全球藥物批準/研發(fā)動態(tài)

       01

       全球新藥批準情況

       根據(jù)藥渡數(shù)據(jù)統(tǒng)計分析，本次統(tǒng)計周期（2024.04.13-04.19）全球（不含中國）共有8個新藥獲批上市。其中，NDA批準1個，BLA批準1個，新適應癥批準5個，新劑型批準1個。與上個統(tǒng)計周期相比，本增加4個批準新藥。

       4月16日，Teva宣布FDA已批準SELARSDI（Ustekinumab-aekn）注射液皮下使用，作為Stelara的生物類似藥，用于治療成人和6歲及以上成人和兒童患者的中度至重度斑塊狀銀屑病和活動性銀屑病關(guān)節(jié)炎。Ustekinumab 是一種人源單克隆抗體（mAb），可選擇性靶向p40蛋白，p40蛋白是白細胞介素（IL）-12 和 IL-23 細胞因子的共同成分，在治療免疫介導的疾?。ㄈ玢y屑病和銀屑病關(guān)節(jié)炎）中起著至關(guān)重要的作用。

       4月18日，Genentech宣布FDA已批準Alecensa（Alectinib）用于腫瘤切除后的輔助治療，用于間變性淋巴瘤激酶（ALK）陽性非小細胞肺癌（NSCLC）（腫瘤≥4厘米或淋巴結(jié)陽性）患者。Alecensa是目前第一個也是唯一一個被批準用于接受手術(shù)切除腫瘤的ALK陽性早期NSCLC患者的ALK抑制劑。ALINA的III期研究顯示Alecensa將ALK NSCLC患者的疾病復發(fā)或死亡風險降低了76%。

       全球（不含中國）新藥批準情況（部分）

       02

       全球新藥申報進展

       本周暫無相關(guān)藥物申報。

       根據(jù)藥渡數(shù)據(jù)統(tǒng)計分析，本次統(tǒng)計周期（2024.04.13-04.19）全球（不含中國）共有7個藥物獲監(jiān)管機構(gòu)特殊資格認定。其中，化學藥2個，生物藥5個。與上次統(tǒng)計周期相比，本次減少2個獲監(jiān)管機構(gòu)特殊資格認定的藥物。

       4月17日，加科思藥業(yè)宣布其自主研發(fā)的KRAS G12C抑制劑Glecirasib胰腺癌適應癥被FDA授予了孤兒藥資格認定。此前，Glecirasib已被CDE授予用于KRAS G12C突變的二線或以上胰腺癌患者治療的突破性治療藥物認定。此前在2024年美國臨床腫瘤學會胃腸癌研討會年會（2024 ASCO GI）以口頭報告形式公布了二線及以上的KRAS G12C突變胰腺癌患者數(shù)據(jù)，確認客觀緩解率為41.9%（13/31），疾病控制率為93.5%（29/31），中位無進展生存期（mPFS）為5.6個月，中位總生存期（mOS）為10.7個月。

       4月18日，恒瑞醫(yī)藥宣布其自主研發(fā)的Nectin-4抗體偶聯(lián)藥物（Antibody-drug-conjugate, ADC）注射用SHR-A2102獲FDA授予快速通道資格，用于治療晚期尿路上皮癌。SHR-A2102是靶向Nectin-4的抗體藥物偶聯(lián)物（ADC），其有效載荷是拓撲異構(gòu)酶抑制劑（TOPi），多種研究表明Nectin-4在腫瘤中的高表達與腫瘤的發(fā)展和不良預后密切相關(guān)。

       特殊資格認定情況（部分）

       03

       全球新藥研發(fā)進展

       根據(jù)藥渡數(shù)據(jù)統(tǒng)計分析，本次統(tǒng)計周期（2024.04.13-04.19）全球（不含中國）新藥臨床研發(fā)狀態(tài)更新共計44條，涉及腫瘤、血液和淋巴疾病、遺傳代謝病、精神疾病、神經(jīng)疾病以及眼部疾病等共計12個領(lǐng)域。

