近日，武漢睿健醫(yī)藥科技有限公司（睿健醫(yī)藥）突破性眼科產品NouvSight001被美國FDA授予孤兒藥認定（Orphan Drug Designation, ODD），該產品針對“視網膜色素變性系列適應癥”，是睿健醫(yī)藥團隊依托獨特的“AI+化學誘導”平臺開發(fā)的全球首 款誘導多能干細胞（iPSC）來源的眼科通用型細胞治療產品，也是全球首 創(chuàng)的突破性眼科治療產品。視網膜色素變性（Retinitis Pigmentosa，RP），是一種遺傳性眼科疾病，最終可致失明。癥狀包括夜盲，周邊視野缺損等，后者逐漸惡化，可能逐漸導致管視角（視野狹隘），甚至完全失明。RP可由相關超過 50 種基因任一變異引起，發(fā)病機制主要歸于眼底視桿細胞進行性缺失及視錐細胞缺失。目前臨床上尚無治療 RP 的有效方法。
孤兒藥認定（Orphan Drug Designation, ODD）是FDA 孤兒藥產品開發(fā)辦公室（Office of Orphan Products Development，OOPD) 對符合條件的用于預防、治療及診斷罕見病的藥物（包括生物制品）授予的一種資格認定。獲得ODD的藥物在藥物獲批上市后享有7年市場獨占權（marketing exclusivity），在臨床研究階段費用享受稅收減免，并同時免除NDA/BLA申請費（PDUFA）。
此次眼科產品NouvSight001被美國FDA授予孤兒藥認定，是睿健醫(yī)藥發(fā)展過程中的標志性里程碑事件。對此，睿健醫(yī)藥CMO蔡萌博士表示，FDA對公司眼科產品NouvSight001的孤兒藥認定證明了公司在前期管線規(guī)劃，適應癥選擇策略上的戰(zhàn)略眼光，認可了該產品在眼科視網膜相關病變治療領域的獨特性，以及治療機制上的優(yōu)越性，此次孤兒藥的認定對該產品在后續(xù)商業(yè)化進程具有重要的加速推動作用，睿健醫(yī)藥也將獲得產品上市后的市場獨占地位，提升管線商業(yè)價值。公司后續(xù)會努力推動產品的注冊臨床，早日造福全世界的患者。睿健醫(yī)藥國際事務SVP Emmanuel Montet先生表示此次ODD的授予證明了睿健醫(yī)藥的創(chuàng)新精神和堅持不懈的努力再次實現了重要里程碑事件，這也是團隊的快速學習能力，辛勤工作和奉獻精神讓睿健走到了這一關鍵時刻。團隊追求卓越的動力，也更加堅定了睿健醫(yī)藥應對視網膜色素變性患者所面臨挑戰(zhàn)的決心。
睿健醫(yī)藥作為全球較早將“AI+化學誘導”應用于細胞特定功能改造的Biotech公司，并在這一獨特的平臺上建立了豐富的通用型iPSC產品管線，旨在為以帕金森病為代表的神經退行性疾病、失明等“無法治愈”的疾病開發(fā)通用型細胞治療產品、提供新的治療方案。睿健醫(yī)藥依托自主開發(fā)了基于“AI+化學誘導”作為細胞精細功能定向改造的開發(fā)平臺，通過精準的差異性分析，確定衍生細胞的誘導方案，實現誘導多能干細胞的高效轉化，為成藥性護航。“AI+化學誘導”誘導平臺的優(yōu)勢已經得到了臨床階段的驗證，首 款通用型細胞治療產品NouvNeu001作為帕金森領域全球首 個通用型化學誘導產品在2023年8月獲批進入I-II期聯(lián)合臨床，2024年1月完成首例患者給藥，目前已在注冊臨床試驗中獲得了良好的藥效及安全性數據。
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