近日，士澤生物醫(yī)藥（蘇州/上海）有限公司（Roche Accelerator Member；以下簡(jiǎn)稱“士澤生物”）與上海市東方醫(yī)院（同濟(jì)大學(xué)附屬東方醫(yī)院）（以下簡(jiǎn)稱“東方醫(yī)院”）“臨床級(jí)iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細(xì)胞治療漸凍癥（肌萎縮側(cè)索硬化癥）的臨床研究”項(xiàng)目啟動(dòng)會(huì)在上海市東方醫(yī)院本部會(huì)議室正式召開。臨床研究合作項(xiàng)目承辦方上海市東方醫(yī)院名譽(yù)院長(zhǎng)、俄羅斯工程院院士、上海干細(xì)胞臨床轉(zhuǎn)化研究院院長(zhǎng)劉中民教授及團(tuán)隊(duì)代表，合作方士澤生物創(chuàng)始人李翔博士及團(tuán)隊(duì)代表共同出席本次啟動(dòng)會(huì)。2024年1月30日，臨床項(xiàng)目正式啟動(dòng)招募。
此前，士澤生物自主研發(fā)的臨床級(jí)iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細(xì)胞藥治療漸凍癥已獲美國(guó)FDA認(rèn)證并授予全球首 發(fā)孤兒藥（Orphan Drug Designation，ODD；FIC）資格，享有獲批上市后7年市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)、加速審批及減免部分臨床試驗(yàn)等資質(zhì)：
為士澤生物全球首 發(fā)創(chuàng)新管線，是中國(guó)首 個(gè)自研和國(guó)產(chǎn)iPS衍生細(xì)胞藥獲得FDA認(rèn)證并授予孤兒藥資格，也是迄今為止全球第一個(gè)用于治療漸凍癥的擁有孤兒藥資格的iPS衍生細(xì)胞藥。
圖 | 士澤生物與上海市東方醫(yī)院臨床級(jí)iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細(xì)胞治療漸凍癥的臨床研究啟動(dòng)會(huì)正式召開
本次臨床研究合作項(xiàng)目由士澤生物與上海市東方醫(yī)院共同發(fā)起，雙方將結(jié)合各自的優(yōu)勢(shì)資源互補(bǔ)協(xié)作，充分保障合作項(xiàng)目的開展：本臨床研究合作項(xiàng)目將充分依托上海市東方醫(yī)院在干細(xì)胞臨床研究的常年經(jīng)驗(yàn)和優(yōu)勢(shì)臨床資源，及士澤生物已建立的針對(duì)漸凍癥開發(fā)的全流程的臨床級(jí)iPS衍生亞型神經(jīng)前體細(xì)胞的工藝及質(zhì)量控制體系，士澤生物已完成相關(guān)臨床前研究驗(yàn)證成藥性，顯示細(xì)胞移植治療安全有效。士澤生物已建設(shè)完成的>5000平方米的研發(fā)中心、GMP中試基地及質(zhì)控中心可充分保障本臨床研究項(xiàng)目開展所需的臨床級(jí)iPS衍生亞型神經(jīng)前體細(xì)胞制劑的生產(chǎn)、質(zhì)控和放行。
“漸凍癥”（肌萎縮側(cè)索硬化癥；ALS）是一種運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元病及進(jìn)行性神經(jīng)退行性疾病，漸凍癥患者俗稱漸凍人。漸凍癥患者的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元持續(xù)退行性病變和死亡，導(dǎo)致患者出現(xiàn)上、下運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元合并受損，最終可導(dǎo)致癱瘓，從無法行走到無法說話、吞咽、呼吸。臨床數(shù)據(jù)顯示，漸凍癥患者的平均存活期約39個(gè)月，目前尚無能夠?qū)嵸|(zhì)性緩解或挽救漸凍癥的有效臨床藥物及臨床解決方案。
圖 | 上海市東方醫(yī)院劉中民教授及士澤生物創(chuàng)始人李翔出席臨床啟動(dòng)會(huì)
士澤生物創(chuàng)始人李翔博士（臨床研究項(xiàng)目合作方總負(fù)責(zé)人）表示：“士澤生物自創(chuàng)立之初，就持續(xù)耕耘iPS衍生細(xì)胞藥治療帕金森病及漸凍癥等具有明確的未被滿足的臨床需求的神經(jīng)系統(tǒng)疾病，士澤生物建立了一批具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)、國(guó)際領(lǐng)先的新技術(shù)、新平臺(tái)，能夠?yàn)榭沙掷m(xù)輸出自研創(chuàng)新管線提供關(guān)鍵保障：基于士澤生物已開發(fā)的針對(duì)漸凍癥的iPS衍生細(xì)胞藥（中國(guó)首 個(gè)自研和國(guó)產(chǎn)iPS衍生細(xì)胞藥獲得FDA認(rèn)證并授予孤兒藥資格），士澤生物首先與國(guó)內(nèi)頭部醫(yī)院合作并且已正式啟動(dòng)的針對(duì)散發(fā)型漸凍癥患者的本臨床研究、及針對(duì)特定突變型的基因修正自體iPS衍生細(xì)胞治療漸凍癥的前沿科學(xué)臨床研究（推薦閱讀：士澤生物-北醫(yī)三院基因修正自體iPS衍生細(xì)胞治療漸凍癥臨床啟動(dòng)會(huì)召開）有望為全球漸凍癥患者探索研究和臨床驗(yàn)證來自士澤生物的全新治療策略及方案，為全球漸凍癥患者帶來新的曙光和希望！
士澤生物團(tuán)隊(duì)全職All In，以事實(shí)為證，行勝于言，將持續(xù)不懈進(jìn)取、持續(xù)結(jié)果為證！國(guó)“士”無雙的干細(xì)胞創(chuàng)新藥物，福“澤”千萬受苦難的病患家庭！
上海市東方醫(yī)院劉中民教授（臨床研究項(xiàng)目總負(fù)責(zé)人）在臨床啟動(dòng)會(huì)中表示：“目前全球匱乏能夠有效延緩ALS病情進(jìn)展、延長(zhǎng)患者生命的藥物，本次與士澤生物強(qiáng)強(qiáng)聯(lián)合的合作臨床研究將推進(jìn)前沿技術(shù)創(chuàng)新和干細(xì)胞新藥的臨床轉(zhuǎn)化，一起力爭(zhēng)為中國(guó)及全球漸凍癥患者做出更大貢獻(xiàn)。”
知名漸凍癥患者及抗?fàn)幷卟汤诒硎荆?quot;士澤生物是中國(guó)甚至全球少有的持續(xù)付出和投入開發(fā)iPS衍生細(xì)胞治療漸凍癥的創(chuàng)新藥企！可喜士澤生物全球首 發(fā)漸凍癥孤兒藥已進(jìn)展至啟動(dòng)臨床，我及團(tuán)隊(duì)和士澤生物在破冰抗凍道路上一直同行！"
圖 | 上海市東方醫(yī)院吳景文主任、賈文文主任、何斌主任等出席臨床啟動(dòng)會(huì)并作發(fā)言
圖 | 士澤生物與上海市東方醫(yī)院iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細(xì)胞治療漸凍癥臨床研究啟動(dòng)會(huì)代表合影
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