       其中，神經(jīng)疾病領(lǐng)域臨床進展更新居各領(lǐng)域之首，涉及化學藥3條，生物藥5條，細胞療法2條。

       4月19日，勁方醫(yī)藥宣布KRAS G12C抑制劑GFH925單藥療法獲得FDA臨床試驗許可，可針對KRAS G12C突變型難治、轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌患者開展一項多中心、開放標簽、隨機對照III期試驗。這是全球首 個臨床獲批的KRAS G12C抑制劑單藥治療結(jié)直腸癌III期試驗，GFH925也是國內(nèi)首 個獲得晚期結(jié)直腸癌突破性療法認定的KRAS G12C抑制劑。。

       同日，丹碼生物宣布在DM919的一項首次在人體中進行的I期的臨床試驗中, 首例受試者在美國已完成入組。DM919是D2M 自主研發(fā)的、靶向MICA/B蛋白的人源化單克隆抗體，通過恢復和促進T細胞和自然殺傷（NK）細胞的抗腫瘤反應，用于治療晚期實體腫瘤。此外，當DM919與抗PD1藥物聯(lián)合應用時，已經(jīng)表現(xiàn)出了顯著的協(xié)同抗腫瘤效果。

       全球新藥研發(fā)進展詳情（部分）

       04

       全球醫(yī)藥交易事件

       本次統(tǒng)計周期（2024.04.13-04.19）全球（含中國）醫(yī)藥交易時間共計12起，涉及藥物權(quán)益轉(zhuǎn)讓、公司并購等多起交易事件。

       全球醫(yī)藥交易時間匯總表（部分）

       國內(nèi)藥物批準/研發(fā)動態(tài)

       01

       國內(nèi)新藥批準情況

       根據(jù)藥渡數(shù)據(jù)統(tǒng)計分析，本次統(tǒng)計周期（2024.04.13-04.19）國內(nèi)共有1個新藥獲NMPA批準上市。其中， NDA批準1個。與上次統(tǒng)計周期相比，本次減少5個NMPA批準新藥。

       4月16日，康哲藥業(yè)宣布澳門特別行政區(qū)批準磷酸蘆可替尼乳膏新藥上市申請，用于治療12歲及以上青少年和成人患者伴面部受累的非節(jié)段型白癜風。該產(chǎn)品是第一種也是唯一一種在美國獲批使用的局部JAK抑制劑，用于12歲及以上非節(jié)段型白癜風患者的局部治療，以及傳統(tǒng)外用處方療法不可取或不能充分控制病情之12歲及以上成人和兒童非免疫功能低下的輕中度特應性皮炎（AD）患者的短期和非持續(xù)性慢性治療。

       兩項國際多中心（包含美國和歐洲中心）關(guān)鍵臨床研究顯示：治療24周后，與賦形劑組相比，蘆可替尼乳膏治療組患者面部和全身皮損有顯著復色；52周數(shù)據(jù)表明，隨著治療時間的延長，患者皮損持續(xù)復色。

       中國新藥批準情況（部分）

       02

       國內(nèi)新藥臨床默示許可進展

       根據(jù)藥渡數(shù)據(jù)統(tǒng)計分析，本次統(tǒng)計周期（2024.04.13-04.19）國內(nèi)共有43個新藥獲臨床默示許可，涉及70個受理號。其中，化學藥20個，治療用生物制品21個，預防用生物制品2個。與上個統(tǒng)計周期相比，本次增加17個臨床默示許可獲批受理號。

       本周國內(nèi)新藥臨床默示許可進展（部分）

       03

       國內(nèi)新藥申報進展

       根據(jù)藥渡數(shù)據(jù)統(tǒng)計分析，本次統(tǒng)計周期（2024.04.13-04.19）國內(nèi)共有4個新藥申報上市，涉及6個受理號。其中，化學藥2個，治療用生物制品2個。與上個統(tǒng)計周期相比，本次減少8個新藥申報上市受理號。

