治療方案。
此次士澤生物聯(lián)合上海市東方醫(yī)院獲國(guó)家兩委局正式批準(zhǔn)的國(guó)家級(jí)干細(xì)胞備案臨床研究項(xiàng)目，依托士澤生物已建立的全流程的臨床級(jí)iPS衍生亞型多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞的工藝及質(zhì)量控制體系開(kāi)展，士澤生物誘導(dǎo)制備的高純度亞型特化多巴胺能神經(jīng)前體神經(jīng)細(xì)胞產(chǎn)品質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)已達(dá)國(guó)際領(lǐng)先水平，并已在臨床前帕金森病小動(dòng)物模型及中重度帕金森病非人靈長(zhǎng)類模型上進(jìn)行了系統(tǒng)的評(píng)估和驗(yàn)證，成藥性優(yōu)異，證實(shí)士澤生物iPS衍生多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞移植治療安全有效。士澤生物已建設(shè)完成的>5000平方米的研發(fā)中心、GMP中試基地及質(zhì)控中心可充分保障本次獲批的國(guó)家級(jí)臨床研究項(xiàng)目開(kāi)展所需的臨床級(jí)iPS衍生多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞制劑的生產(chǎn)、質(zhì)控和放行。
此次士澤生物獲批的國(guó)家級(jí)干細(xì)胞臨床研究備案項(xiàng)目，將采用顱內(nèi)立體定位注射方式移植臨床級(jí)iPS衍生多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞替代性治療中重度帕金森?。簩?duì)探索再生多巴胺能神經(jīng)細(xì)胞移植治療帕金森病的安全性并分析對(duì)帕金森病患者療效的影響具有重要的標(biāo)桿意義。
士澤生物創(chuàng)始人李翔博士表示：士澤生物此次獲得國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)和國(guó)家藥品監(jiān)督管理局正式批準(zhǔn)開(kāi)展的臨床研究，是我國(guó)第一個(gè)iPS衍生細(xì)胞治療帕金森病的國(guó)家級(jí)備案干細(xì)胞臨床研究項(xiàng)目，也是我國(guó)迄今為止唯一一個(gè)獲得國(guó)家兩委局正式批準(zhǔn)開(kāi)展的iPS衍生細(xì)胞治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病的國(guó)家級(jí)臨床研究項(xiàng)目。
士澤生物非常感謝國(guó)家干細(xì)胞臨床研究專家委員會(huì)及國(guó)家兩委局對(duì)士澤生物開(kāi)發(fā)的iPS衍生多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞治療帕金森病的首 發(fā)藥研管線的臨床級(jí)制備工藝、亞型神經(jīng)前體細(xì)胞制劑、質(zhì)量控制體系，及與合作醫(yī)院方的醫(yī)學(xué)倫理及臨床實(shí)施整體方案的悉心指導(dǎo)和支持！
此次獲批準(zhǔn)開(kāi)展國(guó)家備案干細(xì)胞研究，是對(duì)士澤生物首 發(fā)管線，即iPS衍生細(xì)胞治療帕金森病藥研管線已建立的整體產(chǎn)品體系及臨床研究方案的充分肯定與認(rèn)可！
士澤生物團(tuán)隊(duì)將嚴(yán)格遵守醫(yī)學(xué)及倫理要求，與合作醫(yī)院臨床及管理團(tuán)隊(duì)一起，以科學(xué)嚴(yán)謹(jǐn)?shù)膽B(tài)度推進(jìn)國(guó)內(nèi)第一個(gè)正式獲批開(kāi)展的iPS衍生細(xì)胞治療帕金森病的國(guó)家級(jí)備案臨床研究工作，不忘初心，不懈進(jìn)取，期待最終能夠?yàn)榕两鹕』颊唛_(kāi)發(fā)出安全、有效、可控的具有實(shí)質(zhì)臨床獲益的細(xì)胞藥物和解決方案！
士澤生物團(tuán)隊(duì)全身心All In，低調(diào)實(shí)干，行勝于言，持續(xù)不斷的以實(shí)際事實(shí)和結(jié)果為證！國(guó)士無(wú)雙的干細(xì)胞創(chuàng)新藥物，福澤千萬(wàn)受苦難的病患家庭！
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