近日,拜耳宣布從Eidos Therapeutics Inc.、BridgeBio International GmbH和BridgeBio Europe B.V.獲得acoramidis在歐洲的獨家商業(yè)化權(quán)益。Acoramidis是一種口服、強效、高選擇性小分子轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白(TTR)穩(wěn)定劑,用于治療轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌?。ˋTTR CM)。
ATTR CM是一種進行性致死性疾病,表現(xiàn)為浸潤性、局限性心肌病,會導(dǎo)致心力衰竭。在一項針對ATTR CM的安慰劑對照Ⅲ期臨床研究中,Acoramidis達到所有臨床終點,包括顯著降低住院負擔(dān),提高生存率,保護患者心肌功能,以及提升患者生活質(zhì)量。
在公布acoramidis成功達到關(guān)鍵性Ⅲ期臨床研究的主要終點,證實在研究人群中具有高度統(tǒng)計學(xué)意義的療效和良好耐受性之后,該藥的上市許可申請(MAA)于2024年1月向歐洲藥品管理局(EMA)遞交。Acoramidis的新藥上市申請(NDA)也已經(jīng)提交給美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA),基于《處方藥使用者費用法案》(PDUFA)預(yù)計批準(zhǔn)日期為2024年11月29日。
根據(jù)合作協(xié)議條款,BridgeBio及其附屬公司將獲得最高可達3.1億美元的預(yù)付款與近期里程碑付款,并有資格獲得額外、未披露的銷售里程碑付款,以及分級計算的銷售分成。
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