       國內(nèi)新藥申報上市情況（部分）

       根據(jù)藥渡數(shù)據(jù)統(tǒng)計分析，本次統(tǒng)計周期（2024.04.13-04.19）國內(nèi)共有43個新藥申報臨床，涉及68個受理號。其中，化學藥23個，治療用生物制品17個，預防用生物制品3個。與上個統(tǒng)計周期相比，本次增加12個臨床申報受理號。

       國內(nèi)新藥臨床申報情況（部分）

       根據(jù)藥渡數(shù)據(jù)統(tǒng)計分析，本次統(tǒng)計周期（2024.04.13-04.19）國內(nèi)共有3個藥物獲NMPA特殊資格認定。其中，化學藥3個。與上個統(tǒng)計周期相比，本次增加1個獲監(jiān)管機構(gòu)特殊資格認定的藥物。

       4月19日， CDE官網(wǎng)公示，恒瑞醫(yī)藥兩款創(chuàng)新藥擬納入優(yōu)先審評，針對適應癥為：氟唑帕利膠囊單藥或聯(lián)合甲磺酸阿帕替尼用于伴有胚系BRCA突變（gBRCAm）的HER2陰性乳腺癌患者的治療。值得一提的是，這兩款藥針對該適應癥的申請已于今年3月被CDE納入突破性治療品種。

       氟唑帕利是恒瑞醫(yī)藥研發(fā)的1類創(chuàng)新藥，為一種新型口服PARP抑制劑。該藥已經(jīng)在中國獲批用于胚系BRCA1/2（gBRCA1/2）突變的鉑敏感復發(fā)性卵巢癌治療，以及鉑類敏感復發(fā)性卵巢癌維持治療，無論胚系BRCA1/2突變狀態(tài)如何。

       阿帕替尼是恒瑞醫(yī)藥研發(fā)一種高選擇性的靶向血管內(nèi)皮細胞生長因子受體2（VEGFR2）的抗血管生成藥物，已經(jīng)在中國獲批單藥治療晚期胃腺癌或胃-食管結(jié)合部腺癌、晚期肝細胞癌，以及聯(lián)合卡瑞利珠單抗治療不可切除或轉(zhuǎn)移性肝細胞癌。

       NMPA特殊資格認定情況（部分）

       04

       國內(nèi)新藥研發(fā)進展

       根據(jù)藥渡數(shù)據(jù)統(tǒng)計分析，本次統(tǒng)計周期（2024.04.13-04.19）國內(nèi)新藥臨床研發(fā)狀態(tài)更新共計2條，涉及腫瘤、血液和淋巴疾病共計2個領(lǐng)域。其中，化學藥2個。

       4月17日，諾誠健華布魯頓酪氨酸激酶（BTK）抑制劑奧布替尼治療慢性原發(fā)性血小板減少癥（ITP）患者的II期臨床研究結(jié)果。該研究旨在評估奧布替尼治療慢性ITP成人患者的療效和安全性。結(jié)果顯示，奧布替尼有望為ITP患者提供安全有效的治療方案。

       此次研究的主要終點是血小板計數(shù)至少連續(xù)兩周達到≥50×109/L（前4周內(nèi)未使用補救藥物）的患者比例?？偣踩虢M33例患者。在每天一次口服50毫克和30毫克的奧布替尼治療ITP患者的兩個組別中，奧布替尼都展現(xiàn)了良好的安全性。奧布替尼治療ITP患者的III期注冊臨床正加速推進中，預計2024年年底完成患者入組。

       國內(nèi)新藥研發(fā)進展情況

       05

       國內(nèi)新藥研發(fā)領(lǐng)域政策法規(guī)動態(tài)

       國家藥監(jiān)局藥審中心關(guān)于發(fā)布《藥審中心關(guān)于已上市藥品說明書增加兒童用藥信息工作細則（試行）》的通知（藥審業(yè)〔2024〕162號）

       為落實《已上市藥品說明書增加兒童用藥信息工作程序（試行）》中藥品審評中心制定品種遴選范圍、說明書修訂與審核流程，以及品種申報程序等相關(guān)配套文件的要求，我中心制定了《藥審中心關(guān)于已上市藥品說明書增加兒童用藥信息工作細則（試行）》（見附件），經(jīng)國家藥品監(jiān)督管理局審核同意，現(xiàn)予發(fā)布，自發(fā)布之日起施行。

       06

       國內(nèi)新藥研發(fā)領(lǐng)域熱點新聞

       Novartis超10億美元押注PROTAC---蛋白水解靶向嵌合體

       諾華于本周四（4月11日）與Arvinas建立獨家戰(zhàn)略合作伙伴關(guān)系，推進前列腺癌的口服蛋白降解劑（PROteolysis TArgeting Chimera，PROTAC）。諾華公司將支付給Arvinas1.5億美元的預付款，并承諾在開發(fā)、監(jiān)管和商業(yè)里程碑上支付超過10億美元的費用，外加分級特許權(quán)使用費。

       根據(jù)上述協(xié)議，諾華公司將負責ARV-766的全球臨床開發(fā)和商業(yè)化。該交易還包括銷售Arvinas在mCRPC中的臨床前AR-V7項目（針對全長AR及其剪接變體AR-V7的下一代蛋白質(zhì)降解劑）。諾華將擁有AR-V7項目的所有研究、開發(fā)、制造和商業(yè)化權(quán)利。

       TYK2：家族“異類”，大有可為

       進入2024年以來，三家Biotech的多輪融資將酪氨酸激酶2（TYK2）靶點的熱度再次點燃。2024年1月，Sudo Biosciences宣布完成了第二次B輪融資，并在2月額外籌集了3000萬美元，使這家TYK2開發(fā)公司的B輪融資額達到了1.47億美元。

       同樣在1月份，TYK2公司Myrobalan Therapeutics宣布完成2400萬美元的A輪融資，用于開發(fā)口服神經(jīng)修復療法，包括用于減少神經(jīng)炎癥的TYK2變構(gòu)抑制劑。

       聚焦抗病毒，凱因生物「贏得市場」

       在新冠疫情之前，抗病毒藥物一直未得到充分的重視，全球抗病毒藥物研發(fā)相比癌癥、慢性病領(lǐng)域少之又少。近年來，新冠病毒的全球流行讓抗病毒藥物研發(fā)得到大量關(guān)注，資本快速流入，相關(guān)研發(fā)項目加速上馬。

       同樣在1月份，TYK2公司Myrobalan Therapeutics宣布完成2400萬美元的A輪融資，用于開發(fā)口服神經(jīng)修復療法，包括用于減少神經(jīng)炎癥的TYK2變構(gòu)抑制劑。

       喜大普奔！恒瑞醫(yī)藥終于營利雙增重回正軌

       終于止跌回升，恒瑞醫(yī)藥的拐點要來了。

       根據(jù)最新年報顯示，2023年，恒瑞醫(yī)藥總營收228.2億元，同比增長7.26%；凈利潤43.02億元，增長10.14%；歸母扣非凈利潤41.41億元，增長21.46%。在連續(xù)兩年總營收和凈利潤下跌之后，恒瑞醫(yī)藥終于再度雄起，強勢扭轉(zhuǎn)下滑趨勢，回到增長正軌。雖然這是恒瑞醫(yī)藥一家藥企的喜訊，但作為最能代表中國制藥行業(yè)的風向標，也昭示著集采對整個制藥行業(yè)的影響基本出清，歷史包袱已經(jīng)卸下。長風破浪會有時，直掛云帆濟滄海。

       不只有八因子，神州細胞還有秘密武器

       近日，神州細胞公布最新年報數(shù)據(jù)，2023年，其總營收18.87億元，同比增長84.46%；凈虧損3.96億元，同比縮小23.70%；歸母扣非凈虧損6368.05萬元，同比縮小83.91%。隨著八因子的大爆量，以這樣的增長速度進行下去，神州細胞很快就要實現(xiàn)扭虧為盈，實在不易。但這是意料之中的事，畢竟其八因子實在過于強悍。但與開掛式的營收增長趨勢不符，神州細胞在資本市場的表現(xiàn)實在不能令人滿意。

       不過在另一“爆款”即將浮現(xiàn)之際，或許神州細胞將會再展雄風。